部分中文盐酸盐米加司他处方资料（仅供参考）
商品名：Galafold hard capsules
英文名：migalastat
中文名：盐酸盐米加司他硬胶囊
生产商：Amicus Therapeutics
药品简介
法布里病是一种遗传性溶酶体贮积病，其病因是alpha-Gal A酶缺乏。这种疾病会导致特定类型脂肪在中枢神经系统、心脏、肾脏及皮肤组织内的积聚，这种不正常的脂类积聚常会导致身体的衰弱，包括疼痛、肾衰、心脏疾病和中风。
近日，欧洲药品管理局已批准Migalastat（商品名：Galafold）用于成人和16岁及以上有易感型遗传突变法布里疾病（alpha-Gal A酶缺乏）患者的长期一线治疗。
欧盟委员会的批准是基于在初治（FACETS研究）和接受了酶替代治疗（ATTRACT）患者中进行的两项关键3期临床研究的试验数据以及目前仍在进行中的扩展研究数据。
作用机理
某些GLA突变可能导致产生异常折叠和不稳定的α-GalA突变体形式。米格司他是一种药理伴侣，旨在选择性和可逆地与某些α-GalA突变体的活性位点高亲和性结合。其基因型称为顺应性突变。 Migalastat结合稳定了内质网中这些突变形式的α-GalA，并促进了它们向溶酶体的适当运输。一旦进入溶酶体，米加司他的解离将恢复α-GalA的活性，从而导致GL-3和相关底物的分解代谢。
适应症
Galafold适用于16岁及以上的成人和青少年的长期治疗，已确诊诊断为Fabry病（α-半乳糖苷酶A缺乏症）且具有适当的突变。
用法与用量
在16岁及以上的成人和青少年中，建议的剂量方案是在一天中的同一时间隔天一次123mg migalastat（1粒胶囊）。
错过的剂量
连续两天不宜服用Galafold。如果一天中完全遗漏了某个剂量，则仅当该剂量在正常服用时间的12小时之内时，患者才应服用Galafold的遗漏剂量。如果超过12小时，则患者应根据隔天的给药时间表在下一个计划的给药日期和时间恢复服用Galafold。
特殊人群
老年
无需根据年龄调整剂量。
肾功能不全
不建议将Galafold用于估计GFR低于30mL/min/1.73m2的Fabry病患者。
肝功能不全
肝功能不全患者无需调整Galafold的剂量。
小儿
Galafold在16岁以下儿童中的安全性和疗效尚未确定。无可用数据。
给药方法
用于口服。与食物一起服用时，胃中的食物暴露量减少了约40％，因此，至少在食用Galafold前2小时和2小时后，不应至少食用4小时才能食用食物。在此期间，可以饮用清澈的液体，包括碳酸饮料。隔日应在一天中的同一时间隔天服用一次，以确保为患者带来最佳利益。
胶囊必须整个吞下。胶囊不得切割，压碎或咀嚼。
禁忌症
对活性物质或所列的任何赋形剂过敏。
保质期
4年
特殊的储存注意事项
该药品不需要任何特殊的温度存储条件。 存放在原始包装中以防潮。
容器的性质和内容
PVC/PCTFE/PVC /铝泡罩。
包装大小为14粒胶囊。
注：以上中文处方资料不够完整，使用者以原处方资料为准。
完整说明资料附件：
https://www.medicines.org.uk/emc/product/10934/smpc
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Galafold 123 mg, gélule, boîte de 1 plaquette de 14
Galafold est un médicament sous forme de gélule (14) à base de Migalastat (123 mg).
Autorisation de mise sur le marché le 26/05/2016 par AMICUS THERAPEUTICS au prix de 19911,32€.
Posologie et mode d'administration
Le traitement par Galafold doit être mis en place et supervisé par des médecins spécialistes expérimentés dans le diagnostic et le traitement de la maladie de Fabry.
Galafold n'est pas destiné à être utilisé en association avec un traitement enzymatique substitutif (voir rubrique Mises en garde et précautions d'emploi).
Posologie
La posologie recommandée chez l'adulte et l'adolescent âgé de 16 ans et plus est de 123 mg de migalastat (une gélule) un jour sur deux à heure fixe.
Dose oubliée
Galafold ne doit pas être pris pendant 2 jours consécutifs. En cas d'omission d'une prise pendant une journée entière, le patient ne doit prendre la dose de Galafold omise que si moins de 12 heures se sont écoulées depuis l'heure de prise prévue de la dose. Si plus de 12 heures se sont écoulées, le patient doit recommencer à prendre Galafold au jour et à l'heure initialement prévus pour la dose suivante, en suivant le schéma posologique d'une prise tous les deux jours.
Populations particulières
Personnes âgées
Aucune modification de posologie liée à l'âge n'est nécessaire (voir rubrique Propriétés pharmacocinétiques).
Insuffisance rénale
Galafold n'est pas recommandé chez les patients atteints de la maladie de Fabry dont le DFG estimé est inférieur à 30 ml/min/1.73 m2 (voir rubrique Propriétés pharmacocinétiques).
Insuffisance hépatique
Aucune adaptation de la dose de Galafold n'est nécessaire chez les patients insuffisants hépatiques (voir rubrique Propriétés pharmacocinétiques).
Population pédiatrique
La sécurité et l'efficacité de Galafold chez les enfants âgés de moins de 16 ans n'ont pas encore été établies. Aucune donnée n'est disponible.
Mode d'administration
Administration par voie orale. L'exposition au Galafold diminue d'environ 40 % en cas de prise avec des aliments, Par conséquent, aucun aliment ne doit être consommé pendant au moins 2 heures avant et 2 heures après la prise de Galafold pour ménager une période de jeûne de 4 heures au minimum. Des liquides clairs, y compris des boissons gazeuses, peuvent être consommés durant cette période. Galafold doit être pris un jour sur deux au même moment de la journée afin de garantir des bénéfices optimaux pour le patient.
Les gélules doivent être avalées entières. Les gélules ne doivent pas être coupées, écrasées ou mâchées.
Gélule
Gélule de taille 2 (6,4 x 18,0 mm) avec coiffe bleu opaque et corps blanc opaque portant l'inscription noire «A1001» et contenant une poudre blanche à brun clair. 
Durée et précautions particulières de conservation
Durée de conservation :
4 ans
Précautions particulières de conservation :
Ce médicament ne nécessite pas de précautions particulières de conservation concernant la température. À conserver dans l'emballage d'origine à l'abri de l'humidité.
Tout médicament non utilisé ou déchet doit être éliminé conformément à la réglementation en vigueur.
Plaquette en PVC/PCTFE/PVC/aluminium
Boîte de 14 gélules.