家族性高胆固醇血症(FH)新药，Repatha(evolocumab 依洛尤单抗)获美国FDA批准：治疗10岁及以上儿科患者！
近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Repatha（evolocumab 依洛尤单抗）上市，该药是一款PCSK9抑制剂类新型降胆固醇药物，作为饮食控制和其他低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低疗法的辅助药物，治疗10岁及以上杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）儿科患者。
此外，FDA还批准Repatha作为其他LDL-C降低疗法的辅助疗法，用于治疗较年轻的纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）儿科患者。
家族性高胆固醇血症（FH）是一种遗传性疾病，在早年时便可导致LDL-C水平升高。FH分为杂合型和纯合型。HeFH是更常见的FH类型，全球每250人中就有一人患病。从出生时开始，高水平的LDL-C会加速动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的发展，导致在早年发生心血管事件的总体风险增加，包括心脏病发作和其他血管疾病。
批准日期：2021年10月11日；公司：美国安进
REPATHA(依洛尤单抗[evolocumab]) 注射液，用于皮下注射
美国最初批准：2015
最近的主要变化
适应症及用法：02/2021
用法用量：02/2021
用法用量：05/2020
禁忌症 ：02/2021
警告和注意事项：02/2021
作用机制
Evolocumab是一种针对人前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶9型(PCSK9)的人单克隆IgG2。PCSK9与肝细胞表面的低密度脂蛋白受体(LDLR)结合，促进肝脏内的LDLR降解。通过抑制PCSK9与LDLR的结合，evolocumab增加了可用于清除血液中LDL的LDLR数量，从而降低LDL-C水平。
适应症和用法
REPATHA是一种PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶9型）抑制剂，适用于：
在患有心血管疾病(CVD)的成人中降低心肌梗塞、中风和冠状动脉血运重建的风险。
作为饮食的辅助手段，单独或与其他降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的疗法联合用于患有原发性高脂血症的成人，包括杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)，以降低LDL-C。
在纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)患者中作为其他降低LDL-C疗法的辅助手段，以降低LDL-C。
剂量和给药
对于已确诊的CVD或原发性高脂血症的成人：
REPATHA的推荐剂量是每2周一次140mg或每月一次皮下给药420mg。
如果转换给药方案，则在先前方案的下一个预定日期施用新方案的第一剂。
在HoFH患者中：
REPATHA的初始推荐剂量是420mg，每月一次皮下给药。
如果在12周内没有达到有临床意义的反应，剂量可以每2周增加到420毫克。
进行脂质单采的患者可以每2周开始使用420mg进行治疗，以符合他们的单采计划。单采会议完成后管理REPATHA。
在临床上合适时评估LDL-C。最早可在开始后4周测量REPATHA的LDL降低作用。
忠告对乳胶敏感的患者，玻璃单剂量预充式注射器和单剂量预充式自动注射器的针头盖含有干燥的天然橡胶，一种乳胶的衍生物。
将REPATHA皮下给药至腹部、大腿或上臂区域。为每次给药轮换注射部位。
有关重要的管理说明，请参阅完整的处方信息。
剂型和规格
注射剂：140mg/mL溶液单剂量预装注射器。
注射剂：140mg/mL溶液单剂量预填充SureClick®自动注射器。
注射剂：420mg/3.5mL溶液单剂量 Pushtronex®系统（带预装药筒的体内输液器）。
禁忌症
对evolocumab或REPATHA中的任何赋形剂有严重超敏反应史的患者。
警告和注意事项
超敏反应：发生血管性水肿。如果发生严重超敏反应的体征或症状，终止用REPATHA治疗，根据护理标准治疗，并监测直至体征和症状消退。
不良反应
成人中常见（>5%接受REPATHA治疗的患者且比安慰剂更频繁）不良反应：
原发性高脂血症：鼻咽炎、上呼吸道感染、流感、背痛、注射部位反应。
已确诊的心血管疾病：糖尿病、鼻咽炎和上呼吸道感染。
要报告可疑的不良反应，请致电1-800-77-AMGEN(1-800-772-6436)联系Amgen Medical Information或致电1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch 联系 FDA。
完整供应/储存和处理
REPATHA是一种透明至乳白色、无色至淡黄色的溶液，供应如下：
140mg/mL单剂量预装注射器                1包  NDC 72511-750-01
                                             NDC 55513-750-01
140mg/mL单剂量预充式SureClick自动注射器 1包  NDC 55513-760-01
140mg/mL单剂量预充式SureClick自动注射器 2包  NDC 72511-760-02
                                             NDC 55513-760-02
140mg/mL单剂量预充式SureClick自动注射器 3包  NDC 55513-760-03
420mg/3.5mL单剂量Pushtronex系统（带预装药筒的体内输液器）
                                        1包  NDC 72511-770-01
                                             NDC 55513-770-01
玻璃单剂量预充式注射器和单剂量预充式自动注射器的针头盖含有干燥的天然橡胶（乳胶的衍生物）。带有预装药筒的单剂量贴身输液器不是由天然橡胶乳胶制成。
在 2°C至8°C（36°F至46°F）下冷藏存放在原装纸箱中以避光。不要冻结。不要摇晃。
为方便起见，REPATHA可在 68°F至77°F（20°C至25°C）的室温下在原始纸箱中保存30天。如果在30天内未使用，则丢弃REPATHA。
完整说明资料附件：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=cd61e902-166d-4aa6-9f3c-a18c1008d07e
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FDA Approves Repatha(evolocumab)In Pediatric Patients Age 10 And Older With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia
U.S. Food and Drug Administration(FDA)has approved Repatha®(evolocumab) as an adjunct to diet and other low-density lipoprotein cholesterol(LDL-C)-lowering therapies for the treatment of pediatric patients aged 10 years and older with heterozygous familial hypercholesterolemia (HeFH) to reduce LDL-C.
PRINCIPAL DISPLAY PANEL
1x3.5mL Prefilled Cartridge
1 On-Body Infusor
NDC 72511-770-01
AMGEN®
Repatha® Pushtronex® system
(evolocumab)
On-Body Infusor and Prefilled Cartridge
420mg/3.5mL
Shorter Injection Time
420mg/3.5mL
For Subcutaneous Use Only
Single-Use Only
Sterile Solution – No Preservative
Store refrigerated at 2°C to 8°C (36°F to 46°F).
Do Not Freeze or Shake.
Store in Carton to Protect from Light.
(see side panel for additional storage information)Keep out of the sight and reach of children.
Refer to Instructions for Use
Do Not Use if Package is Damaged
On-Body Infusor Sterilized Using Ethylene Oxide
MR Unsafe
Keep Dry
Do not re-use
Type BF Applied Part
Relative Humidity
Range is 15% to 85%
Rx Only