62(范围31至80)岁；64%男性；89%高加索人；72%疾病扩散和28%疾病局限。
主要疗效终点是发热性中性粒细胞减少的发生率。发热性中性粒细胞减少被定义为一个ANC < 1000/mm3和温度 > 38.2°C。用非格司亭治疗导致一个临床上和统计显著减低感染的发生率，如被发热性中性粒细胞减少表现，对非格司亭-治疗40%患者和对安慰剂-治疗76%患者(p < 0.001)。还有被发热性中性粒细胞减少表现，感染发生率和总体时间；严重中性粒细胞减少(ANC < 500/mm3)的发生率，严重程度和时间；入院；和抗生素使用的被报道天数发生率和总体时间统计显著减低。
14.2 急性髓性白血病患者接受诱导或巩固化疗
在一项随机化，双盲，安慰剂-对照，多-中心试验在患者有新诊断的，从头开始AML中确定，急性髓性白血病患者(AML)诱导或巩固化疗治疗后减低至嗜中性恢复时间和发热的时间，非格司亭的安全性和疗效(研究4)。
在研究4中初始诱导治疗由第1，2，和3天静脉柔红霉素；第1至7天阿糖胞苷；和第1至5天依托泊苷组成。患者被随机化接受皮下非格司亭(n=259)在剂量5 µg/kg/day或安慰剂(n=262)从末次剂量化疗后24小时直至嗜中性恢复(ANC ≥1000/mm3共3连续天或≥ 10,000/mm3共1天)或共最长35天。臂间人口统计和疾病特征被平衡有中位年龄54(范围16至89)岁；54%男性；初始白细胞计数(65% - <25,000 /mm3和27% > 100,000/mm3)；29%不利的细胞遗传学。
主要疗效终点是严重中性粒细胞减少的中位时间被定义为嗜中性计数 < 500/mm3。用非格司亭治疗导致一个临床上和统计显著减低严重中性粒细胞减少的中位天数，非格司亭-治疗患者14天，安慰剂-治疗患者19天(p = 0.0001：差别5天(95% CI：-6.0，-4.0))。静脉使用抗生素中位时间减少，非格司亭治疗患者：15天相比较安慰剂-治疗患者：18.5天；住院中位时间减少，非格司亭-治疗患者：20天相比较安慰剂-治疗患者：25天。在晚期缓解率(非格司亭69%，安慰剂68%)非格司亭和安慰剂组间无统计显著差别，所有随机化患者至进展中位时间(非格司亭165天，安慰剂186天)，或中位总体生存(非格司亭380天，安慰剂425天)。
14.3 癌症患者进行骨髓移植
在2项有淋巴瘤患者随机化的对照试验(研究6和研究9)在有非骨髓恶性病正在进行清髓化疗接着通过自体骨髓移植患者中评价减低中性粒细胞减少的时间的非格司亭的安全性和疗效非格司亭减短中性粒细胞的时间的安全性和疗效。在一项随机化安慰剂对照试验中评价正在进行清髓化疗接着通过同种异体骨髓移植患者缩短中性粒细胞减少时间非格司亭的安全性和疗效(研究10)。
在研究6中有霍奇金病患者接受一个静脉环磷酰胺，依托泊苷，和BCNU(“CVP”)的制备方案，和有非-霍奇金氏淋巴瘤患者接受静脉BCNU，依托泊苷，阿糖胞苷和马法兰[melphalan](“BEAM”)。骨髓输注后24小时开始有54患者被随机化1:1:1至对照，非格司亭10 µg/kg/day，和非格司亭30 µg/kg/day作为24小时连续输注共最长28天。中位年龄为33(范围17至57)岁；56%男性；69%霍奇金病和31%非-霍奇金淋巴瘤。
主要疗效终点是严重中性粒细胞减少ANC < 500/mm3的时间。在非格司亭-治疗组相比较对照组严重中性粒细胞减少(ANC < 500/mm3) 中位天数发生统计显著减短(对照组23天，10 µg/kg/day组11天，和30 µg/kg/day组14 天[联合治疗组11 days，p = 0.004])。
在研究9中，有霍奇金病和非-霍奇金氏淋巴瘤患者接受一个制备性方案静脉环磷酰胺，依托泊苷，和BCNU(“CVP”)。有43例可评价的患者骨髓输注后开始随机化至连续皮下输注非格司亭10 µg/kg/day(n=19)，非格司亭30 µg/kg/day(n=10)和无治疗(n=14)共最长28天。中位年龄为33(范围17至56)岁；67%男性；28%霍奇金病和72%非-霍奇金氏淋巴瘤。
主要疗效终点是严重中性粒细胞减少的时间。在非格司亭-治疗组相比较对照组，严重中性粒细胞减少(ANC < 500/mm3)中位天数有统计显著减少(对照组21.5天相比较非格司亭-治疗组10 天，p < 0.001)。在本研究中发热性中性粒细胞减少的天数也显著地减少(对照组13.5天相比较非格司亭-治疗组5天，p < 0.0001)。
在研究10中，70例患者计划进行骨髓移植对多种患病条件用多种制备性方案被随机化接受非格司亭300 µg/m2/day(n=33)或安慰剂(n=37)骨髓输注后第5至28天。中位年龄为18(范围1至45) 岁，56%男性。所患疾病为：67%血液学恶性病，24%再生障碍性贫血，9%其他。在治疗组相比较对照组严重中性粒细胞减少发生中位天数统计显著减少(在对照组19天和在治疗组15 天，p < 0.001)和ANC恢复至≥ 500/mm3的时间(在对照组21天和在治疗组16天，p < 0.001)。
14.4 正在进行自体外周血造血祖细胞采集和治疗患者
在非对照试验经验，和一项随机化试验比较用非格司亭动员自体外周血干细胞对自体骨髓造血干细胞抢救(研究11)，支持非格司亭的安全性和疗效动员自体外周血干细胞为通过白细胞分离收集。在所有这些试验中患者进行一个相似的动员/收集方案：非格司亭被给予共6至7天，在大多数情况血液成分分离步骤发生在第5，6，和7天。The dose of 非格司亭的剂量范围在10至24 µg/kg/day间和通过皮下注射给予或连续静脉输注。
在64例患者接受移植用非格司亭动员自体造血干细胞在非对照试验中被评价植入。2/64(3%)患者没有实现对植入(engraftment)标准，被定义为至第28天血小板计数≥ 20‚000/mm3。在非格司亭为动员造血祖细胞的临床试验中，非格司亭被给予患者在剂量5至24 µg/kg/day间被收集细胞的再输注后直至达到一个可持续的ANC(≥ 500/mm3)。未曾研究缺乏非格司亭移植后这些细胞的植入率。
研究11是一项正在进行清髓化疗有霍奇金病或非-霍奇金淋巴瘤患者的随机化，非盲态研究，27例患者接受非格司亭-动员自体造血干细胞和31患者接受自体骨髓。制备性方案是静脉 BCNU，依托泊苷，阿糖胞苷和马法兰[melphalan](“BEAM”)。患者干细胞输注后接受每天非格司亭24小时在剂量5 µg/kg/day。中位年龄为33(范围1至59)岁；64%男性；57%霍奇金病和43%非-霍奇金淋巴瘤。主要疗效终点血小板输注天数。随机化至非格司亭-动员自体外周血干细胞患者与自体骨髓比较血小板输注(中位6相 |
