部份中文利司扑兰处方资料（仅供参考）
商品名：Evrysdi powder oral solution
英文名：risdiplam
中文名：利司扑兰口服溶液
生产商：罗氏制药
药品简介
新药Evrysdi（risdiplam）是一种液体制剂，可在家通过口服或饲管给药，每日一次，该药可用于治疗所有类型（1型、2型、3型）SMA的婴幼儿、儿童、青少年、成人患者。
2021年03月30日，欧盟委员会（EC）已批准Evrysdi（risdiplam）上市，该药是一种口服液体制剂，用于治疗年龄≥2个月、临床诊断为1型/2型/3型SMA或携带1-4个SMN2拷贝的5q型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。
SMA是导致婴幼儿死亡的首要遗传因素，5q-SMA是最常见的类型，该病可导致肌肉无力和进行性运动功能丧失，存在着重大的未满足医疗需求，特别是在成人患者群体中。
作用机制
Risdiplam是一种存活的运动神经元2(SMN2)前体mRNA剪接修饰剂，旨在治疗由染色体5q中SMN1基因突变导致SMN蛋白缺乏引起的SMA。功能性 SMN蛋白缺乏与SMA病理生理学直接相关，其中包括运动神经元的进行性丧失和肌肉无力。Risdiplam纠正SMN2的剪接，将平衡从外显子7排除转移到外显子7包含到mRNA转录物中，从而增加功能性和稳定的SMN蛋白的产生。因此，risdiplam通过增加和维持功能性SMN蛋白水平来治疗SMA。
适应症
Evrysdi适用于治疗2个月及以上、临床诊断为SMA 1型、2型或3型或具有1至4个SMN2拷贝的患者的5q脊髓性肌萎缩症(SMA)。
用法与用量
Evrysdi 的治疗应由具有SMA管理经验的医生开始。
剂量
推荐的 Evrysdi 每日一次剂量取决于年龄和体重。Evrysdi每天在饭后大约同一时间口服一次。
按年龄和体重的给药方案
年龄和体重        推荐日剂量
2个月至<2岁       0.20毫克/公斤
≥2岁（<20公斤）  0.25毫克/公斤
≥2岁（≥20公斤）  5毫克
尚未研究使用超过5mg的日剂量进行治疗。
延迟或错过剂量
如果错过了计划剂量，如果仍在计划剂量的6小时内，则应尽快给药。否则，应跳过错过的剂量，并应在第二天定期安排的时间施用下一剂。
如果服用一剂Evrysdi后未完全吞咽或呕吐，则不应给予另一剂以弥补不完整的剂量。下一次给药应在定期安排的时间给药。
老年
根据65岁及以上受试者的有限数据，老年患者无需调整剂量。
肾功能不全
尚未在该人群中研究Risdiplam。预计肾功能不全患者不需要调整剂量。
肝功能损害
轻度或中度肝功能损害患者无需调整剂量。尚未对严重肝功能损害的患者进行研究，并且可能增加了瑞斯地普兰的暴露。
儿科人群
risdiplam在<2个月大的儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。没有可用数据。
给药方法
口服。
Evrysdi在分配之前必须由医疗保健专业人员(HCP)组成。
建议HCP与患者或护理人员讨论如何在施用第一剂之前准备规定的每日剂量。
Evrysdi使用提供的可重复使用的口服注射器在每天大约同一时间饭后口服一次。对于母乳喂养的婴儿，Evrysdi应在母乳喂养后给药。 Evrysdi不应与牛奶或配方奶混合。
Evrysdi吸入口服注射器后应立即服用。如果在5分钟内未服用，应将其从口服注射器中丢弃并准备新剂量。如果Evrysdi溅到或溅到皮肤上，应用肥皂和水清洗该区域。
患者服用Evrysdi后应喝水，以确保药物已被完全吞咽。如果患者无法吞咽并且原位有鼻胃管或胃造口管，Evrysdi可以通过管给药。输送 Evrysdi后，应用水冲洗管子。
为规定的日剂量选择口服注射器：
注射器尺寸   加药量      注射器增量
6毫升      1毫升至6毫升    0.1毫升
12毫升    6.2毫升至6.6毫升 0.2毫升
对于剂量体积的计算，需要考虑注射器增量。剂量体积应四舍五入到所选口服注射器上标记的最接近的增量。
禁忌症
对活性物质或列出的任何赋形剂过敏。
保质期
粉剂口服液
2年
配制的口服溶液
64天存放在冰箱中（2至8°C）。
储存的特别注意事项
粉剂口服液
保存在原始的琥珀色玻璃瓶中以避光。
配制的口服溶液
关于药物组合后的储存条件。
将口服溶液保存在原装琥珀色玻璃瓶中以避光，并保持瓶子始终处于直立位置并盖紧盖子。
容器的性质和内容
琥珀色III型玻璃瓶，带有防篡改儿童安全螺帽。
每个纸箱包含； 一瓶、1个压入式瓶适配器、两个可重复使用的6毫升和两个可重复使用的12毫升带刻度的琥珀色口服注射器。
请参阅随附的Evrysdi完整处方信息：
https://www.medicines.org.uk/emc/product/12582/smpc
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Evrysdi 0.75 mg/ml Pulv.z.Hers.e.Loes.z.Einnehmen  18525,9€ 
Roche Pharma AG
Wirksame Bestandteile und Inhaltsstoffe
Risdiplam                  0,75mg
Ascorbinsäure              Hilfstoff
Dinatrium edetat 2-Wasser  Hilfstoff
Isomalt                    2,97mg Hilfstoff
Macrogol 6000              Hilfstoff
Mannitol                   Hilfstoff
Sucralose                  Hilfstoff
Weinsäure                  Hilfstoff
Natrium benzoat            0,375mg Hilfstoff
Erdbeer Aroma              Hilfstoff
Produktinformation zu Evrysdi 0.75mg/ml Pulv.z.Hers.e.Loes.z.Einnehmen ***
Indikation
Was ist das Arzneimittel?
Dies ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Risdiplam enthält.
Wofür wird es angewendet?
Das Präparat wird zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA), einer Erbkrankheit, angewendet. Es kann bei Patienten ab einem Alter von 2 Monaten angewendet werden.
Was ist eine spinale Muskelatrophie?
Eine SMA entsteht, wenn im Körper ein Mangel an einem Protein mit dem Namen Survival-Motor-Neuron(SMN)-Protein herrscht. Ein Mangel an SMN-Protein kann einen Verlust von Motoneuronen verursachen. Motoneurone sind Nervenzellen, die Muskeln steuern. Dies führt zu Muskelschwäche und Muskelschwund, die alltägliche Bewegungen beeinträchtigen können, wie die Kontrolle von Kopf und Hals, Sitzen, Krabbeln und Gehen. Auch die Atem- und die Schluckmuskulatur können schwächer werden.
Wie wirkt das Arzneimittel?
Risdiplam, der Wirkstoff, wirkt, indem es den Körper dabei unterstützt, mehr SMN-Protein herzustellen. Das bedeutet, dass weniger Motoneurone verloren gehen, sodass sich die Funktionsfähigkeit der Muskeln bei Patienten mit SMA verbessern kann.
Bei Säuglingen mit SMA Typ 1, die in klinischen Studien 1 Jahr lang behandelt wurden, half das Präparat
die Lebenserwartung zu erhöhen und die Notwendigkeit von künstlicher Beatmung im Vergleich zu unbehandelten Säuglingen mit SMA zu verringern (nur 25 % der unbehandelten Säuglinge würden voraussichtlich ohne die Notwendigkeit einer dauerhaften Beatmung älter als 14 Monate, verglichen mit 85 % der Patienten nach 1 Jahr Behandlung mit dem Präparat),
bei 83 % der Patienten die Fähigkeit zu erhalten, über den Mund gefüttert zu werden.
Bei Kindern (Säuglingen bis Jugendlichen) und Erwachsenen mit SMA Typ 2 und 3 kann das Arzneimittel die Muskelkontrolle erhalten oder verbessern.
Kontraindikation
Das Arzneimittel darf nicht eingenommen werden,
wenn Sie oder Ihr Kind allergisch gegen Risdiplam oder einen der sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels sind.
Wenn Sie sich nicht sicher sind, sprechen Sie mit Ihrem Arzt oder Apotheker, bevor Sie oder Ihr Kind das Arzneimittel einnehmen.
Dosierung von Evrysdi 0.75 mg/ml Pulv.z.Hers.e.Loes.z.Einnehmen
Nehmen Sie dieses Arzneimittel immer genau nach Absprache mit Ihrem Arzt oder Apotheker ein. Fragen Sie bei Ihrem Arzt oder Apotheker nach, wenn Sie sich nicht sicher sind.
Sie sollten das Pärparat als Flüssigkeit in einer Flasche erhalten. Wenden Sie das Arzneimittel nicht an, wenn es in der Flasche als Pulver vorliegt; wenden Sie sich in diesem Fall an Ihren Apotheker.
Weitere Informationen siehe Gebrauchsinformation!
Wie viel ist einzunehmen?
Jugendliche und Erwachsene:
Die tägliche Dosis beträgt 5 mg (6,6 ml der Lösung zum Einnehmen).
Säuglinge und Kinder:
Ihr Arzt bestimmt je nach Alter und Gewicht Ihres Kindes die tägliche Dosis.
Sie oder Ihr Kind müssen Ihre tägliche Dosis nach Anweisung Ihres Arztes einnehmen. Ändern Sie die Dosis nicht, ohne mit Ihrem Arzt zu sprechen.
Wenn Sie das Präparat verschütten
Wenn Sie das Arzneimittel verschüttet haben, trocknen Sie den Bereich mit einem trockenen Papiertuch und reinigen Sie ihn dann mit Wasser und Seife. Werfen Sie das Papiertuch in den Abfall und waschen Sie Ihre Hände gründlich mit Wasser und Seife.
Wie lange ist das Arzneimittel einzunehmen?
Ihr Arzt teilt Ihnen mit, wie lange Sie oder Ihr Kind das Arzneimittel einnehmen müssen. Brechen Sie die Behandlung mit dem Präparat nicht ab, es sei denn, Ihr Arzt weist Sie dazu an.
Wenn Sie oder Ihr Kind eine größere Menge eingenommen haben, als Sie sollten
Wenn Sie oder Ihr Kind eine größere Menge von dem Arzneimittel eingenommen haben, als Sie oder Ihr Kind sollten, sprechen Sie sofort mit einem Arzt oder begeben Sie sich sofort in ein Krankenhaus. Nehmen Sie die Arzneimittelpackung und die Packungsbeilage mit.
Wenn Sie oder Ihr Kind die Einnahmei vergessen haben oder wenn Sie oder Ihr Kind nach einer Dosis erbrechen
Wenn seit dem üblichen Einnahmezeitpunkt nicht mehr als 6 Stunden vergangen sind, holen Sie die vergessene Einnahme so früh wie möglich nach, sobald Sie sich daran erinnern.
Wenn seit dem üblichen Einnahmezeitpunkt mehr als 6 Stunden vergangen sind, überspringen Sie die vergessene Einnahme und nehmen Sie das Arzneimittel das nächste Mal wieder zur üblichen Zeit ein. Wenden Sie nicht die doppelte Menge an, wenn Sie die vorherige Einnahme oder Anwendung vergessen haben.
Wenn Sie oder Ihr Kind nach Einnahme einer Dosis erbrechen, wenden Sie nicht eine zusätzliche Dosis an. Wenden Sie stattdessen die nächste Dosis am nächsten Tag zur üblichen Zeit an.
Patientenhinweise
Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen
Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt, dem medizinischen Fachpersonal oder Ihrem Apotheker, bevor Sie oder Ihr Kind das Arzneimittel einnehmen.
Die Behandlung mit dem Präparat kann Ihrem ungeborenen Baby schaden oder die männliche Fortpflanzungsfähigkeit beeinträchtigen. Weitere Informationen siehe Kategorie "Schwangerschaftshinweis".
Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen
Es ist unwahrscheinlich, dass das Arzneimittel Ihre Verkehrstüchtigkeit oder die Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen beeinträchtigt.
Schwangerschaft
Schwangerschaft
Nehmen Sie das Arzneimtitel nicht ein, wenn Sie schwanger sind. Der Grund dafür ist, dass die Einnahme dieses Arzneimittels während Ihrer Schwangerschaft Ihrem ungeborenen Baby schaden kann.
Bevor Sie die Behandlung mit dem Präparat beginnen, sollte Ihr Arzt einen Schwangerschaftstest durchführen, da es Ihrem ungeborenen Baby schaden kann.
Wenn Sie während der Behandlungschwanger werden, teilen Sie dies umgehend Ihrem Arzt mit.
Sie und Ihr Arzt werden entscheiden, was für Sie und Ihr ungeborenes Baby das Beste ist.
Verhütung
Bei Frauen
Vermeiden Sie eine Schwangerschaft:
während Ihrer Behandlung mit dem Arzneimittel und
für die Dauer eines Monats nachdem Sie die Einnahme davon beendet haben.
Sprechen Sie mit Ihrem Arzt über zuverlässige Verhütungsmethoden, die Sie und Ihr Partner während der Behandlung und für die Dauer eines Monats nach dem Ende Ihrer Behandlung anwenden sollten.
Bei Männern
Wenn Ihre Partnerin im gebärfähigen Alter ist, müssen Sie eine Schwangerschaft vermeiden. Verwenden Sie Kondome während Ihrer Behandlung mit dem Arzneimittel sowie für die Dauer von 4 Monaten nach dem Ende der Behandlung.
Stillzeit
Stillen Sie nicht, solange Sie dieses Arzneimittel einnehmen. Der Grund ist, dass es in die Muttermilch übergehen und daher Ihrem Baby schaden kann.
Besprechen Sie mit Ihrem Arzt, ob Sie das Stillen unterbrechen oder auf die Einnahme des Arzneimittels verzichten sollten.
Männliche Fortpflanzungsfähigkeit
Basierend auf Erkenntnissen bei Tieren kann das Präparat während Ihrer Behandlung und für die Dauer von bis zu 4 Monaten nach der letzten Einnahme die männliche Fortpflanzungsfähigkeit verringern. Wenn Sie beabsichtigen ein Kind zu bekommen, fragen Sie Ihren Arzt um Rat.
Spenden Sie während Ihrer Behandlung und für die Dauer von 4 Monaten nach der letzten Einnahme keinen Samen.
Einnahme Art und Weise
Wie und wann ist das Arzneimittel einzunehmen?
Das Präparat ist eine Flüssigkeit, die von Ihrem Apotheker zubereitet (rekonstituiert) wird und in hier als "Lösung" oder "Arzneimittel" bezeichnet wird.
Nehmen Sie dei Lösung einmal täglich nach einer Mahlzeit und immer ungefähr zur gleichen Uhrzeit ein. Das hilft Ihnen, daran zu denken, wann Sie Ihr Arzneimittel einnehmen müssen.
Trinken Sie nach der Einnahme des Arzneimittels Wasser. Mischen Sie das Arzneimittel nicht mit Milch oder Formulamilch.
Nehmen oder geben Sie das Arzneimittel sofort, nachdem es in die Applikationsspritze für Zubereitungen zum Einnehmen aufgezogen wurde. Wenn es nicht innerhalb von 5 Minuten eingenommen wurde, verwerfen Sie den Inhalt der Applikationsspritze und ziehen Sie eine neue Dosis auf.
Wenn das Arzneimittel mit Ihrer oder der Haut Ihres Kindes in Berührung kommt, waschen Sie die Stelle mit Wasser und Seife.
Sie (oder Ihr Kind) können das Arzneimittel
über den Mund oder
durch eine Gastrostomiesonde oder
durch eine transnasale Magensonde einnehmen.
Wenn Sie das Präparat verschütten
Wenn Sie das Arzneimittel verschüttet haben, trocknen Sie den Bereich mit einem trockenen Papiertuch und reinigen Sie ihn dann mit Wasser und Seife. Werfen Sie das Papiertuch in den Abfall und waschen Sie Ihre Hände gründlich mit Wasser und Seife.
Weitere Informationen siehe Gebrauchsinformation!
Wechselwirkungen bei Evrysdi 0.75 mg/ml Pulv.z.Hers.e.Loes.z.Einnehmen
Einnahme zusammen mit anderen Arzneimitteln
Informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie oder Ihr Kind andere Arzneimittel einnehmen, kürzlich andere Arzneimittel eingenommen haben oder beabsichtigen, andere Arzneimittel einzunehmen.
Insbesondere müssen Sie Ihren Arzt, Ihren Apotheker oder das medizinische Fachpersonal informieren, wenn Sie eines der folgenden Arzneimittel einnehmen oder in der Vergangenheit eingenommen haben:
Metformin - ein Arzneimittel zur Behandlung von Typ-II-Diabetes
Arzneimittel zur Behandlung der SMA.
Warnhinweise bei Hilfsstoffen
Enthält Fructose, Invertzucker (Honig), Lactitol, Maltitol, Isomaltitol, Saccharose oder Sorbitol. Darf bei Patienten mit erblich bedingter Fructose-Unverträglichkeit nicht angewendet werden.
Erfahrungsberichte zu Evrysdi 0.75mg/ml Pulv.z.Hers.e.Loes.z.Einnehmen,1ST