近日，美国FDA批准Alprolix（重组凝血因子IX Fc融合蛋白）用于患有B型血友病的成人及儿童患者。在预防或减少出血频次方面，Alprolix是首款旨在减少注射频次的B型血友病治疗药物。
Alprolix被批准用于帮助控制和预防出血，管理手术期间的出血及预防或减少出血发作频次（预防治疗）。Alprolix由与蛋白质片段Fc（在抗体中被发现）相连的凝血因子IX组成。这使得这款产品作用时间更长。
“这款产品的批准为B型血友病患者的出血治疗与预防提供了另一种治疗选择。”FDA生物制品评价与研究中心主任Karen Midthun医学博士说。
B型血友病是一种伴性遗传性凝血障碍，发病患者主要为男性，它由凝血因子IX基因缺陷引起。B型血友病在美国大约影响3300人。患有B型血友病的人会经历严重出血的反复发作。
Alprolix的安全性及有效性在一项多中心临床试验中获得评价，该试验对比了两种预防治疗方案。总共有123名年龄12至71岁的严重B型血友病受试者参与，随访时间长达一年半。研究证实了Alprolix在出血发作预防和治疗及接受外科手术患者围手术期管理的有效性。临床试验中未发现有安全性问题。
Alprolix的该适应症获得了FDA孤儿药资格，Alprolix由百健艾迪生产。
批准日期: 2014年3月28日；公司：Biogen Idec
孤儿药物指定。

请参阅ALPROLIX™完整处方资料。
ALPROLIX™[凝血因子IX(重组)，Fc融合蛋白[[Coagulation Factor IX(Recombinant)，Fc Fusion Protein]，为静脉注射溶液冻干粉。
美国初次批准：[2014]
适应证和用途
ALPROLIX™，凝血因子IX (重组)，Fc融合蛋白，是一种重组DNA来源，凝血因子IX[[rFIXFc]] 浓缩物适用于治疗和预防以下乙型血友病成年和儿童：
⑴ 控制和预防出血发作，
⑵ 围手术处理，
⑶ 常规预防为预防或减少出血发作的频数。
对有乙型血友病免疫耐受性诱导的患者中不适用ALPROLIX™。(1)
剂量和给药方法
只为重建后静脉使用。
控制和预防出血发作和围手术处理：
⑴ 每小瓶ALPROLIX™含标记量凝血因子IX效力国际单位(IU)。 (2.1)
⑵ 每公斤体重一个单位ALPROLIX增加循环因子IX水平1% [IU/dL]。(2.1)
给予ALPROLIX™的维持剂量或频度取决于出血发作的类型和治疗卫生保健提供者的建议。(2.1)
常规预防:
50 IU/kg每周1次或100 IU/kg每10天1次。根据个体反应调整。(2.1)
剂型和规格
可得到含名义上500，1000，2000，或3000 IU单次使用小瓶的ALPROLIX™冻干粉。 (3)
禁忌证
对产品或其赋形剂超敏性反应，包括过敏反应的个体不要使用。(4)
警告和注意事项
⑴ 可能发生超敏性反应，包括过敏反应。症状发生时，终止ALPROLIX™给予适当治疗。 (5.1)
⑵ 可能发生对ALPROLIX™中和抗体(抑制剂)。如血浆因子IX水平不能如同预期增加或如果出血不能用适当剂量控制进行分析测量因子IX抑制剂浓度。(5.2，5.4)
⑶ 使用因子IX产品与发生血栓栓塞并发症有关联。(5.3)
不良反应
来自临床试验常见不良反应(发生率 ≥1%)是头痛和口感觉异常。(6)
报告怀疑不良反应，联系Biogen Idec公司电话1-800-456-2255或FDA电话1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch
特殊人群中使用
⑴ 妊娠：无人或动物数据。只有明确需要才使用。(8.1)
⑵ 儿童: 在小于12岁儿童患者中，恢复可能较低和体重调整清除率可能较高。可能需要调整剂量。(8.4)
完整处方资料
1 适应证和用途
ALPROLIX™，凝血因子IX(重组)，Fc融合蛋白，是一个重组DNA衍生凝血因子IX浓缩物适用为以下有乙型血友病(先天性因子IX 缺乏)成年和儿童：
● 控制和预防出血发作，
● 围手术处理，
● 常规预防或减低出血发作频数。
对有诱导免疫耐受性乙型血友病患者不适用ALPROLIX™[见警告和注意事项(5.3)]。
2 剂量和给药方法
只为重建后静脉使用。
2.1 给药指导原则
● 在对乙型血友病治疗有经验合格的卫生保健专业人员的监督下开始用ALPROLIX™治疗。
● 治疗的剂量和时间依赖于因子IX缺乏的严重程度，出血的位置和程度，和患者的情况。
●患者的药代动力学可能变异(如，半衰期，体内回收)和临床反应。ALPROLIX™的剂量和频数根据个体临床反应。每小瓶标签注明ALPROLIX™因子IX效力国际单位(IU)。利用一个基于体外，活化部分凝血活酶时间(aPTT)，一阶段凝固试验对因子IX浓缩物国际世界卫生组织(WHO)标准品校正赋予ALPROLIX™效力。
● 在临床实验室中因子IX活性测定可能受aPTT试剂或所用参比标准类型影响。[见警告和注意事项(5.4)]
每公斤体重一个IU的ALPROLIX™循环因子IX水平增加1%[IU/dL]。利用以下公式估算需要的剂量或预期的体内因子IX水平琒增加以IU/dL表示(或正常%)：
IU/dL (或正常%) = [总剂量(IU)/体重(kg)] × 回收(IU/dL/IU/kg)
或
剂量(IU) = 体重(kg) × 想要因子IX 升高(IU/dL 或，正常%) ×回收的倒数(IU/kg/IU/dL)
●小于12岁儿童患者可能需要调整剂量[见特殊人群中使用(8.4)]。对12岁或以上患者，通常不需要调整剂量。
出血发作的控制和预防
表1提供ALPROLIX™为控制和预防出血发作给药。
围手术处理
表2提供为围手术处理ALPROLIX™给药。
常规预防
● 推荐开始方案是或50 IU/kg每周1次，或100 IU/kg每10天1次。
● 根据个体反应调整剂量。
2.2 重建配制
1. 重建过程用无菌术(清洁和无菌)和在一平坦工作表面进行。
2. 用前让LPROLIX™小瓶和预充填稀释液注射器达到室温。
3. 从小瓶取下塑料盖和用酒精拭子擦小瓶橡皮塞子。让橡皮塞干燥。
4. 从小瓶适配器包装剥盖子完全取下后盖图4。不要从包装取出适配器或触适配器包装内部。
5.小瓶保持在平坦表面，用一只手握住小瓶适配器包装，和用另一只手，放小瓶适配器小瓶上方。放适配器长钉直接在橡皮塞中心上方和直向下直至长钉穿过小瓶塞子中央和完整插入图5。
6. 从小瓶适配器取下包装盖和遗弃盖子图6。
7. 握住注射器活塞杆上圆盘处。将活塞杆尖放入注射器的末端。顺时针旋转直至它牢固