MYALEPTTM (重组瘦蛋白metreleptin注射用)为皮下使用
美国初次批准：2014
适应证和用途
MYALEPT是一种瘦蛋白类似物适用作为饮食的辅助作为有先天性或获得性全身性脂肪代谢障碍患者中替代治疗瘦蛋白缺乏的并发症。(1)
使用的限制
（1）尚未确定MYALEPT为治疗部分脂肪代谢障碍的并发症的安全性和有效性。(1)
（2）尚未确定MYALEPT为肝脏疾病的治疗的安全性和有效性，包括非酒精性脂肪性肝炎(NASH)。(1)
（3）MYALEPT不适用为 有HIV-相关脂肪代谢障碍患者。(1)
（4）MYALEPT不适用为无全身性脂肪代谢障碍当前证据有代谢性疾病患者。 (1)
剂量和给药方法
冰冻饼用抑菌注射用水(BWFI)或无防腐剂无菌注射用水(WFI) 重建后作为皮下注射给予每天1次。(2.1)
推荐的每天剂量mg媒公斤(kg)体重为：
（1）体重40 kg或更低：起始剂量0.06 mg/kg/day，增加或减低0.02 mg/kg至每天最大剂量0.13 mg/kg. (2.1)
（2）男性大于40 kg体重：起始剂量2.5 mg/day，增加或减低1.25 mg至2.5 mg/day至每天最大剂量10 mg/day。(2.1)
（3）女性大于40 kg体重：起始剂量5 mg/day，增加或减低1.25 mg至2.5 mg/day至每天最大剂量10 mg/day。(2.1)
剂型和规格
MYALEPT以一个无菌，白色，固体，冻干饼供应11.3 mg metreleptin每小瓶输送5 mg每mL当在2.2 mL的BWFI或WFI重建。(3)
禁忌证
（1）一般肥胖不伴随先天性瘦蛋白缺乏。 (4.1)
（2）对metreleptin超敏性。 (4.2)
警告和注意事项
（1）有中和活性抗-metreleptin抗体：可能抑制内源性瘦蛋白作用和/或导致MYALEPT疗效的丧失。在有严重感染或丧失疗效患者中MYALEPT治疗期间测试中和抗体。(5.1)
（2）T-细胞淋巴瘤：在有显著血液学异常和/或获得性全身性脂肪代谢障碍患者中仔细考虑用MYALEPT治疗的获益和风险。(5.2)
（3）低血糖：一个剂量调整，包括可能大量减少，可能需要的胰岛素或促胰岛素分泌剂。在同时用胰岛素或促胰岛素分泌剂治疗患者中严密监视血糖。(5.4)
（4）自身免疫：在用MYALEPT治疗患者中曾观察到自身免疫疾病进展。在有自身免疫疾病患者中仔细考虑MYALEPT治疗的获益和风险。(5.5)
（5）超敏性：曾报道超敏性反应(如，荨麻疹或全身性皮疹)。怀疑反应患者应立即求医。 (5.6)
（6）苯甲醇毒性：对新生儿和婴儿建议无防腐剂无菌WFI。(5.7)
不良反应
在临床试验中最常见(≥10%)：头痛，低血糖，体重减轻，腹痛。(5.4，6.1)
为报告怀疑不良反应，联系Bristol-Myers Squibb电话1-855-669-2537或FDA电话1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch.
特殊人群中使用
（1）妊娠：妊娠期间只有如潜在获益胜过对胎儿潜在风险才应使用MYALEPT。在妊娠妇女中尚未用metreleptin进行适当和对照良好研究。(8.1)
（2）哺乳母亲：终止药物或哺乳。 (8.3)
完全处方资料
1 适应证和用途
1.1有全身性脂肪代谢障碍患者
MYALEPT(metreleptin注射用)适用在有先天性或获得性全身性脂肪代谢障碍瘦蛋白缺乏的并发症患者中作为辅助饮食的替代治疗。
使用的限制
● 尚未确定MYALEPT对部分脂肪代谢障碍并发症的治疗的安全性和有效性。
● 尚未确定MYALEPT对肝脏疾病的治疗的安全性和有效性，包括非酒精性脂肪性肝炎(NASH)。
● MYALEPT不适于在有HIV-相关脂肪代谢障碍患者中使用。
● MYALEPT不适用为有代谢性疾病，包括糖尿病和高甘油三酯血症，先天性或获得性全身性脂肪代谢障碍无当前证据的患者中使用。
2 剂量和给药方法
2.1 推荐给药
在成年和儿童患者推荐的每天剂量和最大的每天推荐剂量见表1。
根据临床反应(如，代谢控制不佳)或其他考虑(如，耐受性问题，体重减轻过量[尤其是在儿童患者])，MYALEPT剂量可能被减低或增加至在表1列出的最大剂量。
MYALEPT应在每天相同时间给药每天1次。MYALEPT可在白天任何时间给药不考虑进餐时间。
指导患者如丢失剂量，注意到后立即给剂，和下一天恢复正常给药时间表。
2.2 MYALEPT准备和贮存
在自身使用前保健医生应对患者和护理者提供适当训练关于如何准备和给予正确剂量MYALEPT。患者和护理者应在有资格卫生保健专业人员监督下准备和给予第1剂MYALEPT。
指导患者在收到后立即贮存冻干粉小瓶在其纸盒在冰箱[见如何供应/贮存和处置(16.2)]。
MYALEPT可无菌地用2.2 mL的无菌抑菌注射用水(BWFI)，USP (0.9%苯甲醇)，或用2.2 mL的无菌注射用水(WFI)重建。
当在BWFI中重建，MYALEPT溶液当在冰箱36°F和46°F(2°C和8°C)间和避光保护贮存可3天内使用[见如何供应/贮存和处置(16.2)]。3天后遗弃未使用重建溶液。附有提供的贴纸至小瓶和填写遗弃日期。
为新生儿和婴儿，用无防腐剂无菌WFI重建[见警告和注意事项(5.7)和特殊人群中使用(8.4)]。当在无菌WFI内重建，MYALEPT应被立即给予。未使用重建溶液不能保存为以后使用而应遗弃。
冻干粉的重建
指导患者遵循下面对重建冻干粉指导：
a) 从冰箱取出含MYALEPT冻干粉小瓶和用前允许小瓶加热至室温。
b) 肉眼观测含MYALEPT小瓶。冻干粉应该完整和白色。
c) 用一个3-mL注射器与22-规格或更小直径针抽吸2.2 mL无菌抑菌注射用水(BWFI)或无防腐剂无菌注射用水(WFI)。不要用其他稀释液重建MYALEPT。
d) 注射BWFI或WFI入含MYALEPT冻干粉小瓶，缓慢地向下注射小瓶侧壁。对有些泡形成是正常的。
e) 从小瓶取下针和注射器和轻轻旋转内容物重建。不要摇晃或剧烈搅拌。当适当地混合， MYALEPT重建溶液应是透明和无团块或干粉，泡或泡沫。如果变色和云状或残留颗粒物质不要使用。
f) 关于MYALEPT重建溶液与其他溶液的兼容性：
● 不要与混合或转移至另一MYALEPT小瓶的内容。
● 不要加其他药物，包括胰岛素。使用分开的注射器为胰岛素注射。
为使用完整给药指导见MYALEPT指导。在网址www.myalept.com也可找到指导。
2.3 给药指导
保健医生应指导患者和护理者关于适当皮下注射技术与在有最小皮下脂肪组织患者小心避免肌肉注射。永不静脉或肌注给予MYALEPT。
指导患者遵循建议的注射技术：
a) 为适当皮下注射用一个1-mL注射器与一个针，抽吸处方剂量的MYALEPT重建溶液。
b) 在给药前充填注射