La première étude randomisée, en double aveugle, contrôlée versus placebo comparait Zometa au placebo dans la prévention des complications osseuses (Skeletal Related Events : SREs) chez des patients présentant un cancer de la prostate. Zometa 4 mg a réduit significativement la proportion de patients présentant au moins une complication osseuse (SRE), a retardé le délai médian de survenue de la première complication osseuse de plus de 5 mois et a réduit l'incidence annuelle de complications osseuses par patient (taux de morbidité osseuse). L'analyse des « événements multiples » a montré une réduction de 36 % du risque de développer des SREs dans le groupe Zometa en comparaison avec le groupe placebo. Les patients ayant reçu Zometa ont rapporté moins d'augmentation de la douleur que ceux ayant reçu le placebo avec des différences significatives à 3, 9, 21 et 24 mois. Il y a eu moins de patients traités par Zometa qui ont souffert de fractures pathologiques. Les effets du traitement étaient moins prononcés chez les patients présentant des lésions blastiques. Les résultats d'efficacité sont rapportés dans le tableau 2.
Dans une seconde étude comprenant des tumeurs solides autres que le cancer du sein ou le cancer de la prostate, Zometa 4 mg a réduit significativement la proportion de patients avec au moins une SRE, a retardé le délai médian de survenue de la première complication osseuse de plus de 2 mois, et a réduit le taux de morbidité osseuse. L'analyse des « événements multiples » a montré une réduction de 30,7 % du risque de développer des SREs dans le groupe Zometa en comparaison avec le placebo. Les résultats d'efficacité sont rapportés dans le tableau 3.
Tableau 2 : Résultats d'efficacité (Patients présentant un cancer de la prostate et recevant une hormonothérapie)

 Toute complication osseuse (TIH incluse)
 Fractures*
 Radiothérapie osseuse
 

 Zometa

4 mg
 Placebo
 Zometa

4 mg
 Placebo
 Zometa

4 mg
 Placebo
 
N
 214
 208
 214
 208
 214
 208
 
Proportion de patients avec complications osseuses (%)
 38
 49
 17
 25
 26
 33
 
Valeur p
 0,028
 0,052
 0,119
 
Médiane de survenue de la 1ère complication osseuse (jours)
 488
 321
 NA
 NA
 NA
 640
 
Valeur p
 0,009
 0,020
 0,055
 
Taux de morbidité osseuse
 0,77
 1,47
 0,20
 0,45
 0