部份中文阿伐糖苷酶α处方资料（仅供参考）
商品名：Nexviazyme for I.V.Infusion
英文名：Avalglucosidase Alfa
中文名：阿伐糖苷酶α静脉输液
生产商：杨森制药
药品简介
近日，新药Nexviazyme（avalglucosidase alfa）已获欧美及日本批准，用于治疗一岁及以上的晚发型庞贝病（late-onset Pompe disease，LOPD）患者。这是一种渐进性、致衰性肌肉疾病，会损害患者的移动和呼吸能力。
Nexviazyme（avalglucosidase alfa）将为LOPD患者提供一个重要的新治疗选择。
Nexviazyme是一种酶替代疗法（ERT），专门靶向甘露糖-6-磷酸（M6P）受体，这是庞贝病中酶替代疗法细胞摄取的关键途径。Nexviazyme能够有效清除肌肉细胞中积聚的糖原，在临床试验中已被证实可改善患者的呼吸功能和步行距离。
ネクスビアザイム点滴静注用100mg
药效分类名称
转基因庞贝病治疗剂
批准上市：2021年9月
商標名
NEXVIAZYME for I.V.Infusion
一般的名称
アバルグルコシダーゼ　アルファ（遺伝子組換え）
Avalglucosidase Alfa（Genetical Recombination）
本質
Avalglucosidase alfa是alglucosidase alfa糖链变体（分子量：约124,000），Alglucosidase alfa被氧化，糖链中平均有5-9个N-乙酰神经氨酸部分为5-acetamido-3, 5,7-Trideoxy -7-[(E)-(2-oxo-2-{2- [4-({O-(6-O-膦酰基-α-D-吡喃甘露糖基)-(1 →2)- O-α-D -吡喃甘露糖基- (1 → 6) -O-α-D-吡喃甘露糖基- (1 → 6)-O- [O-(6-O-膦酰基-α-D-吡喃甘露糖基)-(1 → 2) -O- α-D-吡喃甘露糖基-(1→3)]-β-D-吡喃甘露糖基}氧基)丁酰基]肼基}乙氧基)亚氨基]-β-L-arabino-2-hepturo-2,6-pyranosylone 化学转化为一个酸性基团。
批准条件
制定药物风险管理计划并妥善实施。
药效药理
作用机制
该药物是由ALGLU修饰的重组人酸性α-葡萄糖苷酶，用于ALGLU，目的是通过6-磷酸甘露糖 [M6P]受体增加对膈肌和其他骨骼肌的摄取。M6P与唾液酸结合酸性氧化物残渣。这种被摄入细胞的药物通过水解溶酶体中糖原的α-1,4-和α-1,6-糖苷键分解糖原，改善组织损伤。
药理作用
这种药物的静脉给药减少了酸性α-葡萄糖苷酶敲除小鼠心脏、横膈膜、骨骼肌等中糖原的量，该小鼠是庞贝病的动物模型。
适应证
庞贝病
用法与用量
通常，作为aval葡糖苷酶α（基因重组），20mg/kg体重静脉给予迟发患者，40mg/kg体重每隔一周给予婴儿型患者。
包装规格
1瓶
制造商和分销商
赛诺菲有限公司
注：以上中文处方资料不够完整，使用者以原处方资料为准。
完整处方资料附件：
https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/39594A7D1023_1_01/
https://e-mr.sanofi.co.jp/-/media/EMS/Conditions/eMR/
products/nexviazyme/downloads/ava_simplification.pdf