部分中文麦格司他处方资料（仅供参考）
商品名：Opfolda hard Capsules
英文名：miglustat
中文名：麦格司他硬胶囊
生产商：Amicus Therapeutics
药品简介
Pombiliti（Cipaglucoside alfa）+Opfolder（miglustat）在英国被批准，用于患有晚期庞贝病的成年人
2023年8月15日，英国药品和医疗保健产品监管局（MHRA）已授予Pombiliti（Cipatigiosphide alfa）+Opfolder（miglustat）的上市，用于患有晚发性庞培病（酸性α-葡糖苷酶〔GAA〕缺乏症）的成年人。
Pombiliti的适应症是一种长期酶替代疗法（ERT），与miglustat联合用于成人晚发性庞贝病（LOPD）。Opfold的适应症是一种对患有LOPD的成人进行长期酶替代治疗的城市葡萄糖苷酶α的酶稳定剂。
作用机制
Miglutat是一种Cipaglutaase alfa的药代动力学酶稳定剂。Miglutat在输注过程中与血液中的恶性葡萄糖苷酶alfa选择性结合；从而稳定Cipaglucoside alfa的构象，并在循环中最大限度地减少酶活性的损失。恶性葡萄糖苷酶alfa和miglustat之间的这种选择性结合是短暂的，在溶酶体中发生解离。单独使用米格司他对糖原减少没有影响。
适应症
Opfolder（miglustat）是恶性葡萄糖苷酶的一种酶稳定剂，用于晚期庞贝病（酸性α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）成人的长期酶替代治疗。
用法与用量
治疗应由具有庞贝病或其他遗传性代谢或神经肌肉疾病患者管理经验的医生监督。
Miglutat 65mg硬胶囊必须与Cipaglutaase alfa联合使用。在服用米格鲁司特之前，应查阅Citaglutaase alfa的产品特性总结（SmPC）。
剂量
建议18岁及以上的成年人每隔一周服用一次，剂量基于体重：
•对于体重≥50kg的患者，推荐剂量为260mg（4粒65mg胶囊）。
•对于体重≥40kg至<50kg的患者，推荐剂量为195mg（3粒65mg胶囊）。
Miglutat 65mg硬胶囊应在开始Cipaglutaase alfa输注前约1小时但不超过3小时口服。
图1。剂量时间线[见原说明书]
应根据对疾病所有临床表现的综合评估，定期评估患者对治疗的反应。如果反应不足或存在不可容忍的安全风险，应考虑停用65mg米格鲁司特硬胶囊联合西帕糖苷酶α治疗。这两种药品要么继续使用，要么停止使用。
错过剂量
如果错过了miglustat剂量，应尽快进行治疗。如果不服用，则不要开始滴注葡糖苷酶α。在服用米格鲁司特1小时后，可以开始Ciaglucosidase alfa输注
特殊人群
肾脏和肝脏损伤
米格鲁司特联合恶性葡萄糖苷酶α治疗肾和/或肝损伤患者的安全性和有效性尚未得到评估。每隔一周给药时，由于中度或重度肾或肝损伤导致的血浆miglustat暴露量增加预计不会显著影响硫葡萄糖苷酶α暴露量，也不会以临床意义的方式影响硫葡萄苷酶α的疗效和安全性。肾或肝损伤患者无需调整剂量。
老年人
在65岁以上的患者中，使用米格鲁司特与恶性葡萄糖苷酶α联合治疗的经验有限。老年患者无需调整剂量。
儿科人群
米格鲁司特联合恶性葡萄糖苷酶α治疗18岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。没有可用的数据。
给药方法
Miglustat是口服。
Miglutat 65mg硬胶囊有一个卷曲，以防止打开胶囊外壳，应整粒吞下并空腹服用。
患者应在服用米格鲁司特65mg硬胶囊前2小时和后2小时禁食。在这4小时的禁食期内，可以饮用水、脱脂牛奶和不含奶油、糖或甜味剂的茶或咖啡。患者在服用米格司他2小时后可恢复正常饮食。
禁忌症
•对列出的活性物质或任何赋形剂过敏。
•对硫葡萄糖苷酶α的禁忌症。
保质期
3年
储存的特殊注意事项
这种药品不需要任何特殊的储存条件
容器的性质和内容
40mL高密度聚乙烯（HDPE）瓶，带33mm白色儿童防护聚丙烯帽，带标签。瓶口用感应密封箔衬垫密封。
瓶装4粒和24粒胶囊。
上市持证商：
Amicus Therapeutics UK Limited

请参阅随附的Opfolda完整处方信息：
https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/opfolda-
epar-product-information_en.pdf