acute; associés à des gains de poids cliniquement significatifs, à une augmentation de la sudation et de l'énergie. Le traitement par l'enzyme a réduit l'accumulation de Gb3 dans un grand nombre de types de cellules, y compris les cellules épithéliales tubulaires et glomérulaires du rein, les cellules endothéliales capillaires rénales (les cellules endothéliales capillaires dermiques et cardiaques n'ont pas été examinées) et les cellules du muscle cardiaque, ce qui corrobore les effets cliniques déjà constatés avec Replagal. Chez le patient pédiatrique de sexe masculin atteint de la maladie de Fabry, le Gb3 plasmatique a diminué de 40-50 % après 6 mois de traitement par 0.2mg/kg de Replagal. Cette réduction s'est maintenue après un total de 4 ans de traitement chez 11 patients.
On a montré que les anticorps de l'agalsidase alpha ne sont associés à aucun effet cliniquement significatif du point de vue de la sécurité (par exemple les réactions à la perfusion) ou de l'efficacité.
La perfusion de Replagal à domicile est une option envisageable chez les patients tolérant bien leurs perfusions.
Une autorisation de mise sur le marché « sous circonstances exceptionnelles » a été délivrée à ce médicament. Cela signifie qu'en raison de la rareté de cette maladie, il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes sur ce médicament. L'Agence européenne du médicament (EMEA) réévaluera chaque année toute nouvelle information qui pourrait être fournie, et ce RCP sera mis à jour si nécessaire.
Conduite à tenir pour les conducteurs de véhicules
Replagal n'a aucun effet ou qu'un effet négligeable sur l'aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines.
REPLAGAL : ses contre-indications
Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients.
REPLAGAL : ses précautions d'emploi
Réactions idiosyncrasiques liées à la perfusion
13,7 % des patients adultes traités par Replagal au cours d'études cliniques ont souffert de réactions idiosyncrasiques liées à la perfusion. Quatre des 17 enfants (23,5 %) âgés > 7 ans inclus dans les études cliniques ont présenté au moins une réaction à la perfusion sur une période de traitement de
4,5 ans (durée moyenne d'environ 4 ans). Trois des 8 enfants (37,5 %) âgés < 7 ans ont présenté au
moins une réaction liée à la perfusion sur une durée moyenne d'observation de 4,2 ans. Les
symptômes les plus fréquents étaient les suivants : frissons, céphalées, nausées, pyrexie, bouffées
congestives et fatigue. Des réactions graves à la perfusion ont été peu fréquemment rapportées. Les
symptômes suivants o |
