创新药ZOLGENSMA(onasemnogene abeparvovec-AVXS-101），只需一针，治疗脊髓性肌萎缩症
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基因疗法ZOLGENSMA(onasemnogene abeparvovec-AVXS-101）创新药。只需一针治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症
近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Zolgensma（onasemnogene abeparvovac-xioi）用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症的儿科患者 （SMA）在存活运动神经元1（SMN1）基因中具有双等位基因突变。Zolgensma旨在通过提供人类SMN基因的功能性拷贝来解决SMA的遗传根本原因，通过单次一次性静脉内（IV）输注，通过持续的SMN蛋白表达来阻止疾病进展。Zolgensma是FDA批准用于治疗SMA的第一个也是唯一一个基因疗法，包括那些在诊断时有症状的患者。
Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi）是美国食品和药物管理局批准用于治疗2岁以下患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的儿科患者的专有基因疗法，其中存在运动神经元中的双等位基因突变 （SMN1）基因。Zolgensma旨在通过提供人类SMN基因的功能性拷贝来解决SMA的遗传根本原因，通过单次一次性静脉内（IV）输注，通过持续的SMN蛋白表达来阻止疾病进展。 Zolgensma代表了在使用基因疗法治疗罕见单基因疾病的专有平台中首个获批的治疗药物。该疗法也正在接受监管审查，预计将于今年晚些时候在日本和欧盟获得批准。
批准日期：2019年5月24日 公司：诺华制药/AveXis, Inc.
ZOLGENSMA（onasemnogene abeparvovec-xioi）用于静脉输注的悬浮液
美国最初批准：2019年
警告：严重的肝脏严重伤害查看完整的盒装警告的完整处方信息。
•ZOLGENSMA可发生急性严重肝损伤和转氨酶升高。
•预先存在肝功能损害的患者可能存在更高的风险。
•输液前，通过临床检查和实验室检测（例如肝氨基转移酶[天冬氨酸氨基转移酶（AST）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）]，总胆红素和凝血酶原时间来评估所有患者的肝功能。在输注ZOLGENSMA之前和之后对所有患者施用全身性皮质类固醇。
输注后继续监测肝功能至少3个月。
作用机制
ZOLGENSMA是一种基于重组AAV9的基因疗法，旨在提供编码人SMN蛋白的基因拷贝。SMA由SMN1基因中的双等位基因突变引起，其导致SMN蛋白表达不足。在两个人类案例研究中观察到导致细胞转导和SMN蛋白表达的ZOLGENSMA的静脉内给药[参见药代动力学]。
适应症和用法
ZOLGENSMA（onasemnogene abeparvovec-xioi）是一种基于腺相关病毒载体的基因治疗，适用于治疗2岁以下儿童患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的生存运动神经元1（SMN1）基因中的bi-等位基因突变。
使用限制：
•尚未评估重复使用ZOLGENSMA的安全性和有效性。
•尚未评估ZOLGENSMA在晚期SMA患者中的使用（例如，肢体完全瘫痪，永久性呼吸机依赖性）。
剂量和给药
ZOLGENSMA仅用于单剂量静脉输注。
•ZOLGENSMA的推荐剂量为每公斤体重1.1×1014个载体组（vg）。
•在60分钟内静脉输注ZOLGENSMA。
•从ZOLGENSMA输注前一天开始，每天1mg/kg体重给予相当于口服泼尼松龙的系统性皮质类固醇，共30天。在全身皮质类固醇治疗30天结束时，通过临床检查和实验室检查检查肝功能。患有不明显发现的住院患者，在接下来的28天内逐渐减少皮质类固醇剂量。如果肝功能异常持续存在，继续使用全身性皮质类固醇（相当于口服泼尼松龙1mg/kg/天），直至发现变得不明显，并在接下来的28天内使用皮质类固醇剂量。如果患者对相当于1mg/kg/天口服泼尼松龙的反应不充分，则为Consultexpert。
剂量形式和强度
ZOLGENSMA是静脉输液的悬浮液，提供一次性使用的小瓶。
ZOLGENSMA以包含2至9个小瓶的试剂盒提供，作为2个小瓶填充体积（5.5mL或8.3mL）的组合。
所有样品瓶的标称浓度均为2.0×1013载体基因组（vg）/mL。每瓶ZOLGENSMA含有不少于5.5mL或8.3mL的可萃取体积。
禁忌症
没有
警告和注意事项
•血小板减少症：监测ZOLGENSMAinfusion前的血小板计数，第一个月每周一次，第二个月和第三个月每隔一周一次，直到血小板计数返回tobaseline。
•升高的肌钙蛋白-I：在ZOLGENSMAinfusion之前监测肌钙蛋白-I，在第一个月每周监测一次，然后在第二个月和第三个月每月一次，直到肌钙蛋白-I水平恢复到基线。
不良反应
最常见的不良反应（发生率≥5％）是升高的氨基转移酶和呕吐。
要报告疑似不良反应，请致电1833-828-3947联系AveXis或致电1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch联系FDA。
用于特定人群
儿科用药：不推荐在早产儿达到足月胎龄之前使用ZOLGENSMA，因为伴随皮质类固醇治疗可能会对神经发育产生不利影响。DelayZOLGENSMA输注直到达到足月孕龄。
包装提供/存储和处理
提供
ZOLGENSMA在10mL小瓶中冷冻（≤-60C[-76F]），装有2个填充体积（5.5mL或8.3mL）。
ZOLGENSMA作为定制试剂盒提供，以满足每位患者的剂量要求[见剂量和给药方法]，每个试剂盒包含：
•两（2）至九（9）瓶ZOLGENSMA（见下文）
•每个小瓶一次酒精擦拭
表3中提供了试剂盒大小和国家药品代码（NDC）。
ZOLGENSMA试剂盒尺寸
ZOLGENSMA套件配置
患者体重（kg）5.5 mL viala
8.3mL vialb每个试剂盒NDC编号的总样品瓶数
2.6 - 3.0 0 2 2 71894-120-02
3.1 - 3.5 2 1 3 71894-121-03
3.6 - 4.0 1 2 3 71894-122-03
4.1 - 4.5 0 3 3 71894-123-03
4.6 - 5.0 2 2 4 71894-124-04
5.1 - 5.5 1 3 4 71894-125-04
5.6 - 6.0 0 4 4 71894-126-04
6.1 - |
