部分中文聚乙二醇糖苷酶α处方资料（仅供参考）
商品名：Elfabrio Infusionslösung
英文名：pegunigalsidase alfa
中文名：聚乙二醇糖苷酶α注射溶液
生产商：Chiesi GmbH
药品简介
2023年05月05日，新药Elfabrio（pegunigalsidase alfa）获欧盟委员会（EC）批准上市，用于治疗法布里病成年患者。该药由Chiesi Global Rare Diseases和Protalix BioTherapeutics合作开发。
Elfabrio（pegunigalsidase alfa-iwxj）聚乙二醇糖苷酶-a，研发代码PRX-102，是一种用于治疗法布里病的聚乙二醇化酶替代疗法，每两周注射一次，现已获欧盟批准。
法布雷病（Fabry Disease）法布里病，是一种溶酶体贮积症，由于编码α-半乳糖苷酶的基因发生突变，导致α-半乳糖苷酶A酶活性不足，而α-半乳糖苷酶A是代谢酰基鞘氨醇三己糖（Gb3）所必需的代谢酶。Gb3在细胞中的堆积会对重要器官造成严重损害，如肾脏、心脏、神经、眼睛、肠道和皮肤。目前法布里病的标准治疗为酶替代疗法（ERT）。
作用机制
Elfabrio的活性物质是聚乙二醇糖苷酶alfa。聚乙二醇半乳糖苷酶阿尔法是人类α-半乳糖苷酶a的聚乙二醇化重组形式。重组形式的氨基酸序列与天然存在的人类酶相似。聚乙二醇糖苷酶阿尔法补充或取代α-半乳糖苷酶-A，该酶催化溶酶体中低聚糖和多糖的末端α-半乳糖基部分的水解，减少球三糖基神经酰胺（Gb3）和球三糖基丝氨酸（Lyso-Gb3）的积累量。
适应症
Elfabrio适用于确诊为Fabry病（α-半乳糖苷酶缺乏）的成年患者的长期酶替代治疗。
用法与用量
Elfabrio的治疗必须由有Fabry病患者治疗经验的医生进行。当给以前没有接受过治疗的患者或过去对Elfabrio有严重超敏反应的患者服用Elfabrio时，应随时采取适当的医疗支持措施。
对于之前对Elfabrio或其他酶替代疗法（ERT）治疗有超敏反应的患者，建议使用抗组胺药和/或皮质类固醇进行预治疗。
剂量
聚乙二醇半乳糖苷酶阿尔法的推荐剂量为1 mg/kg体重，每两周给药一次。
有关重构的说明。
从阿胶糖苷酶α或β转为治疗的患者
对于Elfabrio治疗的最初3个月（6次输注），应根据患者的适当耐受性，保留预治疗方案，逐步停止预治疗。
特殊人群
肾或肝损伤
肾或肝损伤患者无需调整剂量。
老年人（≥65岁）
Elfabrio在65岁以上患者中的安全性和有效性尚未得到评估，也不能为这些患者推荐替代剂量方案。老年患者可接受与其他成年患者相同剂量的治疗。
儿科人群
Elfabrio在0-17岁儿童和青少年中的安全性和有效性尚未确定。没有可用的数据。
给药方法
仅供静脉输液使用。
Elfabrio不得与其他产品在同一静脉内输注。
有关给药前稀释药品的说明。
制备后，应通过静脉输注进行稀释，并通过0.2μm的低蛋白结合在线过滤器进行过滤。
应在输注后两小时内观察患者的输注相关反应（IRRs）。
有关如何在用药前处理Elfabrio的更多详细信息。
家庭管理
如果患者对输注耐受性良好，并且几个月内没有中度或重度IRR病史，则可以考虑在家输注Elfabrio。
应在治疗医生的评估和建议后做出转移到家中输液的决定。病人的身体状况应该稳定。必须建立家庭输液基础设施、资源和程序，包括培训，并向负责家庭输液的医疗专业人员提供。
在家庭输液期间和输液后的指定时间内，医疗保健专业人员应随时待命。
在开始家庭输液之前，治疗医生和/或护士应向患者和/或护理人员提供适当的培训。在家庭环境中使用的剂量和输注率应与在医院环境中使用相同；只有在主治医师的监督下才能更换。
输液速率和输液持续时间
Elfabrio静脉给药的推荐剂量和输注时间
每2周首次输注1mg/kg体重
体重（公斤）     总体积（毫升）    输液时间         输液率*
最多70               150毫升       不少于3小时      0.83毫升/分钟（50毫升/小时）
70-100               250毫升       不少于3小时      1.39毫升/分钟（83.33毫升/小时）
>100                 500毫升       不少于3小时      2.78毫升/分钟（166.67毫升/小时）
保持输液
目标输注持续时间可以在患者耐受性之前实现。输注速率的增加应从第一次输注时的速率开始逐渐实现。
每2周1mg/kg体重
体重（公斤）     总体积（毫升）    输液时间         输液率*
最多70               150毫升       不少于1.5小时    1.68毫升/分钟（100毫升/小时）
70-100               250毫升       不少于1.5小时    2.78毫升/分钟（166.67毫升/小时）
>100                 500毫升       不少于1.5小时    5.56毫升/分钟（333.33毫升/小时）
*如果出现输液反应，可调整输液速率
如果患者在输液过程中出现输液相关反应，包括超敏反应或过敏反应，必须立即停止输液，并开始适当的医疗治疗。
任何在家庭输液过程中出现不良事件的患者都需要立即停止输液过程，并寻求医疗专业人员的关注。随后的输液可能需要在临床环境中进行。
禁忌症
对列出的活性物质或任何赋形剂过敏。
保质期
4年。
稀释输液
在2°C-8°C和低于25°C的温度下，化学和物理使用稳定性均已证明72小时。
从微生物学的角度来看，该产品应立即使用。如果不立即使用，使用前的使用中储存时间和条件由用户负责，在冰箱（2°C-8°C）中通常不会超过24小时，如果储存在25°C以下，则不会超过8小时，除非稀释是在受控和验证的无菌条件下进行的。
储存的特殊注意事项
储存在冰箱中（2°C-8°C）。
有关药品稀释后的储存条件。
容器的性质和内容物
10mL小瓶（15R透明玻璃），用带涂层的橡胶塞封闭，并用铝制翻盖密封。
包装尺寸为1、5或10瓶。
请参阅随附的Elfabrio完整处方信息：
https://www.medicines.org.uk/emc/product/14960/smpc
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Elfabrio 2mg/ml Konz.z.Herst.e.Infusionslösung
Chiesi GmbH
Wirkstoffe & Inhaltsstoffe
Pegunigalsidase alfa      20mg
Citronensäure, wasserfrei Hilfstoff
Natrium chlorid           Hilfstoff
Natrium citrat            Hilfstoff
Gesamt Natrium Ion        48 mg Hilfstoff
Produktinformation zu Elfabrio 2 mg/ml Konz.z.Herst.e.Infusionslösung 3
Indikation
Das Arzneimittel enthält den Wirkstoff Pegunigalsidase alfa und wird als Enzymersatztherapie bei erwachsenen Patienten mit bestätigtem Morbus Fabry eingesetzt. Morbus Fabry ist eine seltene Erbkrankheit, die viele Teile des Körpers betreffen kann. Bei Patienten mit Morbus Fabry wird eine Fettsubstanz nicht aus den Körperzellen abtransportiert und lagert sich stattdessen in den Wänden der Blutgefäße ab, was zu Organversagen führen kann. Bei betroffenen Patienten lagert sich das Fett in den Zellen ab, weil sie nicht genug von dem Enzym alpha-Galaktosidase A haben, das für den Fettabbau verantwortlich ist. Dieses Arzneimittel wird langfristig zur Ergänzung oder zum Ersatz dieses Enzyms bei erwachsenen Patienten mit bestätigtem Morbus Fabry eingesetzt.
Kontraindikation
Das Arzneimittel darf nicht angewendet werden
wenn Sie stark allergisch gegen Pegunigalsidase alfa oder einen der sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels sind.
Dosierung von Elfabrio 2mg/ml Konz.z.Herst.e.Infusionslösung
Dieses Arzneimittel darf nur unter der Aufsicht eines in der Behandlung von Morbus Fabry oder ähnlichen Krankheiten erfahrenen Arztes angewendet werden und sollte nur von medizinischem Fachpersonal verabreicht werden.
Die empfohlene Dosis beträgt 1 mg/kg Körpergewicht, verabreicht einmal alle zwei Wochen.
Patientenhinweise
Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen
Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt, bevor das Arzneimittel angewendet wird.
Wenn Sie damit behandelt werden, kann während oder unmittelbar nach der Infusion (Tropfinfusion), über die das Arzneimittel verabreicht wird, eine Nebenwirkung auftreten. Diese wird als infusionsbedingte Reaktion bezeichnet und sie kann manchmal schwer sein.
Zu den infusionsbedingten Reaktionen gehören Schwindelgefühl, Kopfschmerzen, Übelkeit, niedriger Blutdruck, Müdigkeit und Fieber. Wenn bei Ihnen eine infusionsbedingte auftritt, müssen Sie sofort Ihren Arzt informieren.
Wenn bei Ihnen eine infusionsbedingte Reaktion auftritt, erhalten Sie möglicherweise zusätzliche Arzneimittel zur Behandlung oder zur Vorbeugung künftiger Reaktionen. Zu diesen Arzneimitteln können Arzneimittel zur Behandlung von Allergien (Antihistaminika), Arzneimittel zur Behandlung von Fieber (Antipyretika) und Arzneimittel zur Kontrolle von Entzündungen (Kortikosteroide) gehören.
Ist die infusionsbedingte Reaktion schwer, wird Ihr Arzt die Infusion sofort stoppen und Ihnen eine angemessene medizinische Behandlung zukommen lassen oder die Infusionsgeschwindigkeit verlangsamen.
Wenn die infusionsbedingten Reaktionen schwer sind und/oder die Wirkung dieses Arzneimittels nachlässt, wird Ihr Arzt eine Blutuntersuchung durchführen, um nach Antikörpern zu suchen, durch die das Ergebnis Ihrer Behandlung beeinflusst werden könnte.
In den meisten Fällen kann Ihnen das Präparat auch dann noch verabreicht werden, wenn Sie eine infusionsbedingte Reaktion zeigen.
In sehr seltenen Fällen wird das Arzneimittel vom Immunsystem nicht erkannt, was zu einer immunologisch bedingten Nierenerkrankung (membranoproliferative Glomerulonephritis) führen kann. In klinischen Studien zu diesem Arzneimittel trat nur ein einziger Fall auf, und die einzigen Symptome, über die berichtet wurde, waren eine vorübergehende Verschlechterung der Nierenfunktion mit überschüssigem Eiweiß im Urin. Die Symptome klangen nach Absetzen der Behandlung wieder ab.
Kinder und Jugendliche
Dieses Arzneimittel sollte nicht bei Kindern und Jugendlichen angewendet werden. Die Sicherheit und Wirksamkeit bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 0 - 17 Jahren ist nicht erwiesen.
Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen
Das Arzneimittel kann bei Ihnen ein Schwindelgefühl oder Drehschwindel verursachen. Wenn bei Ihnen am Tag der Behandlung mit dem Präparat Schwindel oder Drehschwindel auftreten, dürfen Sie kein Fahrzeug führen oder Maschinen bedienen, bis es Ihnen wieder besser geht.
Schwangerschaft
Schwangerschaft
Sie sollten das Arzneimittel nicht anwenden, wenn Sie schwanger sind, da es keine Erfahrungen damit bei schwangeren Frauen gibt. Wenn Sie schwanger sind, oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein oder beabsichtigen, schwanger zu werden, fragen Sie vor dem Erhalt dieses Arzneimittels Ihren Arzt um Rat.
Stillzeit
Es ist nicht bekannt, ob das Arzneimittel in die Muttermilch ausgeschieden wird. Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie stillen oder beabsichtigen, zu stillen. Ihr Arzt wird Ihnen dann bei der Entscheidung helfen, ob Sie mit dem Stillen aufhören oder die Anwendung von dem Präparat beenden sollen. Dabei berücksichtigt er sowohl den Nutzen des Stillens für Ihr Kind als auch den Nutzen des Arzneimittels für Sie.
Einnahme Art und Weise
Dieses Arzneimittel darf nur unter der Aufsicht eines in der Behandlung von Morbus Fabry oder ähnlichen Krankheiten erfahrenen Arztes angewendet werden und sollte nur von medizinischem Fachpersonal verabreicht werden.
Ihr Arzt kann Ihnen eine Behandlung bei Ihnen zu Hause vorschlagen, sofern Sie bestimmte Kriterien erfüllen. Wenden Sie sich bitte an Ihren Arzt, wenn Sie zu Hause behandelt werden möchten.
Für mehr Informationen, s. Gebrauchsinformaion.
Wechselwirkungen bei Elfabrio 2mg/ml Konz.z.Herst.e.Infusionslösung
Anwendung zusammen mit anderen Arzneimitteln
Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen, kürzlich andere Arzneimittel eingenommen haben oder beabsichtigen, andere Arzneimittel einzunehmen.
Zu Risiken und Nebenwirkungen lesen Sie die Packungsbeilage und fragen Sie Ihre Ärztin, Ihren Arzt oder in Ihrer Apotheke.
Quelle: ifap Service-Institut für Ärzte und Apotheker GmbH3
Erfahrungsberichte zu Elfabrio 2mg/ml Konz.z.Herst.e.Infusionslösung, 1X10ML（4938,13 €）