近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Juxtapid（Lomitapide）胶囊,用于治疗2岁及以上儿童的纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）。

Juxtapid(Lomitapide)是一种微粒体甘油三酯转移蛋白（MTP）口服抑制剂，通过阻断肝脏和肠道乳糜微粒中极低密度脂蛋白胆固醇（VLDL-C）生成降低血LDL-C水平。该作用机制不受LDLR通路受损影响，约降低40%-60%的LDL-C水平。Juxtapid需配合低脂饮食、运动和其他降低低密度脂蛋白(LDL)的药物使用，以降低患有纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)的成人和2岁及以上儿童的LDL-C水平。

纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是一种极其罕见的遗传性疾病，据估计，全球每25万至36万人中就有1人患病，其中包括儿童。这些患者出生时可能患有危险的高低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。若不进行早期干预，患有此病的人罹患严重动脉粥样硬化的风险将显著增加。

批准日期：2026年03月03日 公司：Chiesi Farmaceucti S.p.A.

Juxtapid（甲磺酸洛美他派[Lomitapide]）胶囊，用于口服

美国最初批准：2012年

警告：肝毒性风险

有,关完整的盒装警告，请参阅完整的处方信息。

JUXTAPID可导致转氨酶升高。

• 在开始治疗前测量丙氨酸和天冬氨酸转氨酶（ALT、AST）、碱性磷酸酶和总胆红素，然后按照建议定期测量ALT和AST。

• 在治疗过程中，如果ALT或AST≥正常上限的3倍，则调整JUXTAPID的剂量。

• 若出现临床上显著的肝毒性，应停止使用JUXTAPID。

JUXTAPID会增加肝脂肪（肝脂肪变性），同时或不同时增加转氨酶。

• 与JUXTAPID相关的肝脂肪变性可能是进展性肝病的危险因素，包括脂肪性肝炎和肝硬化。

由于存在肝毒性风险，JUXTAPID只能通过名为JUXTAPID-REMS计划的受限计划获得。 

仅对临床或实验室诊断符合纯合家族性高胆固醇血症（HoFH）的患者开具JUXTAPID。JUXTAPID在没有HoFH的高胆固醇血症患者中的安全性和有效性尚未得到证实。

最近的重大变化

黑框警告：02/2026

适应症和用法：02/2026

剂量和用法：02/2026

警告和注意事项：02/2026

作用机制

JUXTAPID直接结合并抑制位于内质网内腔的微粒体甘油三酯转移蛋白（MTP），从而防止肠上皮细胞和肝细胞中含载脂蛋白B的脂蛋白组装。这抑制了亚克隆和VLDL的合成。VLDL合成的抑制导致血浆LDL-C水平降低。

适应症与用途

JUXTAPID是一种微粒体甘油三酯转移蛋白抑制剂，作为低脂饮食、运动和其他低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）疗法的辅助药物，可降低2岁及以上HoFH成人和儿童患者的LDL-C。

剂量与用法

• 治疗前，测量ALT、AST、碱性磷酸酶和总胆红素；对有生育能力的女性进行阴性妊娠试验；开始低脂饮食，从脂肪中提供<20%的能量或少于30克脂肪，以较少者为准。

• 推荐的起始剂量为：

o 2至15岁患者服用2毫克。

o 16岁及以上患者服用5mg。

• 根据患者的年龄，按照表1中的滴定时间表进行。根据推荐的目标LDL-C、安全性和耐受性选择剂量。

• 对于儿科患者，如果患者进入下一个年龄组，则将JUXTAPID的剂量增加到适用于新年龄组的最大推荐剂量。

• 在任何剂量增加之前测量转氨酶。如果转氨酶异常，减少或停止服用JUXTAPID，并按照建议进行监测。

推荐的JUXTAPID剂量和滴定时间表

年龄组                              JUXTAPID剂量

（岁）      2毫克      5毫克      10毫克      20毫克      40毫克      60毫克

2至10岁     W 0至8    W 9至12    W 13至16   W 17及以上1     ---         ---

11至15岁    W 0至4    W 5至8     W 9至12    W 13至16     17岁及以上1    ---

16至17岁     ---      W 0至4     W 5至8     W 9至12      13岁及以上1    ---

18岁及以上   ---      W 0到2     W 3至6     W 7至10      W 11至14     15岁及以上

W： 周；---：不是推荐剂量；1最大推荐剂量

• 由于脂溶性维生素/脂肪酸的吸收减少：每天服用维生素E【9岁及以上患者400国际单位（IU），2至8岁患者200IU】和亚油酸（200mg）、α-亚麻酸（210mg）、二十碳五烯酸（110mg）和二十二碳六烯酸（80mg）补充剂。

• 每天口服一次，整粒，加水，不进食，晚餐后至少2小时。如果无法吞下完整的胶囊，患者可以将胶囊内容物撒在一汤匙苹果酱或捣碎的香蕉上。

• 关于基于高架转胺酶的剂量修改，请参阅完整PI；终末期肾病患者在透析时需要调整剂量，基线轻度肝炎患者需要调整剂量。

剂型和规格

胶囊：2毫克、5毫克、10毫克、20毫克和30毫克。

禁忌症

• 怀孕。

• 与强效或中度CYP3A4抑制剂同时使用。

• 中度或重度肝损伤或活动性肝病，包括无法解释的持续性肝功能异常。

警告和注意事项

• 胚胎-胎儿毒性：可能对胎儿造成伤害。建议有生育潜力的女性注意对胎儿的潜在风险，并使用有效的避孕措施。如果检测到怀孕，请停止服用JUXTAPID。

• 93%的成人和72%的糖尿病患者会出现胃肠道不良反应，并可能影响伴随口服药物的吸收。

不良反应

成人患者最常见的不良反应（发生率≥10%）是腹泻、恶心、消化不良、呕吐和腹痛。5至17岁儿童患者（发病率≥15%）最常见的不良反应是腹痛、丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶增加、腹泻和呕吐。

如需报告疑似不良反应，请致电1-888-661-9260联系ChiesiFarmaceucti S.p.A.，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch

药物相互作用

• CYP3A4抑制剂会增加洛米他皮的暴露量。强和中度CYP3A4抑制剂与JUXTAPID联合使用。患者必须避免喝葡萄柚汁.

• 当服用弱CYP3A4抑制剂时，JUXTAPID的剂量应减半。遵循完整PI中提供的滴定建议。

• 华法林：洛米他匹德可增加华法林的血浆浓度。定期监测国际标准化比值（INR），特别是在调整JUXTAPID剂量的情况下。

• 辛伐他汀和洛伐他汀的暴露量随着JUXTAPID的增加而增加。由于肌病风险，与JUXTAPID联合用药时应限制剂量。

• P-糖蛋白（P-gp）底物：考虑降低P-gp底物的剂量，因为JUXTAPID可能会增加吸收。

• 胆汁酸螯合剂：单独给药JUXTAPID至少4小时。

在特定人群中使用

• 哺乳期：不建议母乳喂养。

包装供应/储存和处理

供应

方式

JUXTAPID的优势如下：

胶囊

剂量                描述              包裹配置        NDC编号

2毫克         灰色/灰色硬明胶胶囊，印     瓶装28粒        10122-402-28 

              有黑色墨水“A733”和“2mg”

5毫克         橙色/橙色硬明胶胶囊，印有   瓶装28粒        10122-405-28

              黑色墨水“A733”和“5毫克”

10毫克        橙色/白色硬明胶胶囊，印有   瓶装28粒        10122-410-28

              黑色墨水“A733”和“10mg”

 

20毫克        白色/白色硬明胶胶囊，印有   瓶装28粒        10122-420-28 

              黑色墨水“A733”和“20mg”

30毫克        橙色/黄色硬明胶胶囊，印有   瓶装28粒        10122-430-28

              黑色墨水“A733”和“30mg”

储存与处理

储存温度为20°C至25°C（68°F至77°F）；允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间进行短途旅行。只要平均动态温度不超过25°C（77°F），可以容忍短暂暴露在高达40°C（104°F）的温度下；然而，这种暴露应该被最小化。保持容器紧闭，防止受潮。

请参阅随附JUXTAPID的完整处方信息：

https://resources.chiesiusa.com/Juxtapid/JUXTAPID_PI.pdf