治疗患者身高和体重测量(如通过z-评分测定)是与32例有相似临床特征的未治疗患者历史队列比较(表9)。对历史患者身高和体重数据是从病历收集。
骨骼表现
来自8例STRENSIQ-治疗患者和32例历史对照的X光片被比较用7-点放射影像变化全面印象评分RGI-C评估HPP-相关佝偻病。患者实现RGI-C评分2或更高(相应于佝偻病的实质上愈合) 被分类为对治疗反应者。治疗的54个月时所有8例被治疗患者被计为反应者。对对照患者基线和末次RGI-C评估间最末评估时间是56个月(范围为8至95个月)。最末评估时，2/32例(6%)对照患者被计为反应者。
治疗过程时有青少年-发病HPP的8/20例(40%)患者经受新骨折。对评估STRENSIQ对骨折的影响数据不充分。
步态/移动能力
在8例 STRENSIQ-治疗患者在6个月间隔至36个月用一个经修饰的面向移动能力性能评估-步态(MPOMA-G)评分)评估步态。在7/8例患者还用6分钟走路测试(6MWT)评估移动能力。在6/8例患者任何一脚步长至少改善1点与之比较对照患者为1/6例(17%)。有6MWT预测百分率值对年龄，性别，和身高-匹配同龄人正常范围内患者的比例，从在基线时0/8例患者在48个月时增加至6/6例患者(100%)和在这个时间点所有6例还能比基线走较长距离。
16 如何供应/贮存和处置
STRENSIQ被供应为无菌，无热原，无防腐剂，清澈，略微乳白或乳白，无色至略微黄水性溶液；可能存在少许小半透明或白颗粒。可得到产品为一次用小瓶在1个或12个小瓶的纸盒以以下规格：
辅助治疗
使用
STRENSIQ小瓶用前必须贮存在原始纸盒和避光保护在冰箱条件在2°C至8°C(36°F至46°F)。一旦从冰箱取出，STRENSIQ应在1小时内给药。不要使用超过纸盒标志失效期药物。不要冻结或摇晃。小瓶是只为一次性使用。遗弃任何未使用产品。
17 患者咨询资料
忠告患者阅读FDA-批准的患者说明书(患者说明书和使用指导)。忠告患者或护理人员以下：
制备
●当制备一个为注射体积大于1 mL，体积等同地分开至两个注射器间，和两次至少给予。当给予两次注射时，使用分开的两个注射部位。
●观察小瓶中溶液有无颗粒物质和变色。
●组装注射供应。用无菌可遗弃注射器和注射针头给予STRENSIQ。注射器应足够大小体积和合理准确度从小瓶抽吸处方剂量。总是使用新注射器和针。
●为给药，取下小瓶帽盖，无菌地准备小瓶和注射器插入小瓶抽吸处方剂量。
●去除注射器内任何空气泡和证实正确剂量。
给药
●从冰箱取出小瓶后1小时内给予STRENSIQ。
●轮转注射部位以减少脂肪增生和注射部位萎缩的风险。
●在发红，炎症或肿胀区域不要给予注射。
●皮下注射STRENSIQ至确定部位和适当地遗弃针头。
●STRENSIQ小瓶只为一次性使用。遗弃任何未使用产品。
超敏性反应
● STRENSIQ治疗期间和后可能发生与给药和注射相关反应。告知患者超敏性反应的体征和症状，和有体征和症状发生时立即寻求医疗看护。
脂肪代谢障碍
● 曾报道几个月在注射部位脂肪增生(组装肿大和增厚)和局部萎缩(皮肤凹陷)。遵循适当注射技术和轮转注射部位。
低磷酸酯酶(HPP)注册
●已建立一个注册为了更好了解在人群中HPP，和监视和评价STRENSIQ长期治疗效应。应鼓励患者和他们的护理人员参加和忠告他们的参加是志愿的和可能涉及长期随访。对更多信息，访问www.hppregistry.com。 |
