部份中文马瓦卡坦处方资料（仅供参考）
商品名：Camzyos hard capsules
英文名：mavacamten
中文名：马瓦卡坦硬胶囊
生产商：百时美施贵宝
药品简介
Camzyos是第一个也是唯一一个在所有欧盟 (EU) 成员国* 获批的选择性心肌肌球蛋白变构可逆抑制剂，也是第1个针对 HCM 潜在病理生理学的心肌肌球蛋白抑制剂。
2023年06月26日，百时美施贵宝宣布，欧盟委员会 (EC) 已批准Camzyos（mavacamten，2.5mg、5mg、10mg、15mg胶囊）用于治疗成年患者的症状性（纽约心脏协会，NYHA，II-III级）梗阻性肥厚性心肌病(HCM)。
梗阻性肥厚型心肌病（梗阻性 HCM）是一种慢性进行性疾病，心肌过度收缩和左心室充盈能力降低会导致血液难以循环到身体其他部位，从而导致心肌梗塞的发生。衰弱症状和心脏功能障碍。HCM可以是遗传性的，并且可以在任何年龄发生。患者通常在40多岁或50多岁时被诊断出来，多达50%的患者有遗传倾向。
作用机制
mavacamten是一种选择性、变构和可逆的心肌肌球蛋白抑制剂。Mavacamten调制可以进入发电状态的肌球蛋白头的数量，从而降低（或在HCM标准化中）产生收缩和残余舒张跨桥形成的力的概率。Mavacamten还将整个肌球蛋白种群转变为一种节省能量但可招募的超级放松状态。过度的跨桥形成和肌球蛋白超松弛状态的失调是HCM的机制特征，可导致超收缩性、心肌舒张障碍、过度能量消耗和心肌壁应力。在HCM患者中，mavacamten对心肌肌球蛋白的抑制使收缩力正常化，减少动态左心室流出道梗阻，并提高心脏充盈压。
适应症
CAMZYOS用于治疗有症状的（纽约心脏协会、NYHA，II-III类）阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）。
用法与用量
治疗应在有管理经验的医生的监督下开始心肌病患者。
在开始治疗之前，患者的左心室射血分数（LVEF）应通过超声心动图。如果LVEF＜55%，则不应开始治疗。
在开始治疗之前，有生育潜力的妇女必须进行阴性妊娠测试。
应对患者进行细胞色素P450（CYP）2C19（CYP2C19）基因分型，以确定适当的马伐他汀剂量。CYP2C19代谢不良表型的患者可能有马伐单抗暴露量增加（最多3倍），可能导致收缩功能障碍风险增加与正常代谢者相比。如果在CYP2C19表型的测定，患者应遵循不良的给药说明代谢产物，直到确定CYP2C19表型。
Posology剂量范围为2.5mg至15mg（2.5mg、5mg、10mg或15mg）。生物等效性在人体生物等效性研究中，尚未确认强度之间的关系；因此，使用禁止多粒达到规定剂量的胶囊，一粒适当剂量的胶囊应该使用强度。
CYP2C19代谢不良表型
推荐起始剂量为2.5mg，每日口服一次。最大剂量为5mg，每日一次。
应通过左心室流出道（LVOT）评估患者的早期临床反应治疗开始后4周和8周，使用Valsalva手法梯度。
CYP2C19中间体、正常、快速和超快速代谢表型推荐起始剂量为5mg，每日口服一次。最大剂量为15mg，每日一次。
应使用Valsalva手法通过LVOT梯度评估患者的早期临床反应治疗开始后4周和8周。
一旦达到个性化的维持剂量，应每12周对患者进行一次评估。如果在任何一次就诊时，患者的LVEF＜50%，则应中断治疗4周直到LVEF恢复到≥50%。
在经历并发疾病的患者中，如严重感染或心律失常（包括心房纤维性颤动或其他不受控制的快速性心律失常）可能损害收缩功能、LVEF建议进行评估，在并发疾病出现之前不建议增加剂量已解决。
应该考虑停止对没有表现出反应的患者的治疗（例如。症状、生活质量、运动能力、LVOT梯度均无改善）最大耐受剂量。
图1:CYP2C19代谢不良表型的治疗开始（见原说明资料）
*如果在任何临床访视中LVEF＜50%，则中断治疗；如果LVEF≥50%。
LVEF=左心室射血分数；LVOT=左心室流出道
图2:CYP2C19中间体、正常、快速和超快速的治疗开始代谢表型（见原说明资料）
*如果在任何临床访视中LVEF＜50%，则中断治疗；如果LVEF≥50%。LVEF=左心室射血分数；LVOT=左心室流出道
图3：维护阶段（见原说明资料）
图4：如果左心室射血分数<50%，任何门诊就诊时的治疗中断（见原说明资料）
LVEF=左心室射血分数；LVOT=左心室流出道伴随药物的剂量调整
对于CYP2C19或CYP3A4抑制剂和诱导剂的联合治疗，请遵循以下步骤如表1所示。
表1：马伐康与伴随药物的剂量调整（见原说明资料）
*包括CYP2C19表型尚未确定的患者。
错过或延迟剂量
如果错过了一剂，应尽快服用，然后再服用下一剂在第二天的正常时间。不应在同一天服用两剂。
特殊人群
老年人
65岁患者无需对标准剂量和滴定方案进行剂量调整以及更老的。
肾功能损害
轻症患者无需对标准剂量和滴定方案进行剂量调整（估计肾小球滤过率[eGFR]60-89mL/min/1.73m2)至中等（eGFR 30-59 mL/min/1.73m2)肾损伤。无法为患者提供剂量建议严重（eGFR<30 mL/min/1.73m2)尚未对马伐单抗引起的肾损伤进行研究在患有严重肾损伤的患者中。
肝损伤
所有轻度（Child-Pugh A级）和中度（Child-Pugh B级）肝损伤，因为暴露于马韦坦可能是增加。对于患有严重肝脏疾病的患者，不能推荐剂量损伤（Child-Pugh C级），因为尚未对严重肝损伤。
儿科人群
马伐康治疗18岁以下儿童和青少年的安全性和有效性尚未得到证实建立。没有可用的数据。
出于潜在的安全考虑，不应在12岁以下的儿童中使用马伐康。
给药方法
用于口服。
治疗应每天进行一次，每天大约在同一时间进食或不进食。使用规定剂量的单粒胶囊。胶囊应该连同水一起吞下。
禁忌症
对活性物质或列出的任何赋形剂过敏。
怀孕期间和有生育潜力的妇女未采取有效避孕措施。
CYP2C19代谢不良表型和未确定CYP2C19表型患者同时使用强效CYP3A4抑制剂治疗。
同时使用强效CYP2C19抑制剂和强效CYP3A4抑制剂进行治疗。
保质期
3年。
储存的特殊注意事项
这种药品不需要任何特殊的储存条件。
容器的性质和内容
聚氯乙烯（PVC）/聚氯三氟乙烯（PCTFE）/铝箔泡罩14粒硬胶囊。
包装尺寸为14、28或98粒硬胶囊。
上市持证商
百时美施贵宝制药EEIG


请参阅随附的Camzyos完整处方信息：
https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/camzyos-epar-product-information_en.pdf