近日，美国食品药品管理局(FDA)批准其RNAi治疗药物AMVUTTRA®(vutrisiran)的补充新药 ，用于治疗成人野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性(ATTR-CM)心肌病，以降低心血管死亡率、心血管住院率和紧急心力衰竭就诊率。该批准扩大AMVUTTRA的适应症，目前AMVUTTRA已成为FDA批准用于治疗成人ATTR-CM和遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性(hATTR-PN)多发性神经病变的首个也是唯一一个治疗药物。
Amvuttra（vutrisiran）是一种RNAi疗法，可从上游快速抑制TTR，从源头上治疗疾病，每年只需四次方便的皮下注射。通过快速抑制TTR的产生，AMVUTTRA可显著减少TTR原纤维的沉积，这些原纤维会形成淀粉样蛋白，导致ATTR-CM患者发生不可逆的心血管损伤和过早死亡。
成人野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种破坏性强、进展迅速且最终致命的疾病，估计影响美国约15万人和全球超过30万人。ATTR-CM 无法治愈，错误折叠的转甲状腺素蛋白 (TTR) 纤维沉积会随着时间的推移造成不可逆的损害，从而导致过早死亡。如今，大多数患者仍未得到诊断和治疗，而接受常用疗法治疗的患者中，很大一部分病情会恶化。
批准日期：2025年03月20日 公司：Alnylam Pharmaceuticals,Inc
Amvuttra（布替瑞西钠[vutrisiran]）注射液，皮下注射
美国首次批准：2022年
最近的重大变化
适应症和用法：2025年3月
作用机制
Vutrisiran是一种双链siRNA-GalNAc偶联物，通过RNA干扰引起突变型和野生型TTR mRNA的降解，从而减少血清TTR蛋白和组织中TTR蛋白的沉积。
适应症和用法
AMVUTTRA是一种转甲状腺素蛋白导向的小干扰RNA，用于治疗：
•成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病。
•成人野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变心肌病，可降低心血管死亡率、心血管住院率和紧急心力衰竭就诊率。
剂量与用法
•AMVUTTRA的推荐剂量为每3个月皮下注射一次25mg。
•AMVUTTRA仅供皮下使用，应由医疗保健专业人员使用。
剂型和强度
注射：25mg/0.5mL，单剂量预充式注射器。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
血清维生素A水平降低和推荐补充：补充推荐的每日维生素A摄入量。如果出现提示维生素缺乏的眼部症状，请咨询眼科医生。
不良反应
最常见的不良反应（≥5%）是肢体疼痛、关节痛、呼吸困难和维生素A减少。
如需报告疑似不良反应，请致电1-877-256-9526联系Alnylam制药公司，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch。
包装供应/储存和处理
供货方式
AMVUTTRA是一种无菌、无防腐剂、透明、无色至黄色的皮下注射溶液。AMVUTTRA是以25mg/0.5mL溶液的形式供应，装在由I型玻璃和不锈钢制成的单剂量1-mL预充式注射器中带针护罩的29号针。预充式注射器组件不是用天然橡胶乳胶制成的。
AMVUTTRA有纸箱包装，每个纸箱装有一个单剂量预充注射器。
NDC为：71336-1003-1。
储存和处理
在原始纸箱中以2°C至30°C（36°F至86°F）的温度储存，直至准备使用。不要冻结。


请参阅随附Amvuttra的完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=8db0facb-81b6-4006-9239-27dc6409c5d3
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PRINCIPAL DISPLAY PANEL - 25 MG/0.5 ML SYRINGE CARTON
NDC 71336-1003-1
amvuttra ™
(vutrisiran) injection
25 mg/0.5 mL
For Subcutaneous Injection by
Healthcare Professional Only
Rx Only
Do not use if
seal is broken
1 x 25mg single-doseprefilled syringe