近日。美国食品和药物管理局（FDA）已批准Crysvita（burosumab）标签扩展（新的使用范围），纳入了新的临床数据，显示Crysvita治疗X-连锁低磷血症（XLH）儿科患者疗效优于口服磷酸盐和活性维生素D（常规治疗），以及Crysvita在长期治疗的成人患者中改善僵硬及维持疗效。

Crysvita（burosumab）由专注于开发创新产品治疗严重罕见和超罕见疾病的制药公司Ultragenyx Pharmaceutical Inc和日本协和发酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）合作开发开发。
X-连锁低磷血症(X-linked hypophosphatemia, XLH)是一种显性遗传病，患病率约为1例/20,000活产，大多数为家族性病例；而肿瘤诱导性骨软化症是一种获得性疾病，其特征是肿瘤的发展会导致骨骼变弱和软化，与该家族性综合征的临床表现相似。罹患相关疾病的患者，成纤维细胞生长因子23（FGF23）过表达，磷酸盐水平降低，从而引起骨骼的软化和弱化，导致软骨病。

批准日期：2019年09月30日 公司：协和发酵麒麟

Crysvita（(布罗舒单抗[burosumab-twza]）皮下注射

美国首次批准：2018年

最近的重大变化

警告和注意事项，高钙血症：8/2025

作用机制

X连锁低磷血症是由过量的成纤维细胞生长因子23（FGF23）引起的，FGF23抑制肾小管对磷酸盐的再吸收和1,25-二羟维生素D的肾脏产生。Burosumab twza结合并抑制FGF23的生物活性，恢复肾对磷的吸收并增加1,25-二羟基维生素D的血清浓度。

适应症

Crysvita是一种成纤维细胞生长因子23（FGF23）阻断抗体，适用于：

• 6个月及以上成人和糖尿病患者X连锁低磷血症（XLH）的治疗。

• 在2岁及以上的成人和儿童患者中，治疗与无法治愈切除或定位的磷腺上皮肿瘤相关的肿瘤诱导性骨软化症（TIO）中FGF23相关的低磷血症。

用法与用量

• 仅供皮下使用

• 在开始CRYSVITA之前，停止口服磷酸盐和/或活性维生素D类似物一周。

• 儿童XLH（6个月及以上）：

o 对于体重低于10公斤的患者，起始剂量regimanis为1毫克/公斤体重，四舍五入到最接近的1毫克，每两周给药一次。

o 对于体重10公斤及以上的患者，起始剂量为0.8毫克/公斤体重，四舍五入至最接近10毫克，每两周给药一次。最低起始剂量为10mg，最高剂量为90mg。

剂量可增加至约2mg/kg（最大90mg），每两周给药一次，以达到正常的血清磷水平。

• 成人XLH：剂量方案为每四周服用1mg/kg体重，四舍五入至最新的10mg，最大剂量为90 mg。

• 儿科TIO（2岁及以上）：起始剂量为0.4mg/kg体重，每2周四舍五入至最接近的10mg。剂量可增加至2mg/kg，但不得超过180mg，每两周给药一次。

• 成人TIO：起始剂量为每四周0.5mg/kg。剂量可增加至2mg/kg，但不得超过180mg，每两周给药一次。

剂型和规格

注射：10mg/mL、20 mg/mL或30mg/mL装于单剂量小瓶中。

禁忌症

•口服磷酸盐和/或活性维生素D类似物。

• 当血清磷在正常范围内或高于正常范围时，饲料。

• 严重肾功能损害或终末期肾病患者。

警告和注意事项

• 超敏反应：如果发生严重的超敏反应，请停止CRYSVITA，并开始适当的药物治疗。

• 高磷血症和肾钙质沉着症风险：对于已经服用CRYSVITA的患者，可能需要根据患者的血清磷水平中断剂量和/或减少剂量。

• 高钙血症：有报道称血清钙升高。在治疗前和治疗期间监测高钙血症高危患者的血清钙和甲状旁腺激素水平。

• 注射部位反应：服用CRYSVITA可能会导致局部注射部位反应。如果注射部位发生严重反应，停止CRYSVITA，并给予适当的药物治疗。

不良反应

• 儿童XLH患者最常见的不良反应（CRYSVITA组和>活性对照组≥25%）是：发热、注射部位反应、咳嗽、呕吐、四肢疼痛、头痛、牙脓肿、龋齿。

• 成人XLH患者最常见的不良反应（>5%，至少有2名患者比安慰剂多）是：背痛、头痛、牙齿感染、不宁腿综合征、维生素D下降、头晕、便秘、肌肉痉挛、血磷增加。

• TIO患者最常见的不良反应（>10%）是：牙脓肿、肌肉痉挛、头晕、便秘、注射部位反应、皮疹和头痛。

如需报告可疑的不良反应，请致电1-844-768-3544联系KyowaKirin，股份有限公司，或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系FDA。

包装供应/储存和处理

CRYSVITA（burosumab twza）皮下注射是一种无菌、无防腐剂、透明至微乳白色、无色至淡棕黄色的溶液。该产品每箱有一个单剂量小瓶，规格如下：

10毫克/毫升（NDC#42747-102-01）

20毫克/毫升（NDC#42747-203-01）

30毫克/毫升（NDC#42747-304-01）

CRYSVITA小瓶必须存放在原始纸箱中，直到在36°F至46°F（2°C至8°C）的冷藏条件下使用。请将CRYSVITA小瓶放在原装纸箱中，以避光，直到使用。

不要冷冻或摇晃CRYSVITA。

请勿在纸箱上印有的有效期后使用CRYSVITA。CRYSVITA小瓶仅为单剂量。丢弃任何未使用的产品。 

请参阅随附CRYSVITA的完整处方信息：

https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/761068s009lbl.pdf