部分中文西帕糖苷酶α滴注处方资料（仅供参考）
商品名：Pombiliti Solution infusion
英文名：cipaglucosidase alfa
中文名：西帕糖苷酶α冻干粉输液
生产商：Amicus Therapeutics
药品简介
2023年3月27日，欧盟委员会已批准Pombiliti（Cipaglucoside alfa），用于晚期庞贝病成年患者，这是一种罕见的影响骨骼肌和呼吸的神经肌肉疾病。
Pombiliti的适应症是一种长期酶替代疗法 (ERT)，与Opfolda(miglustat)联合使用，用于治疗患有晚发性庞贝病(LOPD) 的成人患者的酶稳定剂。
作用机制
庞贝病是由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起的，该酶在溶酶体中将糖原降解为葡萄糖。Ciaglucosidase alfa旨在取代缺失或受损的内源性酶。在输注富含双-M6P N-聚糖的水解糖原特异性酶以进行高亲和力阳离子非依赖性甘露糖-6-磷酸受体（CI-MPR）结合的过程中，通过miglustat将血液中酶活性的损失降至最低，从而稳定了Ciaglucosidase alfa。结合后，它在溶酶体中内化，在那里它经历蛋白水解切割和N-聚糖修剪，这两个过程都是产生最成熟和最活跃形式的GAA酶所必需的。然后，Ciaglucosidase alfa在切割糖原、减少肌内糖原和改善组织损伤方面发挥酶活性。
适应症
Pombiliti（Cipaglucoside alfa）是一种长期的酶替代疗法，与酶稳定剂miglustat联合使用，用于治疗成人晚发性Pompe病（酸性α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）。
用法与用量
治疗应由具有庞贝病或其他遗传性代谢或神经肌肉疾病患者管理经验的医生监督。
Ciaglucosidase alfa必须与米格鲁司特65mg硬胶囊联合使用。因此，在服用西葡糖苷酶α之前，应咨询米格鲁司特65 mg硬胶囊的产品特性总结（SmPC），包括胶囊数量（基于体重）、给药时间和禁食。
剂量
Cipaglucoside alfa的推荐剂量为每隔一周20mg/kg体重。应在服用米格鲁司特胶囊后1小时开始滴注西帕糖苷酶α。在输液延迟的情况下，从服用米格司他开始输液不应超过3小时。
图1。剂量时间线[见原说明资料]
★ 应在服用米格鲁司特胶囊后1小时开始滴注西帕糖苷酶α。在输液延迟的情况下，从服用米格司他开始输液不应超过3小时。
应根据对疾病所有临床表现的综合评估，定期评估患者对治疗的反应。如果反应不足或存在不可容忍的安全风险，则应考虑停药西帕糖苷酶α联合米格鲁司特治疗。这两种药品要么继续使用，要么停止使用。
从另一种酶替代疗法（ERT）转换患者
如果患者正在从另一种ERT转换为与米格鲁司特治疗相结合的Cipaglucoside alfa，则患者可以在下一个计划给药时间（即，上次ERT给药后约2周）开始接受Cipaglutoside alfa米格鲁特治疗。
应建议从另一种ERT转为与miglustat治疗联合使用的恶性葡萄糖苷酶α的患者继续进行与以前的ERT治疗一起使用的任何预处理，以最大限度地减少输液相关反应（IARs）。根据耐受性，可以修改术前用药。
错过剂量
如果在口服米格鲁司特后3小时内不能开始Cipagluta-alfa输注，则在服用米格鲁司特后至少24小时重新安排Cipaglutoase-alfa和米格鲁思特的治疗。如果恶性葡萄糖苷酶α和miglustat都错过了，应该尽快进行治疗。
特殊人群
肾脏和肝脏损伤
在肾和/或肝损伤患者中，尚未评估Cipagluta-alfa联合miglustat治疗的安全性和有效性。每隔一周给药时，由于中度或重度肾或肝损伤导致的血浆miglustat暴露量增加预计不会显著影响硫葡萄糖苷酶α暴露量，也不会以临床意义的方式影响硫葡萄苷酶α的疗效和安全性。肾损伤患者无需调整剂量。目前尚未对肝损伤患者使用恶性葡萄糖苷酶α的安全性和有效性进行评估，也无法为这些患者推荐特定的剂量方案。
老年人
在65岁以上的患者中，使用恶性葡萄糖苷酶α与米格司他联合治疗的经验有限。老年患者无需调整剂量。
儿科人群
恶性葡萄糖苷酶α联合米格鲁司特治疗18岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。没有可用的数据。
给药方法
Ciaglucosidase alfa通过静脉输注给药。
如果耐受的话，通常在4小时内输注20mg/kg剂量。输液应逐步进行。建议采用1mg/kg/小时的初始Citaglucoside alfa输注速率。如果没有IARs的迹象，则该输注速率可以大约每30分钟逐渐增加2mg/kg/hr，直到达到7mg/kg/hr的最大输注速率。输液速率应以患者先前在输液过程中的经验为指导。在轻度至中度IARs的情况下，输注速率可能会减慢或暂时停止。如果出现严重过敏、过敏反应、严重或严重IARs，应立即停止给药，并开始适当的治疗。
家庭输液
对于耐受性良好且几个月内没有中度或重度IARs病史的患者，可以考虑在家中输注市政葡萄糖苷酶α。让患者转移到家中输液的决定应在评估后并根据治疗医生的建议做出。在评估患者是否有资格接受家庭输液时，需要考虑患者的潜在合并症和遵守家庭输液要求的能力。应考虑以下标准：
•在医生看来，患者不得有可能影响患者耐受输液能力的持续并发疾病。
•患者被认为身体稳定。在开始家庭输液之前，必须完成全面的评估。
•患者必须在具有Pompe患者管理专业知识的医生的监督下，在医院或其他适当的门诊护理环境中接受了几个月的Cipaglucoside alfa输注。记录耐受性良好的输液模式是开始家庭输液的先决条件。
•患者必须愿意并能够遵守家庭输液程序。
•必须建立家庭输液基础设施、资源和程序，包括培训，并向医疗专业人员提供。在家庭输液期间和输液后的指定时间内，医疗保健专业人员应随时待命，这取决于患者在开始家庭输液前的耐受性。
如果患者在家庭输液过程中出现不良反应，应立即停止输液过程，并开始适当的医疗治疗。随后的输液可能需要在医院或适当的门诊护理环境中进行，直到没有出现此类不良反应。在未咨询主管医师的情况下，不得更改剂量和输液率。
稀释前的复原产品呈现为澄清至乳白色、无色至微黄色的溶液。有关给药前药品的重组和稀释说明。
禁忌症
•当再次激发不成功时，对活性物质或列出的任何赋形剂产生危及生命的超敏反应。
•miglustat禁忌症。
定性和定量组成
一小瓶含有105毫克的Cipaglucoside alfa。重构每个小瓶后，浓缩溶液含有15mgCipa-葡萄糖苷酶alfa*每毫升。
保质期
未打开的容器
3年
重组药品
重构后，化学、物理和微生物在使用中的稳定性已在2°C至8°C下证明24小时。
从微生物学的角度来看，应立即使用复原产品。如果不立即用于稀释，稀释前的使用储存时间和条件由用户负责，在2°C至8°C的温度下通常不会超过24小时。
稀释药品
重构后稀释后，化学、物理和微生物在使用中的稳定性已证明在0.5mg/mL至4mg/mL之间，在2°C至8°C下保持24小时，然后在室温（最高25°C）下保持6小时，以便输液。
无菌技术的使用
从微生物学的角度来看，该药品应立即使用。如果不立即使用，使用中的储存时间和条件由用户负责，在2°C至8°C的温度下通常不超过24小时，然后在室温（最高25°C）下不超过6小时，以便输液。
不要将重组小瓶或稀释的Cita葡糖苷酶alfa溶液冷冻在输液袋中。
储存的特殊注意事项
储存在冰箱中（2°C-8°C）。
将小瓶放在外纸箱中以避光。
有关药品重构和稀释后的储存条件。
容器的性质和内容
105mg浓缩液粉末，用于在20mL中性硼硅酸盐透明I型玻璃小瓶中浸泡的溶液，用20mm氯丁基橡胶塞密封，并用带深灰色塑料按钮的铝盖密封
包含1、10和25个小瓶的包装。
上市持证症
Amicus Therapeutics UK Limited

请参阅随附的Pombiliti完整处方信息：
https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/pombiliti-
epar-product-information_en.pdf