Niktimvo（axatilimab-ccsfr）是首个获FDA批准的针对慢性移植物抗宿主病炎症和纤维化驱动因素的抗CSF-1R抗体！

近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Niktimvo（axatilimab），用于治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）成人和体重40公斤以上的儿科患者,这些患者此前接受过至少2种全身性治疗。

Niktimvo（axatilimab-csfr）是一种靶向集落刺激因子-1受体（CSF-1R）的单克隆抗体。该受体是一种细胞表面蛋白，被认为在控制单核细胞和巨噬细胞的存活和功能方面发挥作用。在临床前模型中，通过抑制CSF-1受体信号传导，已显示可减少与疾病相关的巨噬细胞及其单核细胞前体细胞的数量，而这些细胞在cGVHD和特发性肺纤维化（IPF）等疾病的纤维化过程中发挥着关键作用。

慢性移植物抗宿主病是一种严重的疾病，可能发生在异基因干细胞移植（从供体转移干细胞）后，其中捐赠的细胞引发免疫反应并攻击移植受体的器官。慢性移植物抗宿主病是异基因干细胞移植后显著发病率和死亡率的主要原因，估计约42%的移植受者会患上慢性移植物反宿主病，影响美国约17000名患者。在患慢性移植物免疫抗宿主病的患者中，近50%需要至少三种治疗方法，这强调了需要额外的有效治疗方案。

批准日期：2024年8月14日 公司：Incyte Corporation

Niktimvo（axatilimab-csfr）注射液，用于静脉注射

近期重大变更

剂量和管理：1/2025

作用机制

Axatilimab csfr是一种单克隆抗体，可与单核细胞和巨噬细胞上表达的集落刺激因子-1受体（CSF-1R）结合。用axatilimab csfr阻断CSF-1R可降低这些循环促炎和促纤维化单核细胞和单核细胞衍生巨噬细胞的水平，如axatilimab-csfr非临床研究中非经典单核细胞计数的减少所示，并抑制组织中致病性巨噬细胞的活性。

适应症

NIKTIMVO是一种集落刺激因子-1受体（CSF-1R）阻断抗体，适用于体重至少40kg的成人和儿童患者在至少两种先前全身治疗失败后治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。

剂量与用法

•仅在30分钟内静脉注射给药。

•对于体重40kg及以上的成人和儿童患者，NIKTIMVO的推荐剂量为每2周0.3mg/kg（最大35mg）。

有关不良反应的剂量修改以及制备和给药说明，请参阅完整的处方信息。

剂型和规格

注射：单剂量瓶中9mg/0.18mL溶液。

注射：22mg/0.44mL溶液，装于单剂量小瓶中。

注射：50mg/mL溶液，装于单剂量小瓶中。

禁忌症

没有。

警告和注意事项

•输注相关反应：根据反应的严重程度中断或减慢输注速度或永久停止NIKTIMVO。

•胚胎-胎儿毒性：可能对胎儿造成伤害。建议有生育潜力的女性注意对胎儿的潜在风险，并使用有效的避孕措施。

不良反应

最常见（≥15%）的不良反应，包括实验室异常，包括AST升高、感染（病原体未指明）、ALT升高、磷酸盐降低、血红蛋白降低、病毒感染、GGT升高、肌肉骨骼疼痛、脂肪酶升高、疲劳、淀粉酶升高、钙升高、CPK升高、ALP升高、恶心、头痛、腹泻、咳嗽、细菌感染、发热和呼吸困难。

如需报告疑似不良反应，请致电1-855-463-3463联系Incyte Corporation，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch。

在特定人群中使用

哺乳期：建议不要母乳喂养。

包装供应/储存和处理

NIKTIMVO（axatilimab-csfr）注射液是一种略带乳白色、淡棕黄色的溶液。它装在一个装有一个单剂量小瓶的纸箱中供应，可以是：

•9毫克/0.18毫升（NDC 50881-034-12）

•22毫克/0.44毫升（NDC 50881-023-11）

•50毫克/毫升（NDC 50881-012-10）

在原始纸箱中冷藏2°C至8°C（36°F至46°F），以避光。不要冻结或摇晃。

请参阅随附的Niktimvo完整处方信息：

https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=bb6dba23-e7a6-4765-a1e6-b9e277ce0381

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Niktimvo(axatilimab-csfr) is a prescription medicine used to treat adults and children who weigh at least 88.2 pounds (40 kg) with chronic graft-versus-host disease (cGVHD) after receiving at least 2 prior treatments (systemic therapy) and they did not work.

NIKTIMVO 50 MG/ML CARTON

NDC 50881-012-10

Rx Only

NIKTIMVO™

(axatilimab-csfr)

Injection

50mg/mL

For intravenous infusion after dilution.

Contains one 1 mL single-dose vial.

Discard unused portion.