高胆固醇“新型”治疗药 Evkeeza™（evinacumab-dgnb）获FDA批准，用于超罕见遗传形式的高胆固醇患者。
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Evkeeza（evinacumab-dgnb）作为其他低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的辅助治疗药物，可降低治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的12岁及以上成人和儿科患者的需求 。
Evkeeza（evinacumab-dgnb）是首个获得FDA批准的治疗药物，可与血管生成素样3（ANGPTL3）结合并阻断其功能，该蛋白在脂质代谢中起关键作用。
批准日期：2021年02月11日  公司：再生元（Regeneron）
EVKEEZA（evinacumab-dgnb）注射液，静脉使用
美国初次批准：2021年
作用机理
Evinacumab-dgnb是一种重组人单克隆抗体，可结合并抑制ANGPTL3.ANGPTL3是血管生成素样蛋白家族的成员，主要在肝脏表达，并通过抑制脂蛋白脂酶（LPL）和脂代谢而发挥作用。内皮脂肪酶（EL）。Evinacumab-dgnb抑制ANGPTL3导致LDL-C，HDL-C和甘油三酸酯（TG）降低。 Evinacumab-dgnb通过促进非常低密度的脂蛋白（VLDL）加工和LDL形成上游的清除而降低LDL-C依赖于LDL受体（LDLR）的存在。ANGPTL3的依维南单抗-dgnb阻断通过分别拯救LPL和EL活性而降低了TG和HDL-C。
适应症和用途
EVKEEZA是一种ANGPTL3（血管生成素样3）抑制剂，与其他低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降脂治疗药物同时使用，可用于治疗12岁及以下的成人和儿童患者年龄较大，患有纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）。
使用限制：
•EVKEEZA的安全性和有效性尚未被确定为患有其他高胆固醇血症原因的患者，包括那些患有杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的患者。
•尚未确定EVKEEZA对心血管疾病的发病率和死亡率的影响。
剂量和给药
•EVKEEZA的推荐剂量是每月（每4周一次）静脉（IV）输注15mg/kg。
•有关静脉输注的准备说明，请参阅“完整处方信息”。
•经过60分钟的静脉输注，通过包含0.2微米至5微米无菌过滤器的在线或附加IV管线来管理稀释溶液。
•请勿将其他药物与EVKEEZA混合或通过同一输液管线同时使用其他药物。
•如果患者出现任何不良反应迹象，包括输注或超敏反应，则输注速度可能会减慢，中断或中断。
剂量形式和强度
•注射剂：单剂量小瓶中的345mg/2.3mL（150mg/mL）和1,200mg/8mL（150mg/mL）的溶液。
禁忌症
•对EVKEEZA中的evinacumab-dgnb或任何赋形剂有严重的超敏反应史。
警告和注意事项
•严重的超敏反应：EVKEEZA临床试验中曾发生过。如果发生严重的超敏反应，请中止EVKEEZA，按照护理标准进行治疗并监测直至症状和体征消失。
•胚胎-胎儿毒性：基于动物研究，EVKEEZA可能引起胎儿伤害。向可能怀孕的胎儿患者建议。在开始治疗之前，请考虑进行妊娠试验。
EVKEEZA。建议可能怀孕的患者在治疗期间以及最后一次服药后至少5个月使用避孕方法。
不良反应
常见的不良反应（≥5％）为鼻咽炎，流感样症状，头晕，鼻漏和恶心。
要报告可疑的不良反应，请致电1-833-385-3392与Regeneron联系，或致电1-800-FDA-1088与FDA联系或访问www.fda.gov/medwatch。
包装供应/存储和处理方式
EVKEEZA（evinacumab-dgnb）注射液为澄清至微乳白色，无色至浅黄色溶液，每箱一个单剂量小瓶提供。
•345mg/2.3mL（150mg/mL）NDC 61755-013-01
•1200mg/8mL（150mg/mL）NDC 61755-010-01
贮存
将小瓶存放在2ºC至8ºC（36ºF至46ºF）的冰箱中。将小瓶存放在原始纸箱中以避光。不要冻结。不要摇晃。
EVKEEZA不包含防腐剂。 如果不立即使用，从2℃至8℃（36ºF至46ºF）冷藏的稀释溶液存放后的时间不得超过24小时。
准备或在室温至25ºC（77ºF）的温度下，从准备输液到输液结束不超过6小时[请参阅剂量和用法]
完整说明资料附件：
https://www.regeneron.com/sites/default/files/Evkeeza_PI.pdf