近日，美国食品和药物管理局（FDA）已扩大批准Praluent（alirocumab）新的适应症：用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）成人患者。HoFH是一种导致严重高胆固醇的遗传性疾病。在该适应症中，Praluent不应单独使用，而是添加到其他HoFH治疗药物中进行联合用药。用药方面，Praluent每2周一次通过皮下注射给药。
HoFH一种罕见的、危及生命的疾病，大约每25万人中就有1人患有这种疾病。HoFH患者在控制身体清除胆固醇的一小群基因中有2个突变。因此，患者血液循环中的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，通常被称为“坏胆固醇”）水平极高，可高达500-1000mg/dL，是正常水平的四倍多。
HoFH患者在青少年或20多岁时可能会患上早发性心血管疾病，包括心脏病发作和心脏疾病，许多患者接受其他降胆固醇药物后没有明显改善。如果不积极治疗，患者可能在30岁之前死亡。
Praluent是一种单抗药物，通过阻断前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）蛋白发挥作用。PCSK9控制LDL受体的数量，LDL受体是一种蛋白质，帮助清除血液中的LDL-C，并使脂肪和胆固醇分解。通过阻断PCSK9，Praluent可以更快地清除血液中的LDL-C，从而降低胆固醇水平。
批准日期：2021年04月05日 公司：赛诺菲/再生元
PRALUENT（阿立单抗[alirocumab]）注射剂，用于皮下使用
美国初次批准：2015年
最近的重大变化
适应症及用法：4/2019
警告和注意事项：3/2020
作用机理
Alirocumab是一种人单克隆抗体，可与9型前蛋白转化酶枯草杆菌毒素（PCSK9）结合。PCSK9与肝细胞表面的低密度脂蛋白受体（LDLR）结合，从而促进肝脏内LDLR的降解。LDLR是清除循环LDL的主要受体，因此PCSK9降低LDLR水平会导致血液中LDL-C水平升高。通过抑制PCSK9与LDLR的结合，alirocumab增加了可用于清除LDL的LDLR数量，从而降低了LDL-C水平。
适应症和用途
PRALUENT是PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶kexin 9型）抑制剂抗体，表示：
•降低患有心血管疾病的成年人的心肌梗塞，中风和不稳定型心绞痛的风险，需要住院治疗。
•作为饮食的辅助，单独或与其他降脂疗法（例如他汀类药物，依泽替米贝）联合使用，用于治疗原发性高脂血症（包括杂合子家族性高胆固醇血症）的成年人，以降低低密度脂蛋白胆固醇LDL-C。
剂量和给药
皮下注射PRALUENT的建议起始剂量为每2周一次75mg，因为大多数患者使用该剂量可实现足够的LDL减少。偏爱较少患者的替代起始剂量频繁的剂量是每4周一次（每月）300mg。
如果LDL-C反应不充分，可以将剂量调整为每2周施用150mg的最大剂量。
HeFH接受LDL置换术的患者的PRALUENT推荐剂量为每2周一次150mg。 PRALUENT可以在不考虑采血时机的情况下服用。
剂量形式和强度
•注射：在单剂量预填充笔中加入75mg/mL或150mg/mL的溶液。
•注射：在单剂量预填充注射器中为75mg/mL或150mg/mL的溶液。
禁忌症
对PRALUENT严重的超敏反应的历史。
警告和注意事项
过敏反应：已报告采用PRALUENT治疗的超敏反应（例如瘙痒，皮疹，荨麻疹），包括一些严重事件（如超敏性血管炎，血管性水肿和需要住院的超敏反应）。如果出现严重过敏反应的迹象或症状，请停止使用重要，按照护理标准进行治疗，并监测直至症状和体征消失。
不良反应
最常见的不良反应（≥5％接受PRALUENT治疗的患者，发生频率高于安慰剂）为鼻咽炎，注射部位反应和流行性感冒。
要报告可疑的不良反应，请致电1-800-633-1610与赛诺菲联系，或致电1-800-FDA-1088与FDA联系或访问www.fda.gov/medwatch。
包装供应/存储和处理方式
PRALUENT是一种澄清，无色至浅黄色的溶液，以单剂量预填充笔和单剂量预填充玻璃注射器提供。 每个PRALUENT的预填充笔或预填充注射器均设计为可输送1mL的75mg/mL或150mg/mL的溶液。
PRALUENT可在装有1或2个预填充笔和1或2个预填充注射器的纸箱中使用。
包装   75毫克/毫升预填充笔  150毫克/毫升预填充笔
1支装   NDC 0024-5901-01     NDC 0024-5902-01
2支装   NDC 0024-5901-02     NDC 0024-5902-02
        NDC 72733-5901-2     NDC 72733-5902-2
包装   75毫克/毫升预填充注射器  150毫克/毫升预填充注射器
1支装   NDC 0024-5903-01           NDC 0024-5904-01
2支装   NDC 0024-5903-02           NDC 0024-5904-02
药店
存放在原始纸箱中36°F至46°F（2°C至8°C）的冰箱中，以避光。
病人/护理人员
为了防止光线照射，将其存放在原始纸箱中36°F至46°F（2°C至8°C）的冰箱中，以避光。如果需要，PRALUENT可以保持在室温下高达77°F（25°C）在原始纸箱中最多可存放30天，以防光照。请勿在高于25°C（77°F）的温度下存放。从冰箱中取出后，必须在30天内使用PRALUENT或
丢弃。
不要冻结。不要暴露在极端高温下。请勿摇动
完整说明书附件：
https://products.sanofi.us/praluent/praluent.pdf
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PRALUENT 2X150MG PEN ALIROCUMAB 持证商：SANOFI U.S. LLC NDC:00024-5902-02 参考价格（美元）：1588.38
PRALUENT 2X150MG PFS ALIROCUMAB 持证商：SANOFI U.S. LLC PCSK9 NDC:00024-5904-02 参考价格（美元）：1588.38
PRALUENT 2X75MG PEN  ALIROCUMAB 持证商：SANOFI U.S. LLC NDC:00024-5901-02 参考价格（美元）：1588.38
PRALUENT 2X75MG PFS  ALIROCUMAB 持证商：SANOFI U.S. LLC PCSK9 NDC:00024-5903-02 参考价格（美元）：1588.38
PRALUENT 150MG PEN 2/PAC ALIROCUMAB 持证商：SANOFI AVENTIS NDC:00024-5902-02 参考价格（美元）：1806.64
PRALUENT 150MG PFSYR 2/PAC ALIROCUMAB  持证商：SANOFI AVENTIS NDC:00024-5904-02 参考价格（美元）：1713.6
PRALUENT 75MG PEN 2/PAC ALIROCUMAB 持证商：SANOFI AVENTIS NDC:00024-5901-02 参考价格（美元）：1806.64
PRALUENT 75MG PFSYR 2/PAC ALIROCUMAB 持证商：SANOFI AVENTIS NDC:00024-5903-02 参考价格（美元）：1806.64