L'objectif principal était de comparer la survie sans progression (PFS) des patients recevant le sunitinib versus les patients recevant le placebo. D'autres critères comprenaient la survie globale (OS), le taux de réponse objective (ORR), les résultats de l'auto-évaluation des patients (PRO) et la tolérance.

Les données démographiques étaient comparables entre le groupe sunitinib et le groupe placebo. De plus, 49% des patients recevant le sunitinib avaient une tumeur non fonctionnelle comparativement à 52% des patients recevant le placebo, et 92% des patients dans les deux bras présentaient des métastases hépatiques.

L'utilisation d'analogues de la somatostatine a été autorisée dans l'étude.

Un total de 66% des patients sous sunitinib avaient reçu une thérapie par voie systémique antérieure comparativement à 72% des patients sous placebo. De plus, 24% des patients du groupe sunitinib avaient reçu des analogues de la somatostatine contre 22% des patients du groupe placebo.

Un avantage cliniquement significatif pour la PFS évaluée par les investigateurs a été observé avec le sunitinib par rapport au placebo. La PFS médiane était de 11,4 mois pour le bras sunitinib comparé à 5,5 mois pour le bras placebo [hazard Ratio : 0,418 (IC à 95% : 0,263 - 0,662) valeur de p=0.0001]. Des résultats similaires ont été observés lorsque l'évaluation de la réponse tumorale basée sur l'application des critères RECIST pour des mesures tumorales faites par l'investigateur était utilisée pour déterminer la progression de la maladie, voir tableau 6.

Un hazard ratio (risque relatif ) en faveur de SUTENT a été observé dans tous les sous-groupes de patients, déterminés sur leurs caractéristiques à l'entrée dans l'étude, y compris une analyse par nombre de traitements systémiques antérieurs. Un total de 29 patients dans le bras sunitinib et 24 dans le bras placebo n'avaient reçu aucun traitement systémique antérieur ; parmi ces patients, le risque relatif pour la PFS était de 0,365 (IC à 95% : 0,156 - 0,857), p=0,0156. De la même manière, parmi les 57 patients dans le bras sunitinib (dont 28 ayant reçu 1 thérapie systémique antérieure et 29 ayant reçu 2 thérapies systémiques antérieures ou plus), et parmi les 61 patients dans le bras placebo (dont 25 patients ayant reçu 1 thérapie systémique antérieure et 36 ayant reçu 2 thérapies systémiques antérieures ou plus), qui avaient tous reçu au moins une thérapie systémique antérieure, le risque relatif pour la PFS était de 0,456 (IC à 95% : 0,264 - 0,787), p=0,0036.

Une analyse de sensibilité de la PFS a été mené