度为77.3±64.4 cm(范围：5至343 cm)。结肠不连续性受试者为43.5%(37/85)。在基线时，每周规定PN/I.V.输注均数(± SD)天数为5.73 (±1.59)天。
比较这些研究治疗组意向治疗人群反应者的百分率，被定义为所有随机化患者。GATTEX-治疗受试者为63% (27/43)，相比安慰剂-治疗受试者30%(13/43)被认为是反应者(p=0.002)。
在第24周时，对GATTEX-治疗受试者每周PN/I.V.容积的平均减低为4.4立升(从治疗前基线12.9立升)相比对安慰剂-治疗受试者为2.3立升(从治疗前基线的13.2立升/周) (p<0.001)。
用GATTEX受试者 21例(53.8%)相比用安慰剂9例(23.1%)实现至少1-天减低PN/I.V.支持治疗。
图2中显示PN/I.V. 容积按随访期从基线的平均变化。
图2：肠外营养/静脉[PN/I.V. ]支持容积(L/周)的变化(±95% CI)
研究2. 研究2是一项正在进行研究1的两年开放延伸，其中88例受试者接受GATTEX 0.05 mg/kg/day。来自研究1的97%(76/78)受试者被选择纳入研究2。研究1中被优化和稳定化但未随机化的另外12例受试者纳入研究2，因为密闭纳入。其中研究1中反应者纳入研究2，继续治疗1年后100%(25/25)持续对GATTEX反应。在另外28周继续GATTEX治疗后72%(31/43)的受试者实现肠外支持减少20%或更大。连续GATTEX治疗1年后每周PN/I.V.容积的减低均数为5.2 L/周。在研究2中6例受试者断掉其PN/I.V.支持而用GATTEX。受试者维持使用GATTEX甚至不再需要PN/I.V.支持。这些6例受试者曾需要PN/I.V.支持共3至18年，和 prior to GATTEX前曾需要PN/I.V.支持4 L/周和13 L/周间。
14.2 研究3 (安慰剂-对照)和研究4 (研究3的双盲无对照延伸)
研究3. 研究3是在有短肠综合征依赖肠外营养/静脉(PN/I.V.)直至共至少12个月和每周需要肠外营养[PN]至少3次成年中的一项随机化，双盲，安慰剂-对照，三个平行组，多国研究。与研究1相似经过一段时间的优化和稳定后，受试者被随机化接受24周以下治疗方案之一：GATTEX 0.05 mg/kg/day(n=35)，GATTEX 0.10 mg/kg/day剂量(n=33)，或安慰剂(n=16)。用研究的这个意向治疗人群被被定义为所有被给予至少1剂研究药物的随机化患者比较治疗组。这个人群在0.10 mg/kg/day剂量组含较少1例患者因此对所有分析该组n=32。主要疗效终点是一个分级分类计分对高剂量组没有实现统计显著性。PN/I.V.容积减低的进一步评价用反应的终点(被定义为从基线至第20和第24周PN/I.V.液体减低至少20%)显示用GATTEX 0.05 mg/kg/day受试者有46%反应相比用安慰剂为6%。用两个剂量水平GATTEX受试者的场外支持需求都经受减低2.5 L/周相比对安慰剂在24周时为0.9 L/周。在GATTEX 0.05 mg/kg/day剂量组2例受试者在第24周时断掉肠外支持。
研究4. 研究4是研究3的一项盲态，无对照延伸，其中来自研究3的65例受试者接受GATTEX直至另外28周治疗。其中在研究3的反应者进入研究4，用GATTEX治疗1年后75%持续反应。在GATTEX 0.05 mg/kg/day剂量组，在68%(17/25)受试者实现肠外支持减少20%或更多。连续GATTEX治疗1年后每周PN/I.V.容积的平均减少为4.9 L/周(从基线减少52%)。在研究3中曾完全断掉PN/I.V.支持的受试者研究4始终仍断掉肠外支持。研究4期间，有另外来自研究3受试者断用肠外支持。
16 如何供应/贮存和处置
16.1 如何供应
注射用GATTEX®(teduglutide[rDNA来源])是 is supplied in 一个无菌，单次使用玻璃小瓶含5 mg的teduglutide白色，冰冻干燥粉将用0.5 mL注射用无菌水配制重建。产品将以或一个-小瓶药盒或一个30-小瓶药盒发配。一个-小瓶药盒被预先组装和备用。30-小瓶药盒由药房用以下两种纸箱组装：
药物小瓶纸箱(NDC 68875-0101-2)：
● 30个药物单次使用小瓶(NDC 68875-0101-1)
纸箱配套用品(NDC 68875-0101-3)：
●30个一次性预装注射器含为配制稀释液(0.5 mL注射用无菌水USP)
●30个分开地针头(22G x 1½ in)附着在为配制注射器
●30个无菌一次性1-mL注射器与针头(26G x 5/8 in)
●60个酒精拭子
在药房的药剂师将组装一个30-小瓶药盒通过从一个纸箱药物小瓶含30小瓶托盘转移入一个纸箱配套用品。最后患者药盒应含下面列出项目：
30-小瓶药盒(NDC 68875-0101-3)：
●30个单次使用药物小瓶(NDC 68875-0101-1)
●30个一次性预装注射器含配制重建用的0.5 mL注射用无菌水USP，有30个分开的针头 (22G x 1½ in)以附着至注射器
●30个为给药的无菌一次性1-mL注射器与针头(26G x 5/8 in)
●60个酒精拭子
1个-小瓶药盒(NDC 68875-0101-4)：
●1个单次使用药物小瓶(NDC 68875-0101-1)
●1个一次性预装注射器含为配制重建的0.5 mL注射用无菌水USP，一个分开的针头(22G x 1½ in)以便附着至注射器
●1个为给药的无菌一次性1-mL注射器与针头(26G x 5/8 in)
●4个酒精拭子
配制用，在皮下给予药物前需要在预装注射器中提供的0.5 mL无防腐剂无菌注射用水. 重建的GATTEX是无菌，透明，无色至浅稻草色10 mg/mL溶液，应无颗粒。用在预装注射器提供的0.5 mL注射用无菌水配制，为给药从小瓶抽吸重建溶液最大0.38 mL含3.8 mg的teduglutide。
16.2 贮存和处置
发配前：对药物小瓶纸箱和1个-小瓶药盒冰箱贮存在2°C至8°C(36°F和46°F)。不要冻结。不要使用超过标签上有效期药物。对纸箱配套用品贮存在室温至25°C (77°F)。
对药剂师指导：
分配前：对药物小瓶纸箱和1个-小瓶药盒贮存在2°C至8°C (36°F至46°F)。不要冻结。
分配指导：分配有一个90-天 “前使用” 日期和说明 “贮存在室温至25°C (77°F)，不要冻结。” 对每名患者分配用药指南。
配制重建的GATTEX 是一个无菌，透明，无色至浅稻草色溶液，应无颗粒。从小瓶抽吸前溶液药物应完全溶解。不要振荡或冻结配制重建的溶液。如果产品在尝试第二滚动混匀后仍不溶解不要使用。GATTEX不含任何防腐剂和只为单
