Bylvay（odevixibat，奥维昔巴特）在美国被批准为第一种治疗进展性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）引起的胆汁淤积性瘙痒症患者的药物选择。
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Bylvay（odevixibat，奥维昔巴特）上市，用于治疗12个月大的Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒症。
Bylvay是一种每天一次的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），在小肠中局部作用，全身暴露量最小。
ALGS是一种遗传性罕见遗传性疾病，可影响身体的多个器官系统，包括肝脏、心脏、骨骼、眼睛和肾脏。肝损伤可能是由于胆管少于正常、狭窄或畸形，从而导致有毒胆汁酸积聚，进而导致疤痕和进行性肝病。大约95%的患者患有慢性胆汁淤积症，通常在生命的最初几个月内，多达88%的患者还患有严重的胆汁淤积症，顽固性瘙痒症。估计全球ALGS的发病率为十万分之三。目前在美国，估计有1300名患者可能有资格接受IBATi治疗。
Bylvay推荐剂量为40mcg/kg，每天早上随餐服用一次。如果三个月后临床反应不足，剂量可以以40mcg/kg的增量增加至120mcg/kg，每天一次，但不超过每日总剂量6mg。该药物只能通过处方获得，治疗应由具有PFIC管理经验的医生开始和监督。
批准日期：2023年6月13日 公司：Albireo Pharma, Inc
BYLVAY（奥维昔巴特[odevixibat]）胶囊，用于口服
BYLVAY（奥维昔巴特[odevixibat]）药丸，用于口服
美国首次批准：2021年
最近的重大变化
适应症和用法：5/2023
剂量和用法：10/2022
作用机制
odevixibat是回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）的可逆抑制剂。它减少了末端回肠对胆汁酸（主要是盐形式）的再吸收。瘙痒是PFIC患者的常见症状，PFIC患者瘙痒的病理生理学尚不完全清楚。尽管odevixibat改善PFIC患者瘙痒的完整机制尚不清楚，但它可能涉及抑制IBAT，从而导致胆汁盐的再摄取减少，如血清胆汁酸的减少所观察到的[见临床药理学]。
适应症和用法
BYLVAY是一种回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，适用于治疗3个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的瘙痒。
使用限制：
BYLVAY可能对PFIC 2型患者的亚组无效，该亚组具有导致胆汁盐输出泵蛋白无功能或完全缺失的特定ABCB11变体。
剂量和给药
推荐剂量为40mcg/kg，每天早晨一次，随餐服用。
如果瘙痒在3个月后没有改善，则剂量可以以40mcg/kg的增量增加，最高可达120mcg/kg，每天一次，不超过6mg的每日总剂量。
管理：
早上用一顿饭来管理BYLVAY。
不要压碎或咀嚼胶囊。
有关给药说明，请参阅处方信息。
剂型和强度
口服药丸：200mcg，600mcg。
胶囊：400微克，1200微克。
禁忌症
没有
警告和注意事项
肝脏检查异常：获取基线肝脏检查，并在治疗期间进行监测。如果出现异常，可能需要减少剂量或中断治疗。对于持续或复发的肝脏检查异常，考虑停止治疗。
腹泻：治疗脱水。持续腹泻可能需要中断或停止治疗。
脂溶性维生素（FSV）缺乏：获取基线水平并在治疗期间进行监测。如果观察到不足，则补充。如果尽管补充了FSV，但FSV缺乏仍然存在或恶化，则停止治疗。
不良反应
最常见的不良反应（>2%）是肝试验异常、腹泻、腹痛、呕吐和脂溶性维生素缺乏。
如需报告可疑不良反应，请联系Albireo Pharma，Inc.，电话：+1-855-252-4736，或联系FDA，电话：1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch。
在特定人群中使用
妊娠：根据动物数据，可能导致心脏畸形。
包装供应/储存和处理
口服药丸
200mcg口服药丸：以0号胶囊提供，带象牙色不透明帽和白色不透明主体；印有“A200”（黑色墨水）。以30瓶装的方式提供，带有儿童防护盖（NDC 74528-020-01）。
600mcg口服药丸：以0号胶囊提供，带象牙色不透明的盖子和主体；印有“A600”（黑色墨水）。以30瓶装的方式提供，带有儿童防护盖（NDC 74528-060-01）。
胶囊
400mcg胶囊：以3号胶囊形式提供，中等橙色不透明帽和白色不透明主体；印有“A400”（黑色墨水）。以30瓶装的方式提供，带有儿童防护盖（NDC 74528-040-01）。
1200mcg胶囊：以3号胶囊的形式提供，具有中等橙色不透明的盖子和主体；印有“A1200”（黑色墨水）。以30瓶装的方式提供，带有儿童防护盖（NDC 74528-120-01）。
储存和处理：
储存温度为20°C至25°C（68°F至77°F）；允许在15°C和30°C之间（59°F和86°F之间）发生偏移[参见USP受控室温]。
请参阅随附的Bylvay完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=151f1d3e-2bf4-47ce-b1be-a892de3258fa
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Bylvay (odevixibat), the first drug approved in Europe for the treatment of all types of progressive familial intrahepatic cholestasis(PFIC),is now available by prescription to patients in Germany. Bylvay is also approved in the U.S. for the treatment of pruritus in all types of PFIC. A potent, non-systemic ileal bile acid transport inhibitor (IBATi), Bylvay is administered as a once-daily capsule or opened and sprinkled onto soft foods and does not require refrigeration.
PRINCIPAL DISPLAY PANEL - 200 MCG CAPSULE BOTTLE CARTON
NDC 74528-020-01
Bylvay™ (odevixibat)
ORAL PELLETS
200 mcg
RX ONLY
30 Capsules