近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Pombiliti（Cipaglucoside alfa atga）+Opfolder（miglustat）65毫克胶囊。用于体重大于或等于40kg的晚发性庞贝病或LOPD患者。
Pombiliti+Opfold是一种独特的双组分疗法。Pombiliti是一种重组人GAA酶（rhGAA），天然表达高水平的双-M6P（甘露糖-6-磷酸），旨在增加对肌肉细胞的吸收。一旦进入细胞，Pombiliti就可以被适当地加工成最活跃和成熟的形式来分解糖原。Opfolder是一种酶稳定剂，旨在稳定血液中的酶。
迟发性庞贝病是一种罕见的、使人衰弱的、危及生命的溶酶体疾病，由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起。GAA水平的降低会导致肌肉细胞溶酶体中基质糖原的积累，糖原的积累会导致肌肉损伤。
批准日期：2023年9月28日  公司：Amicus Therapeutics
OPFOLDA（麦格司他[miglustat]）胶囊,口服使用
美国首次批准：2003年
作用机制
Miglutat与输注后血液中的恶性葡萄糖苷酶alfa atga结合、稳定并减少其失活。结合的miglustat在内化并转运到溶酶体中后，与Cipaglucoside alfa atga解离。单独使用米格司他不具有包括糖原在内的药理学活性。
适应症和用法
OPFOLDA是一种酶稳定剂，与Pombiliti（一种水解溶酶体糖原特异性酶）联合使用，用于治疗体重≥40kg且目前的酶替代治疗（ERT）没有改善的迟发性庞贝病（溶酶体酸-α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）成人患者。
剂量和给药
在开始治疗前，核实具有生殖潜力的女性的妊娠状况。
将OPFOLDA与Pombiliti联合用药。
建议每隔一周口服一次OPFOLDA剂量（基于实际体重）为：
o 体重≥50kg的患者服用260mg。
o 体重≥40kg至<50 kg的患者为195mg。
最后一次ERT给药后2周，开始OPFOLDA与Pombiliti的联合用药。
在Pombiliti输液开始前约1小时，用不加糖的饮料服用OPFOLDA；在服用OPFOLDA之前和之后至少2小时内，不要饮用其他饮料或食物。
错过剂量：如果错过了OPFOLDA的剂量，则不应使用Pombiliti，并且应在最后一次服用OPFOLDA后至少24小时重新安排治疗。如果OPFOLDA与Pombiliti组合
两人都错过了，尽快重新开始治疗。
请参阅完整的处方信息，了解肾功能损害住院患者推荐的OPFOLDA剂量。
剂型和强度
胶囊：65毫克。
禁忌症
怀孕
警告和注意事项
胚胎-胎儿毒性：可能造成胚胎-胎儿伤害。建议有生产潜力的女性注意对胎儿的潜在风险，并在治疗期间和最后一次给药后至少60天内使用有效的追踪方法。
与庞比利提相关的风险：有关庞比利提的额外风险的描述，请参阅庞比利提处方信息。
不良反应
最常见的不良反应≥5%为头痛、腹泻、疲劳、恶心、腹痛和发热。
要报告疑似不良反应，请致电1-877-4MICUS联系AmicusTherapeutics，或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系美国食品药品监督管理局。
在特定人群中使用
哺乳：不建议母乳喂养。
包装供应/储存和处理
供应方式
OPFOLDA（miglustat）胶囊以65 mg白色不透明硬明胶胶囊的形式提供，胶囊体上印有黑色“AT2221”的灰色不透明帽，可在带有儿童防护帽的瓶子中购买。有关可用的OPFOLDA软件包，请参见表5。
OPFOLDA软件包
包装尺寸      NDC
4粒/瓶       71904-300-01
24粒/瓶      71904-300-02
100粒/瓶     71904-300-03
储存和处理
储存温度为20°C至25°C（68°F至77°F）。允许在15°C至30°C（59°F至86°F），[参见USP受控室温]。
存放在原始容器中以避光。
请参阅随附的Opfolder完整处方信息：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/215211s000lbl.pdf