近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Camzyos™（mavacamten，2.5mg，5mg，10mg，15mg胶囊）用于治疗有症状的纽约心脏协会（NYHA）II-III级梗阻性肥厚型心肌病（梗阻性HCM）成年人，以改善功能能力和症状。
Camzyos是第一个也是唯一一个获得美国食品药品监督管理局批准的变构和可逆抑制剂，用于成人治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的药物，这是一种心脏主泵室肌肉增厚或增大的疾病，可以阻断血液从心脏流向身体其他部位。
肥厚型心肌病（HCM）是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性疾病，可导致衰弱症状和心脏功能障碍。据估算，全球每500人中就有1位肥厚型心肌病患者。
肥厚型心肌病最常见的原因是心肌肌小节蛋白的基因突变。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，劳力可导致疲劳或呼吸困难，影响患者的日常生活。肥厚型心肌病还与房颤、卒中、心力衰竭和心源性猝死风险的增加有关。
批准日期：2022年04月28日公司：百时美施贵宝
Camzyos（马瓦卡坦[mavacamten]）胶囊，口服使用
美国首次批准：2022年
警告：心力衰竭的风险,有关完整的盒装警告，请参阅完整的处方信息。
•CAMZYOS可导致收缩功能障碍引起的心力衰竭。
•在使用CAMZYOS之前和期间需要对左心室射血分数（LVEF）进行超声心动图评估。
•不建议左心室射血分数<55%的患者开始治疗。如果左心室射血分数<50%或临床状态恶化，则中断。
•由于心力衰竭风险增加，服用CAMZYOS的患者禁用某些CYP450抑制剂和诱导剂。
•CAMZYOS只能通过名为CAMZYOS REMS程序的受限程序使用。
最近的重大变化
方框警告：4/2025
剂量和给药、开始、维持和中断治疗：4/2025
剂量和给药，同时服用弱至中度CYP2C19或中至强CYP3A4抑制剂：4/2025
警告和注意事项，心力衰竭：4/2025
警告和注意事项，胚胎-胎儿毒性：4/2025
作用机制
Mavacamten是一种对心肌肌球蛋白具有选择性的变构可逆抑制剂。Mavacamten调节可以进入“on actin”（发电）状态的肌球蛋白头的数量，从而降低产生力（收缩）和残余（舒张）跨桥形成的概率。过度肌球蛋白-肌动蛋白跨桥形成和超松弛状态失调是HCM的机制标志。Mavacamten将整个肌球蛋白群体转变为一种能量节约、可招募、超放松的状态。在HCM患者中，马伐他汀抑制肌球蛋白可减少动态左心室流出道梗阻，改善心脏充盈压。
适应症
CAMZYOS是一种心肌肌球蛋白抑制剂，适用于治疗有纽约心脏协会（NYHA）II-III级症状的成人梗阻性肥厚型心肌病（HCM），以改善功能能力和症状。
剂量与用法
剂量必须根据临床状态和患者反应的超声心动图评估进行个性化。有关说明，请参阅完整处方信息。
剂型和强度
胶囊：2.5mg、5mg、10mg和15mg。
禁忌症
•强效CYP2C19抑制剂。
•中度至重度CYP2C19诱导剂或中度至重度的CYP3A4诱导剂。
警告和注意事项
•心力衰竭：考虑中断电流间期患者的CAMZYOS（mavacamten）。
•药物相互作用导致心力衰竭或疗效丧失：告知患者药物相互作用的可能性，包括与非处方药的相互作用。
•胚胎-胎儿毒性：可能对胎儿造成伤害。建议有生育能力的女性在最后一剂后4个月内使用有效的避孕措施。避免与含有炔诺酮以外孕激素的联合激素避孕药同时使用。
不良反应
>5%的患者出现不良反应，CAMZYOS组比安慰剂组更常见的不良反应是头晕（27%）和晕厥（6%）。
如需报告疑似不良反应，请致电1-800-721-5072联系百时美施贵宝，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch。
药物相互作用
•轻度至中度CYP2C19抑制剂和中度至重度CYP3A4抑制剂：可能会增加心力衰竭的风险。如果开始使用抑制剂，则需要减少CAMZYOS剂量并进行额外监测。
•负性肌力：如果开始使用负性肌力，或者增加了负性肌力的剂量，建议进行密切的医疗监督和左心室射血分数监测。避免某些负性肌力成分的组合。
包装供应/储存和处理
CAMZYOS®
以速释2号硬明胶胶囊的形式供应，含有2.5mg、5mg、10mg或15mg的马伐坎汀。白色不透明的胶囊体上印有“Mava”，不透明的盖子上印有强度。胶囊含有白色至灰白色粉末。
CAMZYOS胶囊有30粒一瓶的包装，如下表所示：
规格        胶囊色      NDC编号
2.5毫克     浅紫色      73625-111-11
5毫克       黄色        73625-112-11
10毫克      粉红色      73625-113-11
15毫克      灰色        73625-114-11
存储
储存温度为20°C至25°C（68°F至77°F），允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间进行短途旅行[见USP受控室温]。
请参阅随附的Camzyos完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=669c936b-3ee6-4e36-8a22-79dd11b1255b
----------------------------------------------
Camzyos(mavacamten)is a first-in-class cardiac myosin inhibitor indicated for the treatment of adults with symptomatic New York Heart Association (NYHA) class II-III obstructive hypertrophic cardiomyopathy (HCM) to improve functional capacity and symptoms.
CAMZYOS 15 MG LABEL
NDC 73625-114-11
Rx only
CAMZYOS™
(mavacamten)
capsules
15 mg
Dispense the enclosed Medication Guide to each patient.
Recommended Dosage: See Prescribing Information
Keep out of reach of children.
Do not use if inner seal bottle is broken or missing.
30 Capsules
Bristol Myers Squibb