2026年05月01日，Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.宣布，澳大利亚药品管理局 (TGA) 已批准REDEMPLO®（plozasiran）普乐司兰钠—一种小干扰 RNA (siRNA) 药物——作为饮食辅助疗法，用于降低标准降甘油三酯疗法效果不佳的家族性乳糜微粒血症 (FCS) 成年患者的甘油三酯水平。

  FCS 是一种严重的罕见疾病，其特征是甘油三酯水平可能比正常水平高出几个数量级，从而显著增加发生急性、复发性甚至致命性胰腺炎的风险。FCS 的诊断率仍然很低，据估计，全球每百万人中约有 1 至 13 人患有此病。

  澳大利亚药品管理局的批准基于PALISADE III期临床研究的数据。PALISADE是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，受试者为临床诊断或基因确诊的家族性乳糜泻（FCS）成人患者。该临床研究在全球39个研究中心开展，其中包括澳大利亚的5个研究中心。PALISADE研究达到了其主要终点和所有多重性控制的关键次要终点，包括证实合并剂量组的甘油三酯和载脂蛋白C-III（apoC-III）水平显著降低，以及急性胰腺炎的发生率显著降低。在PALISADE研究中，25mg REDEMPLO使甘油三酯水平较基线降低了80%（中位数），而安慰剂组仅降低了17%。此外，与安慰剂组相比，合并剂量组（25mg和50mg 普洛扎西兰联合剂量）发生急性胰腺炎的几率降低了83%（分别为 2 例受试者发生2例事件 (4%) 和 5 例受试者发生7例事件(20%)）。REDEMPLO每三个月皮下注射一次，患者自行给药。

  澳大利亚产品信息指出，最常见的不良反应是高血糖（12.8%）。其他常见不良反应包括头痛（6.8%）、恶心（4.7%）和注射部位反应（4.7%）。

  REDEMPLO（plozasiran）普乐司兰钠注射液是目前在这些国家获批的首个也是迄今为止唯一1个在基因确诊和临床诊断的家族性乳糜微粒血症（FCS）患者中进行过研究的siRNA疗法。REDEMPLO是一种首创的siRNA疗法，旨在抑制apoC-III的生成。apoC-III是一种在肝脏中产生的蛋白质，它通过减缓甘油三酯的分解和清除来升高甘油三酯水平。

  REDEMPLO通过持续沉默apoC-III，显著降低甘油三酯水平。REDEMPLO每三个月皮下注射一次，患者可自行给药。

  REDEMPLO 利用Arrowhead公司专有的靶向RNAi分子(TRiM™)平台，旨在沉默编码载脂蛋白C-III(apoC-III)的mRNA。apoC-III 是甘油三酯代谢的关键调节因子，它抑制甘油三酯的分解代谢和清除，从而导致甘油三酯水平升高。携带 APOC3 基因功能缺失变异的个体通常甘油三酯水平显著降低，并且患动脉粥样硬化性心血管疾病的风险也降低。

  REDEMPLO是澳大利亚首个也是目前唯一获批用于治疗家族性乳糜泻（FCS）的药物，适用于基因确诊和临床诊断的成人FCS患者。此前，该药物已在美国、加拿大和中国获得批准，并获得了欧洲药品管理局（EMA）的积极意见，建议其上市。Arrowhead公司正持续努力，致力于提高全球FCS患者的治疗可及性。

  家族性乳糜微粒血症综合征(Familial Chylomicronemia Syndrome，FCS) 是一种罕见且严重的疾病，会导致极高的甘油三酯(TG)水平，通常超过10mmol/L(880mg/dL)。如此严重的甘油三酯升高可导致多种严重的体征和症状，包括急性甚至致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪变性和认知障碍。目前，针对FCS的有效治疗方案有限。

  信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20260501510547/en/Arrowhead-Pharmaceuticals-Receives-TGA-Approval-of-REDEMPLO-plozasiran-in-Australia-Expanding-Global-Access-for-Patients-with-Familial-Chylomicronemia-Syndrome-FCS