近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Thiola（tiopronin，硫普罗宁）片剂，用于治疗胱氨酸尿症，一种罕见的遗传性疾病，导致尿液中胱氨酸水平增加，导致反复出现的胱氨酸肾结石形成。
批准日期：1998年8月11日 公司：Mission Pharmacal Company
THIOLA（硫普罗宁[tiopronin]）片剂，用于口服
美国最初批准：1988年
作用机制
治疗的目标是将尿中胱氨酸浓度降低到其溶解度极限以下。硫普罗宁是一种活性还原剂，其与胱氨酸进行硫醇-二硫化物交换，形成硫普罗宁-半胱氨酸的混合二硫化物。从该反应中，形成水溶性混合二硫化物，并且减少了微溶胱氨酸的量。
适应症和用法
THIOLA是一种还原和络合硫醇，与高液体摄入量，碱和饮食改良相结合，用于预防成人和20 kg及以上患有严重纯合性胱氨酸尿症的儿童患者的胱氨酸结石，这些患者对这些措施无效单独。
剂量和给药
成人患者的推荐初始剂量为800毫克/天。在临床研究中，平均剂量约为1,000毫克/天。
20千克及以上的儿科患者的推荐初始剂量为15毫克/千克/天。儿科患者每日剂量应避免超过50mg/kg。
在饭前至少1小时或饭后2小时，每天在相同时间以3个分剂量给予THIOLA。
在THIOLA开始后1个月测量尿胱氨酸，之后每3个月测量一次。
剂量形式和强度
片剂：100mg
禁忌症
对硫普罗宁或THIOLA的任何成分过敏
警告和注意事项
据报道，硫普罗宁使用蛋白尿，包括肾病综合征和膜性肾病。每天接受超过50mg/kg硫普罗宁的儿科患者可能患蛋白尿的风险增加。
在硫普罗宁治疗期间已报道过敏反应。
不良反应
最常见的不良反应（≥10％）是恶心，腹泻或软便，口腔溃疡，皮疹，疲劳，发烧，关节痛，蛋白尿和呕吐。
要报告疑似不良反应，请通过免费电话＃1-800-298-1087或FDA 1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch联系Mission Pharmacal公司。
用于特定人群
哺乳期：不推荐母乳喂养。
老年人：仔细选择剂量并监测老年人的肾功能。
包装提供/存储和处理
100毫克圆形，白色，立即释放片剂，印成红色，一面为“M”，另一面为空白：100瓶NDC 0178-0900-01。
储存在25°C（77°F）; 允许偏移15-30°C（59-86°F）[见USP受控室温]。
完整说明资料附件：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=494a714e-923c-cd57-df6c-12886afb265a