近日，由Genzyme研发的Kynamro (mipomersen sodium) 注射剂获FDA批准上市，用于罕见胆固醇病—纯合子家族性高胆固醇血症（homozygous familial hypercholesterolemia ，HoFH）的降脂药物和饮食治疗的辅助治疗，每周皮下注射200mg。Kynamro有助于降低低密度脂蛋白胆固醇、载脂蛋白B、总胆固醇和非高密度脂蛋白胆固醇。
批准日期：2013年1月29日 公司：GENZYME
KYNAMRO（米泊美生钠[mipomersen sodium]）注射液,用于皮下注射
初始美国批准：2013年
警告：有肝毒性的风险,查看完整的盒装警告的完整处方信息。
KYNAMRO可导致转氨酶升高。
测量丙氨酸氨基转移酶（ALT），aspartateaminotransferase（AST），碱性磷酸酶，和总bilirubinbefore发起处理，然后ALT和AST定期asrecommended。
在治疗期间，如果ALT orAST是正常上限（ULN）的3倍，则使用KYNAMRO剂量。
停止使用KYNAMRO以获得临床显着的肝毒性。
KYNAMRO增加肝脏脂肪（肝脂肪变性），伴随或不伴随转氨酶的增加。
与KYNAMRO相关的肝脏脂肪变性可能是进行性肝病的危险因素，包括脂肪性肝炎和肝硬化。
由于存在肝毒性风险，KYNAMRO只能通过名为KYNAMRO REMS的限制性程序获得。
仅对符合HoFH的临床或实验室诊断的患者开具KYNAMRO。尚未确定没有HoFH的高胆固醇血症患者的KYNAMRO的安全性和有效性。
最近的重大变化
盒装警告05/2016
适应症和用法：05/2016
剂量和用量：05/2016
警告和注意事项：05/2016
作用机制
Mipomersen是靶向人信使核糖核酸（mRNA）的对载脂蛋白B-100，LDL的principalapolipoprotein及其代谢前体，VLDL的反义寡核苷酸。Mipomersen与apo B-100的mRNA编码区互补，并通过Watson和Crick碱基配对结合。mipomer与同源mRNA的杂交导致RNase H介导的同源mRNA降解，从而抑制apo B-100蛋白的翻译。
已经在人肝癌细胞系（HepG2，Hep3B）和人和食蟹猴原代肝细胞中表征了mipomersen的体外药理活性。在这些实验中，mipomer以浓度和时间依赖性方式选择性地减少mRNA，蛋白质和分泌蛋白质。 mipomersen的作用显示出高度序列特异性。的结合位点在位置3249-3268相对于公布的序列Genbank号NM_000384 formipomersen的载脂蛋白B mRNA的编码区域内的所在。
适应症和用法
KYNAMRO®是一种载脂蛋白B-100合成的寡核苷酸抑制剂，可作为降脂药物的辅助药物，降低低密度
脂蛋白胆固醇（LDL-C），载脂蛋白B（载脂蛋白B），总胆固醇（TC），并且在患者withhomozygous家族性高胆固醇血症（HoFH）的非高密度脂蛋白胆固醇（HDL非-C）。
使用限制：
•Kynamro的安全性和有效性尚未确立与高胆固醇血症住院患者没有HoFH谁，包括杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）。
•尚未确定KYNAMRO对心血管疾病发病率和死亡率的影响。
不推荐使用KYNAMRO作为LDL血浆置换术的辅助手段。
剂量和用量
•每周一次200毫克作为皮下注射。
治疗前，测量ALT，AST，碱性磷酸酶和总胆红素。
剂量形式和强度
•一次性预填充注射器，含有1mL 200mg/mL溶液。
禁忌症
•中度或重度肝功能损害，或活动性肝病，包括不明原因的血清转氨酶持续升高。
•已知对产品组件的敏感性。
警告和注意事项
注射部位反应发生在84％的患者中，通常包括以下一种或多种：红斑，疼痛，压痛，瘙痒和局部肿胀。
•流感样症状，这在注射之后通常在2天内发生时，一个发生在30％的患者和包括一个或多个以下内容：influenzalikeillness，发热，寒战，肌痛，关节痛，全身乏力或疲劳。
不良反应
最常见的不良反应（发生率≥10％且大于安慰剂）是注射部位反应，流感样症状，恶心，头痛和
血清转氨酶升高，特别是ALT。
要报告疑似不良反应，请联系Kastle Therapeutics 1-877-279-2308或FDA，电话1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch
用于特定人群
•哺乳母亲：停止使用药物或护理。
•儿科患者：未建立安全性和有效性。
包装提供/存储和处理
KYNAMRO一次性使用，1mL，带有固定针头的透明预填充注射器。每个一次性预填充的KYNAMRO注射器填充，以提供1mL的200mg/mL含有200mg mipomersen sodium钠的溶液。
KYNAMRO提供包含1或4个预装注射器的纸箱。
一包预装注射器：NDC 70688-0502-1
一包4个预装注射器：NDC 70688-0502-2
将冷藏的KYNAMRO储存在2-8°C（36-46°F）。应保护KYNAMRO避光，并保存在原包装箱中直至使用。如果没有冷藏，KYNAMRO可能在30°C（86°F），最多14天。Donot在标签上的有效期后使用KYNAMRO。
完整说明资料附件：
http://www.kynamro.com/media/pdfs/Kynamro_Prescribing_information.pdf