于临床治疗便秘型肠易激综合征（Irritable Bowel Syndrome with Constipation）。便秘型肠易激综合征的主要症状是腹痛与便秘，是一种常见的慢性功能型胃肠疾病，目前治疗手段有限。利那洛肽是全球首个鸟苷酸环化酶激动剂，与肠道中的鸟苷酸环化酶C结合，增加细胞内cGMP浓度，刺激肠液的分泌并促进胃肠活动，从而导致排便次数增多。
22.中文名未知（Enzalutamide）——Astellas Pharma US, Inc. & Medivation, Inc.
非甾类雄激素受体拮抗剂，用于治疗男性晚期去势抵抗性前列腺癌（Castration-Resistant Prostate Cancer）。类似药物有氟他胺（Flutamide）、尼鲁米特（Nilutamide）、比卡鲁胺（R-Bicalutamide）。
23.博舒替尼（Bosutinib）——Pfizer Inc.
Bcr-Abl酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗慢性粒细胞白血病（Chronic Myelogenous Leukemia）。慢性粒细胞白血病是一种相对少见的恶性肿瘤，大约占所有癌症的0.3%，占成人白血病的20%，大约有90至95%的病人出现费城染色体，表达Bcr-Abl蛋白。同类药物还有伊马替尼（Imatinib）、达沙替尼（Dasatinib）、尼洛替尼（Nilotinib）。
24.特立氟胺（Teriflunomide）——Sanofi Aventis
二氢乳清酸脱氢酶（Dihydroorotate Dehydrogenase）抑制剂，用于治疗多发性硬化症（Multiple Sclerosis）。特立氟胺是第二个用于治疗MS的口服药物（第一个是2010年批准的芬戈莫德），通过抑制二氢乳清酸脱氢酶的活性，从而影响活化淋巴细胞的嘧啶合成，类似药物有来氟米特（Leflunomide），1998年批准用于治疗类风湿性关节炎、牛皮癣性关节炎。特立氟胺是致畸物，且有肝毒性。
25.胆碱C11（Choline C11）——Mayo Clinic PET Radiochemistry Facility
反射性诊断剂，用于前列腺癌复发的诊断。注射胆碱C11，辅助PET扫描，检测前列腺癌的复发，假阳性率15- 47%。
26.中文名未知（Regorafenib）——Bayer HealthCare Pharmaceuticals
多靶点酪氨酸激酶（VEGFR-2、Tie-2）抑制剂，用于治疗转移性结肠直肠癌（Metastatic Colorectal Cancer）。Regorafenib带有黑框警告，可能有严重或致命性的肝毒性。
27.中文名未知（Ocriplasmin）——ThromboGenics Inc.
酶，用于治疗症状性玻璃体黄斑粘连（Symptomatic Vitreomacular Adhesion）。Ocriplasmin是首个治疗症状性VMA的药物，能够降解眼中参与VMA形成的蛋白质，有助于玻璃体与黄斑的分离。在之前，该病的治疗依赖玻璃体切割术，Ocriplasmin有可能避免侵入性操作，但对于很多患者不一定有效（26.5%有效，安慰剂组为10.1%）。
28.吡仑帕奈（Perampanel）——Eisai Inc.
AMPA受体拮抗剂，适用于12年以上部分发作性癫痫患者（partial onset seizures）。吡仑帕奈通过抑制突触后AMPA受体谷氨酸活性，减少神经元过度兴奋，这是FDA批准的首个具有该作用机理的抗癫痫药物。吡仑帕奈有一黑框警告，警惕神经精神病症状风险。
29.高三尖杉酯碱（Omacetaxine Mepesuccinate）——Teva Pharmaceuticals.
天然产物，用于治疗慢性粒细胞白血病（Chronic Myelogenous Leukemia）。在酪氨酸激酶抑制剂（伊马替尼、达沙替尼、尼洛替尼、博舒替尼）治疗无效时，可使用高三尖杉酯碱治疗。
30.托法替尼（Tofacitinib）——Pfizer Inc.
JAK3抑制剂，用于治疗风湿性关节炎（Rheumatoid Arthritis）。辉瑞公司寄予厚望的药物，它不同于以往治疗风湿性关节炎药物，而是作用于全新的细胞内信号转导通路靶点JAK，属于first-in-class药物。长期用药有心脏病、癌症、严重感染的风险。
31.中文名未知（Cabozantinib）——Exelixis
多靶点酪氨酸激酶（VEGFR-2、cMet）抑制剂，用于治疗转移性甲状腺髓样癌（Medullary Thyroid Carcinoma）。另一种类似的药物是凡德他尼（Vandetanib），作为VEGFR、EGFR、RET等多激酶靶点抑制剂，2011年批准用于治疗转移性MTC（第一个药物）。
32.帕纳替尼（Ponatinib）——ARIAD Pharmaceuticals
Bcr-Abl酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗慢性粒细胞白血病（Chronic Myeloid Leukemia）和费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia）。使用酪氨酸激酶抑制剂治疗CML常导致耐药突变，帕纳替尼避开了T315I突变，使携带T315I突变患者有了治疗的药物。
33.瑞西巴库（Raxibacumab）——Human Genome Sciences (GlaxoSmithKline)
单克隆抗体，用于治疗吸入性炭疽病（Inhalational Anthrax）。吸入性炭疽病由吸入炭疽（Bacillus anthracis）芽胞引起感染，炭疽杆菌产生的毒素会引起大范围不可逆组织损伤和死亡，Raxibacumab能中和这种毒素。
34.帕瑞肽（Pasireotide）——Novartis Pharma Stein AG
环己肽生长抑素类似物，用于治疗手术无效的库欣病（Cushing’s disease）。Cushing’s disease是垂体ACTH腺瘤或ACTH细胞增生，分泌过多ACTH，引起肾上腺皮质增生，产生皮质醇增多症，导致一系列物质代谢紊乱和病理变化。Pasireotide抑制ACTH分泌，从而减少皮质醇的分泌。
35.替度鲁肽（Teduglutide）——NPS Pharmaceuticals
胰高血糖素样肽-2类似物，用于治疗短肠综合征（Short Bowel Syndrome）。短肠综合征是指由于严重小肠疾病或外科手术切除大部分小肠导致机体无法正常吸收营养的而引发一系列综合征，多数患者只能依靠全部或部分胃肠外营养（静脉途径）供给获得机体所需的营养成分。但胃肠外营养不仅严重影响患者生存质量，而且还常发生严重并发症，如静脉通道引起的感染、小肠内细菌过度增殖、肝毒性以及胆道疾病。此前 |
