| 简介：
近日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Tryngolza（olezarsen）作为饮食辅助疗法，用于降低重度高甘油三酯血症 (sHTG：甘油三酯≥500mg/dL) 成人患者的甘油三酯 (TG) 水平和急性胰腺炎风险。
Tryngolza（olezarsen）是一种靶向RNA的疗法，旨在降低体内载脂蛋白C-III（apoC-III）的生成。apoC-III是一种由肝脏产生的蛋白质，负责调节血液中的甘油三酯代谢。
FCS是一种罕见的、遗传的、可能危及生命的sHTG，由于脂蛋白脂酶（LPL）的功能受损，它会阻止身体分解脂肪，严重损害身体从血液中清除甘油三酯的能力。虽然成年人的健康水平低于150mg/dL，但FCS患者的甘油三酯水平通常超过880mg/dL，并且经常有胰腺炎病史。患有FCS的人有很高的潜在致命AP风险，这是一种痛苦的胰腺炎症，以及疲劳和严重复发性腹痛等慢性健康问题。患有FCS的人也会经历心理和经济压力，这会显著影响他们的生活质量。在美国，据估计，FCS将影响约3000人，其中绝大多数人尚未确诊。
批准日期：2024年12月19日 公司： IONIS Pharmaceuticals Inc.
Tryngolza（奥列扎森[olezarsen]）注射液，皮下注射
最近的重大变化
适应症和用法：06/2026
剂量和用法，
推荐剂量：06/2026
警告和注意事项
肝酶异常：06/2026
作用机制
Olezarsen是一种ASO-GalNAc3结合物，与apoC III mRNA结合，导致mRNA降解并导致血清apoC III蛋白减少。apoC III蛋白的减少导致血浆TG和极低密度脂蛋白（VLDL）的清除率增加。
适应症与用途
TRYNGOLZA是一种载脂蛋白C-III（apoC III）导向的反义寡核苷酸（ASO），可作为饮食的辅助剂：
• 降低患有家族性黑质血症综合征（FCS）的成年人的甘油三酯（TG）。
• 降低患有严重高甘油三酯血症（sHTG:TG大于或等于500mg/dL）的成年人的TG和急性胰腺炎风险。
用法与用量
• FCS成人：TRYNGOLZA的推荐剂量为80mg，每月皮下注射一次。
• 患有sHTG的成年人：TRYNGOLZA的推荐剂量为每月一次皮下注射50mg。对于耐受50mg剂量且临床上需要额外降低TG的sHTG患者，剂量可增加至80mg，每月皮下注射一次。
• 将TRYNGOLZA皮下注射到腹部或大腿前部。如果医护人员或护理人员进行注射，上臂后部也可以用作注射部位。
剂型和规格
注射：
单剂量自动注射器中 50mg/0.8mL。
单剂量自动注射器中 80mg/0.8mL。
禁忌症
TRYNGOLZA对齐墩菌素或任何刺激物有严重超敏反应史。
警告和注意事项
• 超敏反应：已有TRYNGOLZA治疗患者的报告。告知患者超敏反应的体征和症状，并指示患者在发生超敏反应时立即就医并停止使用TRYNGOLZA。
• 肝酶异常：成人肝酶和肝脂肪增加。在开始使用TRYNGOLZA或增加剂量之前以及之后临床需要时，考虑进行肝酶检测。如果肝酶持续升高，考虑中断剂量和/或减少剂量。如果出现有临床症状的严重肝损伤和/或高胆红素血症或黄疸，应立即停用TRYNGOLZA。
不良反应
FCS患者最常见的不良反应（TRYNGOLZA治疗患者的发生率>5%，比安慰剂高出>3%）是注射部位反应、血小板计数减少和关节痛。
sHTG患者最常见的不良反应（发生率比安慰剂高出≥2%）是注射部位反应和肝酶升高。
如需报告可疑的不良反应，请联系Ionis Pharmaceuticals，股份有限公司，免费电话1-833-644-6647或美国食品药品监督管理局，电话1-80-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch。
包装供应/储存和处理
供应方式
TRYNGOLZA注射液是一种无菌、无防腐剂、透明、无色至黄色的溶液，装在单剂量自动注射器中。TRYNGOLZA的每个自动注射器都装满了0.8毫升的溶液，其中含有50毫克或80毫克的olezarsen。
TRYNGOLZA供应如下：
• 装有一个50mg单剂量自动注射器的纸箱：（NDC 71860-102-01）。
• 装有一个80mg单剂量自动注射器的纸箱：（NDC 71860-101-01）。
储存和处理
将TRYNGOLZA自动注射器存放在原始纸箱中2°C至8°C（36°F至46°F）的冰箱中。
一旦从冰箱中取出，TRYNGOLZA自动注射器可以在15°C至30°C（59°F至86°F）的室温下在原始纸箱中储存长达6周。如果在室温下储存6周内未使用，请丢弃TRYNGOLZA。
不要暴露在高温下。避光。
请参阅随附TRYNGOLZA™的完整处方信息：
https://ionis.com/medicines/TRYNGOLZA/TRYNGOLZA-FPI.pdf
|
