Les patients atteints d'une maladie de Pompe avancée peuvent présenter des fonctions cardiaque et respiratoire affaiblies ce qui peut les prédisposer à un risque accru de complications sévères résultant des réactions associées à la perfusion. Ces patients doivent donc être encore plus étroitement surveillés pendant l'administration de Myozyme.

Dans les études cliniques, la majorité des patients a développé des anticorps IgG anti-rhGAA généralement dans les 3 premiers mois de traitement. Ainsi une séroconversion est attendue chez la plupart des patients traités par Myozyme. On a observé que les patients recevant une dose plus élevée (40 mg/kg) ont eu tendance à avoir un titre d'anticorps plus élevé. Il ne semble pas y avoir de corrélation entre la survenue des RAP et le délai d'apparition des anticorps. Les IgG d'un petit nombre de patients testés positifs ont montré un effet inhibiteur de l'activité enzymatique lors d'un test in vitro. En raison de la rareté de la pathologie et de l'expérience limitée à ce jour, l'effet de l'apparition d'anticorps sur la tolérance et l'efficacité n'est actuellement pas entièrement établi. La probabilité d'obtenir une réponse insuffisante au traitement et de développer des titres d'anticorps élevés et soutenus s'avère plus forte chez les patients CRIM-négatifs (Cross Reactive Immunologic Material ; patients chez qui aucune protéine GAA endogène n'a été détectée par l'analyse du western blot) que chez les patients CRIM-positifs (patients chez qui la protéine GAA endogène a été détectée par l'analyse du western blot). Toutefois, certains patients CRIM-positifs peuvent également présenter des titres d'anticorps élevés et soutenus. L'origine d'une réponse clinique insuffisante et du développement de titres d'anticorps élevés et soutenus semble être multifactorielle. Le titre des anticorps doit être régulièrement surveillé.

Un syndrome néphrotique transitoire ayant disparu après l'interruption temporaire du TES a été observé chez un patient présentant une maladie de Pompe infantile ayant reçu de fréquentes administrations de rhGAA (10 mg/kg 5 fois par semaine) sur une période prolongée.

MYOZYME : Ses interactions
Aucune étude spécifique d'interaction médicamenteuse n'a été réalisée avec l'alpha alglucosidase. L'alpha alglucosidase étant une protéine recombinante humaine, elle est peu susceptible de provoquer des interactions médicamenteuses par la voie du cytochrome P450.

MYOZYME : Ses incompatibilités

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