新药Nexviazyme（avalglucosidase alfa-ngpt，阿伐糖苷酶）冻干粉注射剂获美国FDA批准上市，这是第一款针对晚发性庞贝病的重要新治疗选择！ 
近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Nexviazyme（avalglucosidase alfa-ngpt，neoGAA），用于治疗一岁及以上的晚发型庞贝病（late-onset Pompe disease，LOPD）患者。这是一种渐进性、致衰性肌肉疾病，会损害患者的移动和呼吸能力。Nexviazyme将为LOPD患者提供一个重要的新治疗选择。
庞贝病是一种罕见的遗传病，估计每40000名新生儿中就有1人会发病。它是由溶酶体酶酸性α-葡萄糖苷酶 （GAA） 的遗传缺陷或功能障碍引起的，GAA会导致骨骼肌和心肌细胞中糖原的积累，从而导致肌肉无力和呼吸衰竭或心力衰竭导致的过早死亡。
Nexviazyme每2周通过静脉输注给药，补充GAA并有助于减少糖原积累。FDA药物评价中心罕见病、儿科、泌尿科和生殖医学办公室副主任、医学博士 JanetMaynard教授表示，该药物的批准为庞贝氏病患者带来了针对这种罕见疾病的另一种酶替代疗法选择。 
批准日期：2021年08月06日 公司：赛诺菲（Sanofi）
NEXVIAZYME(阿伐糖苷酶α[avalglucosidase alfa-ngpt])注射用，用于静脉注射
美国初步批准：2021
警告：严重的超敏反应、输液相关反应和急性风险易感患者的心肺功能衰竭 有关完整的黑框警告，请参阅完整的处方信息。
超敏反应，包括过敏反应
• 适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备，应随时可用。如果发生严重的超敏反应，应使用NEXVIAZYME应立即停药并开始适当的药物治疗。
输液相关反应(IAR)
• 如果发生严重的IAR，请考虑立即停止并开始适当的药物治疗。
易感患者发生急性心肺衰竭的风险
• 易出现体液量超负荷的患者，或患有急性潜在呼吸系统疾病或心脏或呼吸功能受损的患者，在NEXVIAZYME输注期间可能存在其心脏或呼吸状态严重恶化的风险。
作用机制
庞贝病（又称糖原贮积病Ⅱ型、酸性麦芽糖酶缺乏症和糖原贮积症Ⅱ型）是一种由于溶酶体酶酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起的糖原代谢的遗传性疾病，导致溶酶体内糖原在各种 组织。Avalglucosidase alfa-ngpt提供了GAA的外源性来源。avalglucosidasealfa-ngpt上的M6P以高亲和力介导与细胞表面M6P受体的结合。结合后，它被内化并转运到溶酶体中，在那里进行蛋白水解切割导致GAA酶活性增加。Avalglucosidase alfa-ngpt然后在裂解糖原中发挥酶促活性。
适应症和用法
NEXVIAZYME是一种水解溶酶体糖原特异性酶，适用于治疗1岁及以上患有晚发型庞贝病（溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）的患者。
剂量和给药
• 考虑在给予NEXVIAZYME之前给予抗组胺药、解热药和/或皮质类固醇以降低IAR的风险。
• 使用前必须重新配制和稀释。
• 请参阅完整的处方信息以了解包括推荐的输液速度计划在内的给药说明。
• NEXVIAZYME作为静脉输注给药。对于称重的患者：
o ≥30kg，推荐剂量为每两周20mg/kg（实际体重）。
o <30kg，推荐剂量为每两周40mg/kg（实际体重）。
• 请参阅完整的处方信息以了解由于以下原因引起的剂量修改超敏反应或IAR。
剂型和规格
注射用：100mg阿伐糖苷酶alfa-ngpt冻干粉，装入单剂量小瓶中，用于复溶。
禁忌症
没有任何。
警告和注意事项
请参阅加框警告。
不良反应
最常见的不良反应 (>5%)是头痛、疲劳、腹泻、恶心、关节痛、头晕、肌痛、瘙痒、呕吐、呼吸困难、红斑、感觉异常和荨麻疹。
要报告可疑的不良反应，请致电1-800-745-4447 或致电FDA 1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch 联系健赞。
包装供应/储存和处理
注射用NEXVIAZYME（阿伐糖苷酶 alfa-ngpt）以无菌、白色至淡黄色冻干粉末的形式提供，装在单剂量小瓶中。
一个100毫克小瓶装在纸箱中：NDC 58468-0426-1
在36°F至 46°F（2°C 至 8°C）下冷藏NEXVIAZYME小瓶。在小瓶过期日期后请勿使用 NEXVIAZYME。
完整说明资料附件：
https://products.sanofi.us/nexviazyme/nexviazyme.pdf