POMALYST(POMALIDOMIDE)CAPSULE ORAL获美国FDA批准用于复发性及难治性多发性骨髓瘤治疗
2013年2月8日，美国食品药品管理局FDA批准Pomalyst(pomalidomide)用于其它癌症药物治疗后病情仍有进展的多发性骨髓瘤患者的治疗。
多发性骨髓瘤起因于骨髓中的浆细胞，属血癌的一种，主要影响老年人有。根据美国国家癌症研究所提供的信息，每年大约有21700名美国人被诊断为多发性骨髓瘤，并且会有10710人死于该种疾病。
Pomalyst 泊马度胺 通过调节人体免疫系统破坏癌细胞，抑制癌细胞的生长。该药物用于先前至少接受过包括来那度胺和硼替佐米在内的两种药物治疗的患者，患者已对药物没有响应，并在60天的治疗期内病情仍有发展（复发和难以治疗）。
“Pomalyst（泊马度胺）是包括来那度胺和沙利度胺在内的第三个免疫调节剂类药物， 也是过去一年来第二个被批准用于治疗多发性骨髓瘤的药物，”FDA药物评价和研究中心血液和肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur医学博士说。“对于多发性骨髓瘤的治疗要通过调整以满足个体患者的要求，今天Pomalyst 泊马度胺 的获批给对其它药物不起响应的患者提供了另一种治疗选择。”
2012年7月，FDA批准Kyprolis(carfilzomib)用于治疗多发性骨髓瘤。和Kyprolis情况类似，Pomalyst也是通过FDA加速审评程序而获得批准，这样可以使患者早日用到这个比较有希望的药物，同时公司要进行额外的研究以确保该药物的临床收益和安全使用。另外该药物由于其用途是治疗罕有疾病而获得了孤儿药资格。
Pomalyst泊马度胺 的安全性和有效性通过221名复发或难治性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验进行评价。临床试验的目的是检测使用该药物治疗之后（目标反应率，或ORR），癌症完全或部分消失的患者数量。
结果显示，单纯使用Pomalyst 泊马度胺 治疗的患者目标反应率为7.4%。但患者对该药物的持续响应时间仍未达到中位值。
Pomalyst泊马度胺加低剂量地塞米松治疗的患者目标反应率为29.2%，平均响应时间为7.4个月。
Pomalyst泊马度胺 有一个黑框警告，提醒患者和医护专业人员该药不能用于孕妇，因为该药物能引起严重致命性的出生缺陷，另外该药物还能引起血血栓。
由于Pomalyst泊马度胺的胚胎-胎儿风险，该药物只能通过Pomalyst泊马度胺风险评估与控制策略(REMS)程序才能使用。该药物处方必须进行登记并符合风险评估与控制策略的要求，并通过Pomalyst泊马度胺 REMS鉴定。患者必须签有医患协议并遵守REMS的要求。
特别指出的是没有怀孕但能成为孕妇的女性患者必须进行妊娠检查并采取避孕措施，男性必须遵守避孕要求。必须通过Pomalyst泊马度胺 REMS程序认证，必须把药物配发给获得授权可以使用该药物的患者，必须遵守REMS要求。来那度胺和沙利度胺也有类似的REMS。
该药物常见的副作用包括能使抗击感染的白细胞减少（嗜中性粒细胞减少症）、疲劳和虚弱、红细胞计数降低（贫血）、便秘、腹泻、血小板计数降低（血小板减少症）、上呼吸道感染、背部疼痛和发烧。
Pomalyst 泊马度胺 、来那度胺和沙利度胺均由新泽西州Summit的塞尔基因公司上市销售，Kyprolis由加利福尼亚州南旧金山的奥尼克斯制药公司上市销售。
POMALYST® (pomalidomide)胶囊，为口服使用。
美国初次批准：2013
适应证和用途
POMALYST是一种沙利度胺类似物适用为有多发性骨髓瘤患者曾接受至少两种既往治疗包括来那度胺[lenalidomide]和硼替佐米[bortezomib]和已证实疾病进展或末次治疗完成60天内。批准是根据反应率。尚未证明临床获益，例如改善活存或症状。
剂量和给药方法
重复28天疗程在第1-21天每天口服4 mg直至疾病进展。
剂型和规格
胶囊：1 mg，2 mg，3 mg和4 mg (3)
禁忌证
妊娠 (4)
警告和注意事项
（1）血液学毒性：中性粒细胞减少是最常报道3/4级不良事件。监视患者血液学毒性，尤其是中性粒细胞减少(5.4)。
不良反应
最常见不良反应(≥30%)包括疲乏和虚弱，中性粒细胞减少，贫血，便秘，恶心，腹泻，呼吸困难，上呼吸道感染，背痛和发热 (6.1).
为报告怀疑不良反应，联系Celgene Corporation电话1-888-423-5436或FDA电话1-800-332-1088或www.fda.gov/medwatch.
在特殊人群中使用
（1）哺乳母亲：终止药物或哺乳考虑药物对母亲的重要性。(8.3)
（2）有血清肌酐 >3.0 mg/dL患者中避免POMALYST。(8.7).
完整处方资料
1 适应证和用途
1.1 多发性骨髓瘤
POMALYST适用为曾接受至少两种既往治疗包括来那度胺和硼替佐米和已证实末次治疗完成60天或内疾病进展有多发性骨髓瘤患者的治疗。批准是根据反应率[见临床研究(14.1)]。尚未证实临床获益，例如生存或症状改善。
2 剂量和给药方法
2.1 多发性骨髓瘤
生殖潜能女性开始POMALYST前必须有阴性妊娠检验和用避孕方法[见警告和注意事项(5.1)和在特殊人群中使用(8.6)]。
POMALYST的推荐开始剂量是4 mg每天1次口服在重复的28-天疗程在第1-21天直至进展。POMALYST可能与地塞米松[dexamethasone]联用[见临床研究(14.1)]。
POMALYST可与水服用。告知患者不要破坏，咀嚼或打开胶囊。POMALYST不应与食物服用(至少餐前2小时或餐后2小时)。
2.2 对毒性剂量调整
对其他3或4级毒性不要治疗和当在医生裁决下毒性剂量调整已解决至低于或等于2级，在低于以前剂量在1 mg再开始治疗。
开始POMALYST新疗程，中性粒细胞计数必须至少500/µL，血小板计数必须至少50,000/µL，如剂量减低至1 mg发生毒性，那么终止POMALYST。
3 剂型和规格
可以得到以下POMALYST胶囊规格：
1 mg：深蓝不透明帽和黄色不透明体在帽上白色油墨印有“POML”和在体上黑色墨水“1 mg”
2 mg：深蓝不透明帽和橙色不透明体在帽上白色油墨印有“POML”和在体上“2 mg”
3 mg：深蓝不透明帽和绿色不透明体，在帽上白色油墨印有“POML”和在体上“3 mg”
4 mg：深蓝不透明帽和蓝色不透明体，在帽上白色油墨印有“POML”和在体上“4 mg”
4 禁忌证
妊娠
当 给予妊娠女性POMALYST可能致胎儿危害[见警告和注意事项(5.1)和在特殊人群中使用(8.1)]。妇女禁忌POMALYST。 Pomalidomide是沙利度胺类似物，及其在大鼠和兔当器官形成阶段时给药有致畸胎性，如此药妊娠期 |
