部分中文盐酸盐米加司他处方资料（仅供参考）
商品名：Galafold Hartkapseln
英文名：migalastat
中文名：盐酸盐米加司他胶囊
生产商：Amicus Therapeutics GmbH
药品简介
近日，法布瑞氏症药物Galafold（migalastat，123mg）硬胶囊剂获欧盟批准，主要用于长期治疗16岁以上成人或青少年被诊断出α-半乳糖甘酶基因缺陷或突变的法布瑞氏症。
法布瑞氏症（Fabrydisease）是X染色体缺陷的遗传疾病。由于α-半乳糖甘酶基因缺陷，造成溶酶体内酰基鞘鞍醇三己糖堆积，进而引发心脏、肾脏、脑血管及神经病变。
临床症状通常在儿童与青少年期开始出现，最显著的症状是间歇性的肢体末端疼痛与感觉异常.
作用机理
某些GLA突变可能导致产生异常折叠和不稳定的α-GalA突变体形式。米格司他是一种药理伴侣，旨在选择性和可逆地与某些α-GalA突变体的活性位点高亲和性结合。其基因型称为顺应性突变。 Migalastat结合稳定了内质网中这些突变形式的α-GalA，并促进了它们向溶酶体的适当运输。一旦进入溶酶体，米加司他的解离将恢复α-GalA的活性，从而导致GL-3和相关底物的分解代谢。
适应症
Galafold适用于16岁及以上的成人和青少年的长期治疗，已确诊诊断为Fabry病（α-半乳糖苷酶A缺乏症）且具有适当的突变。
用法与用量
在16岁及以上的成人和青少年中，建议的剂量方案是在一天中的同一时间隔天一次123mg migalastat（1粒胶囊）。
错过的剂量
连续两天不宜服用Galafold。如果一天中完全遗漏了某个剂量，则仅当该剂量在正常服用时间的12小时之内时，患者才应服用Galafold的遗漏剂量。如果超过12小时，则患者应根据隔天的给药时间表在下一个计划的给药日期和时间恢复服用Galafold。
特殊人群
老年
无需根据年龄调整剂量。
肾功能不全
不建议将Galafold用于估计GFR低于30mL/min/1.73m2的Fabry病患者。
肝功能不全
肝功能不全患者无需调整Galafold的剂量。
小儿
Galafold在16岁以下儿童中的安全性和疗效尚未确定。无可用数据。
给药方法
用于口服。与食物一起服用时，胃中的食物暴露量减少了约40％，因此，至少在食用Galafold前2小时和2小时后，不应至少食用4小时才能食用食物。在此期间，可以饮用清澈的液体，包括碳酸饮料。隔日应在一天中的同一时间隔天服用一次，以确保为患者带来最佳利益。
胶囊必须整个吞下。胶囊不得切割，压碎或咀嚼。
禁忌症
对活性物质或所列的任何赋形剂过敏。
保质期
4年
特殊的储存注意事项
该药品不需要任何特殊的温度存储条件。存放在原始包装中以防潮。
容器的性质和内容
PVC/PCTFE/PVC /铝泡罩。
包装大小为14粒胶囊。
注：以上中文处方资料不够完整，使用者以原处方资料为准。
完整说明资料附件：
https://www.medicines.org.uk/emc/product/10934/smpc
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Galafold 123mg Hartkapseln 

Amicus Therapeutics GmbH 

Wirksame Bestandteile und Inhaltsstoffe 

Migalastat hydrochlorid     150,48 mg 

= Migalastat                123 mg 

Drucktinte                   Hilfstoff 

= Schellack                  Hilfstoff 

= Eisen (II,III) oxid        Hilfstoff 

 = Kalium hydroxid           Hilfstoff 

Gelatine                     Hilfstoff 

Indigo                       Hilfstoff 

Magnesium stearat            Hilfstoff 

Maisstärke, vorverkleistert  Hilfstoff 

Titan dioxid                 Hilfstoff

Produktinformation zu Galafold 123mg Hartkapseln

Indikation

•Das Arzneimittel enthält den Wirkstoff Migalastat.

•Dieses Arzneimittel wird zur langfristigen Behandlung von Morbus Fabry bei Erwachsenen und Jugendlichen im Alter von 16 Jahren oder älter mit bestimmten Genmutationen (Veränderungen) angewendet.

•Morbus Fabry wird durch einen Mangel oder einen Defekt eines Enzyms verursacht, das als Alpha-Galactosidase A (a-Gal A) bezeichnet wird. Je nach Art der Mutation (Veränderung) des Gens, das a-Gal A produziert, funktioniert das Enzym entweder nicht ordnungsgemäß oder es fehlt vollständig. Dieser Enzymdefekt führt zu abnormen Ablagerungen eines als Globotriaosylceramid (GL-3) bezeichneten Fettstoffs in den Nieren, dem Herzen und anderen Organen. Dies führt zu den Symptomen von Morbus Fabry.

•Dieses Arzneimittel stabilisiert das Enzym, welches Ihr Körper auf natürlichem Wege produziert, damit es die in Ihren Zellen und Geweben angesammelte Menge GL-3 besser abbauen kann.

Kontraindikation

•Das Arzneimittel darf nicht eingenommen werden,◦wenn Sie allergisch gegen Migalastat oder einen der sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels sind.

Dosierung von Galafold 123mg Hartkapseln

•Nehmen Sie dieses Arzneimittel immer genau nach Absprache mit Ihrem Arzt, Apotheker oder medizinischem Fachpersonal ein. Fragen Sie bei Ihrem Arzt, Apotheker oder medizinischem Fachpersonal nach, wenn Sie sich nicht sicher sind.

•Nehmen Sie jeden zweiten Tag zur gleichen Uhrzeit eine Kapsel ein. Nehmen Sie das Arzneimittel nicht an zwei aufeinander folgenden Tagen ein.

•Wenn Sie eine größere Menge eingenommen haben, als Sie sollten◦Wenn Sie mehr Kapseln eingenommen haben, als Sie sollten, sollten Sie die Einnahme abbrechen und Ihren Arzt verständigen. Sie können Kopfschmerzen bekommen und Ihnen kann schwindelig werden.

•Wenn Sie die Einnahme vergessen haben◦Wenn Sie die Einnahme Ihrer Kapsel zur üblichen Uhrzeit vergessen haben, sich aber zu einem späteren Zeitpunkt an diesem Tag erinnern, nehmen Sie die Kapsel am gleichen Tag ein, sobald Sie sich erinnern.

◦Falls Sie eine Dosis dieses Arzneimittels an einem Tag vollständig vergessen haben, nehmen Sie die vergessene Kapsel nicht ein. Warten Sie mit der Einnahme der nächsten Kapsel bis zum nächsten Tag und bis zur Uhrzeit, zu der Sie sie normalerweise einnehmen würden. Nehmen Sie nicht zwei Kapseln ein, wenn Sie die vorherige Einnahme vergessen haben.

•Wenn Sie die Einnahme abbrechen◦Brechen Sie die Einnahme dieses Arzneimittels nicht ab, ohne dies mit Ihrem Arzt zu besprechen.

•Wenn Sie weitere Fragen zur Einnahme dieses Arzneimittels haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt, Apotheker oder das medizinische Fachpersonal.

Patientenhinweise

•Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen◦Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt, bevor Sie dieses Arzneimittel einnehmen, wenn Sie zurzeit eine Enzymersatztherapie einnehmen. Sie sollten das Arzneimittel nicht einnehmen, wenn Sie gleichzeitig eine Enzymersatztherapie erhalten.

◦Ihr Arzt wird Ihren Gesundheitszustand und die Wirksamkeit Ihres Arzneimittels während der Einnahme des Arzneimittels alle 6 Monate überprüfen. Wenn sich Ihr Gesundheitszustand verschlechtert, wird Ihr Arzt die Weiterbehandlung überprüfen oder gegebenenfalls abbrechen.

•Kinder und Jugendliche◦Dieses Arzneimittel wurde nicht bei Kindern und Jugendlichen im Alter von unter 16 Jahren untersucht, daher konnte die Sicherheit und Wirksamkeit in dieser Altersgruppe nicht bestimmt werden.

•Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen◦Es ist unwahrscheinlich, dass dieses Arzneimittel Ihre Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen beeinflusst.

Schwangerschaft

•Schwangerschaft◦Die Erfahrung mit diesem Arzneimittel bei schwangeren Frauen ist sehr begrenzt. Wenn Sie schwanger sind bzw. wenn Sie vermuten, schwanger zu sein oder beabsichtigen, schwanger zu werden, sprechen Sie vor der Einnahme dieses Arzneimittels mit Ihrem Arzt, Apotheker oder dem medizinischen Fachpersonal. Während der Einnahme dieses Arzneimittels sollten Sie eine wirksame Verhütungsmethode anwenden.

•Stillzeit◦Falls Sie stillen, nehmen Sie dieses Arzneimittel nicht ein, bevor Sie mit Ihrem Arzt, Apotheker oder dem medizinischen Fachpersonal gesprochen haben. Es ist nicht bekannt, ob dieses Arzneimittel in die Muttermilch übergeht. Ihr Arzt wird entscheiden, ob Sie abstillen oder das Arzneimittel vorübergehend absetzen müssen.

•Fortpflanzungsfähigkeit bei Männern◦Es ist bislang nicht bekannt, ob dieses Arzneimittel die Fortpflanzungsfähigkeit von Männern beeinflusst. Die Auswirkung des Arzneimittels auf die Fortpflanzungsfähigkeit beim Menschen wurde nicht untersucht.

•Fortpflanzungsfähigkeit bei Frauen◦Es ist bislang nicht bekannt, ob dieses Arzneimittel die Fortpflanzungsfähigkeit von Frauen beeinflusst.

◦Falls Sie schwanger werden möchten, fragen Sie Ihren Arzt, Apotheker oder das medizinische Fachpersonal um Rat.

Einnahme Art und Weise

•Nehmen Sie jeden zweiten Tag zur gleichen Uhrzeit eine Kapsel ein. Nehmen Sie das Arzneimittel nicht an zwei aufeinander folgenden Tagen ein.

•Nehmen Sie das Arzneimittel auf nüchternen Magen mindestens 2 Stunden vor der Nahrungsaufnahme ein. Falls Sie gerade gegessen haben, warten Sie 2 Stunden, bevor Sie die Kapsel einnehmen. Der Grund dafür ist, dass Ihr Körper das Arzneimittel möglicherweise nicht vollständig aufnimmt, wenn es mit Nahrung eingenommen wird.

•Schlucken Sie die Kapsel im Ganzen. Zerteilen, zerkleinern oder kauen Sie sie nicht.

•Weitere Informationen siehe Gebrauchsinformation.

Wechselwirkungen bei Galafold 123mg Hartkapseln

•Einnahme zusammen mit anderen Arzneimitteln◦Informieren Sie Ihren Arzt, Apotheker oder das medizinische Fachpersonal, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen, kürzlich andere Arzneimittel eingenommen haben oder beabsichtigen, andere Arzneimittel einzunehmen, da bestimmte andere Arzneimittel die Menge von Migalastat in Ihrem Körper erhöhen oder senken können.

Erfahrungsberichte zu Galafold 123mg Hartkapseln, 14 ST