Drug Description

Presentation

Indications

Trattamento aggiuntivo dell’omocistinuria, che comporta deficit o difetti di:

• cistationina beta-sintetasi (CBS),
• 5,10-metilentetraidrofolato reduttasi (MTHFR),
• metabolismo del cofattore cobalamina (cbl).

Cystadane deve essere usato come integratore di altre terapie, quali vitamina B6 (piridossina), vitamina B12 (cobalamina), folato e di una dieta specifica.

Adult Dosage

Il trattamento con Cystadane deve essere controllato da un medico esperto nel trattamento di pazienti con omocistinuria.

La dose giornaliera totale raccomandata nei pazienti adulti e pediatrici di età superiore a 10 anni è 6 g, somministrati per via orale in dosi suddivise di 3 g due volte al giorno. Tuttavia, nei pazienti pediatrici potrebbe essere preferibile una titolazione della dose.

Nei pazienti pediatrici di età inferiore a 10 anni, il regime posologico efficace abituale è di 100 mg/kg/die somministrati in 2 dosi giornaliere; l’aumento della frequenza oltre due volte al giorno e/o della dose oltre 150 mg/kg/die non migliora l’effetto di abbassamento dei livelli di omocisteina.

Uso nell’insufficienza renale o epatica

L’esperienza con la terapia con betaina in pazienti con insufficienza renale o steatosi epatica non alcolica non ha dimostrato la necessità di adattare il regime posologico di Cystadane.

Il flacone deve essere agitato leggermente prima dell’apertura. Vengono forniti tre cucchiai dosatoriche erogano 100 mg, 150 mg o 1 g di betaina anidra. Si raccomanda di prelevare dal contenitore un cucchiaio dosatore colmo e di livellare passandovi sopra qualcosa di piatto, ad es. il dorso di un coltello. Si otterranno così le dosi seguenti: misura piccola 100 mg, misura media 150 mg e misura grande 1 g di betaina anidra.

La polvere deve essere miscelata con acqua, succo, latte, alimenti formulati per neonati o cibo, fino a quando non sia completamente disciolta e deve essere ingerita subito dopo la miscelazione.

Lonitoraggio terapeutico:
Lo scopo del trattamento è mantenere i livelli plasmatici di omocisteina totale al di sotto di 15 μM o al valore più basso possibile. La risposta di steady-state si ha solitamente entro un mese.

Contra Indications

Ipersensibilità alla betaina.

Special Precautions

Casi non comuni di edema cerebrale e ipermetioninemia grave sono stati segnalati in un intervallo da 2 settimane a 6 mesi dall’inizio della terapia con betaina. È stato osservato un recupero completo dopo la sospensione del trattamento:

- I livelli plasmatici di metionina devono essere tenuti sotto osservazione all’inizio del trattamento e periodicamente nella fase successiva. Le concentrazioni plasmatiche di metionina devono essere mantenute al di sotto di 1000 μM.

- Se compaiono sintomi di edema cerebrale, quali cefalee mattutine con vomito e/o alterazioni visive, devono essere controllati i livelli plasmatici di metionina e la compliance alla dieta e il trattamento con Cystadane deve essere interrotto.

- Se i sintomi di edema cerebrale ricompaiono dopo il ripristino del trattamento, la terapia con betaina deve essere sospesa indefinitamente.

Per ridurre il rischio di potenziali interazioni tra farmaci, si consiglia di lasciar passare 30 minuti tra l’assunzione di betaina e miscele di aminoacidi e/o medicinali contenenti vigabatrin e analoghi del GABA.

Interactions

Casi non comuni di edema cerebrale e ipermetioninemia grave sono stati segnalati in un intervallo da 2 settimane a 6 mesi dall’inizio della terapia con betaina. È stato osservato un recupero completo dopo la sospensione del trattamento:

- I livelli plasmatici di metionina devono essere tenuti sotto osservazione all’inizio del trattamento e periodicamente nella fase successiva. Le concentrazioni plasmatiche di metionina devono essere mantenute al di sotto di 1000 μM.

- Se compaiono sintomi di edema cerebrale, quali cefalee mattutine con vomito e/o alterazioni visive, devono essere controllati i livelli plasmatici di metionina e la compliance alla dieta e il trattamento con Cystadane deve essere interrotto.

- Se i sintomi di edema cerebrale ricompaiono dopo il ripristino del trattamento, la terapia con betaina deve essere sospesa indefinitamente.

Per ridurre il rischio di potenziali interazioni tra farmaci, si consiglia di lasciar passare 30 minuti tra l’assunzione di betaina e miscele di aminoacidi e/o medicinali contenenti vigabatrin e analoghi del GABA.

Adverse Reactions

Non sono stati riportati casi di sovradosaggio.

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