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Drug Class Description
Otros preparados para el aparato digestivo y metabolismo - enzimas
Generic Name
Galsulfasa
Drug Description
Concentrado para solución para perfusión. Solución transparente a ligeramente opalescente, incolora a amarillo pálido.
Presentation
Cada ml de solución contiene 1 mg de galsulfasa. Un vial de 5 ml contiene 5 mg de galsulfasa. La galsulfasa es una forma recombinante de la N-acetilgalactosamina 4-sulfatasa humana que se obtiene mediante tecnología de ADN recombinante a partir de cultivos de células de ovario de hámster chino (CHO).
Indications
Naglazyme está indicado para el tratamiento enzimático sustitutivo a largo plazo en pacientes con diagnóstico confirmado de mucopolisacaridosis VI (MPS VI, deficiencia de N-acetilgalactosamina 4-sulfatasa; síndrome de Maroteaux-Lamy). Como sucede con todas las enfermedades lisosomales hereditarias, es de suma importancia, especialmente en las formas graves, iniciar el tratamiento tan pronto como sea posible, antes de la aparición de las manifestaciones clínicas irreversibles de la enfermedad. Es fundamental iniciar el tratamiento en pacientes menores de 5 años con una forma grave de la enfermedad, a pesar de que no se incluyera a pacientes menores de 5 años en el ensayo pivotal de fase 3.
Adult Dosage
Un médico experto en el tratamiento de pacientes con MPS VI u otras enfermedades metabólicas hereditarias debe supervisar el tratamiento con Naglazyme. Naglazyme se debe administrar en las instalaciones clínicas adecuadas en las que se disponga de acceso inmediato a un equipo de reanimación para el tratamiento de emergencias médicas. El régimen posológico recomendado de galsulfasa es de 1 mg/kg de peso corporal, administrada una vez a la semana como perfusión intravenosa durante 4 horas. La velocidad inicial de perfusión se debe ajustar de modo que durante la primera hora se perfunda aproximadamente un 2,5% del total de la solución y el volumen restante (aproximadamente el 97,5%) durante las siguientes 3 horas.
Contra Indications
Hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes.
Special Precautions
Se recomienda precaución en el manejo y tratamiento de pacientes con afectación de las vías aéreas, limitando o monitorizando rigurosamente el uso de antihistamínicos y de - medicamentos sedantes. Asimismo se considerará recurrir a la presión positiva de las vías aéreas durante el sueño y a una posible traqueostomía en situaciones clínicas que lo requieran. Debe valorarse la posibilidad de retrasar la perfusión de Naglazyme en pacientes que presenten una enfermedad febril o respiratoria aguda. No se ha establecido la seguridad y la eficacia de Naglazyme en niños menores de 5 años ni en pacientes mayores de 65 años. No se ha eva luado la seguridad y la eficacia de Naglazyme en pacientes con insuficiencia renal o hepática. Los pacientes tratados con Naglazyme han desarrollado reacciones asociadas a la perfusión (RAP) definidas como cualquier reacción adversa relacionado con el medicamento durante la perfusión o hasta el final del día de la perfusión (ver Reacciones Adversas). De acuerdo con los datos obtenidos en los ensayos clínicos con Naglazyme, cabe esperar que la mayoría de los pacientes desarrolle anticuerpos IgG contra la galsulfasa en las primeras 4-8 semanas de tratamiento. En los ensayos clínicos con Naglazyme, las RAP habitualmente respondieron a la interrupción o ralentización de la perfusión y (pre-)tratando al paciente con antihistamínicos y/o antipiréticos (paracetamol), lo que permite que el paciente continúe el tratamiento. Como se dispone de experiencia limitada con la reanudación del tratamiento tras una interrupción prolongada, se requiere precaución debido al incremento del riesgo teórico de una reacción de hipersensibilidad. En el tratamiento con Naglazyme, se recomienda la administración de un pre-tratamiento farmacológico (antihistamínicos con o sin antipiréticos) aproximadamente 30-60 minutos antes del inicio de la perfusión para minimizar la aparición de posibles RAP. En caso de RAP leve o moderada, se considerará el tratamiento con antihistamínicos y paracetamol y/o la reducción de la velocidad de perfusión a la mitad de la velocidad a la que se produjo la reacción. En caso de una única RAP grave, deberá detenerse la perfusión hasta la resolución de los síntomas y se considerará el tratamiento con antihistamínicos y paracetamol. La perfusión se reiniciará con una reducción de la velocidad de perfusión al 50%-25% de la velocidad a la que se produjo la reacción. En caso de una RAP moderada repetida o una re-exposición tras una única RAP grave, se considerará el pre-tratamiento (antihistamínicos y paracetamol y/o corticosteroides) y una reducción de la velocidad de perfusión al 50%-25% de la velocidad a la que se produjo la reacción. Como sucede con cualquier otro producto proteico de administración intravenosa, pueden aparecer reacciones de hipersensibilidad graves de tipo alérgico. Si se producen dichas reacciones, se recomienda la inmediata interrupción de Naglazyme y la instauración del tratamiento médico adecuado. Deben considerarse los estándares médicos actuales en el tratamiento de emergencia.
Interactions
No se han realizado estudios de interacciones. Embarazo y lactancia No existen datos clínicos sobre la utilización de Naglazyme en mujeres embarazadas. Los estudios en animales no muestran efectos dañinos directos o indirectos sobre el embarazo o desarrollo embrional/fetal. Naglazyme no debe utilizarse durante el embarazo excepto si fuese claramente necesario. Se desconoce si la galsulfasa se excreta a la leche, por lo que debe interrumpirse la lactancia durante el tratamiento con Naglazyme.
Adverse Reactions
Las reacciones asociadas a la perfusión, caracterizadas por un patrón recurrente de síntomas que aparecen durante la perfusión de Naglazyme, se observaron en 30 (56%) de los 54 pacientes tratados con Naglazyme en todos los ensayos clínicos. Las reacciones se produjeron desde la semana 6 hasta la 55 del tratamiento con el fármaco de estudio, y durante múltiples perfusiones, aunque no siempre en semanas consecutivas. Los síntomas más frecuentes de estas reacciones asociadas a la perfusión fueron fiebre, escalofríos/temblores, exantema y urticaria, aunque también se han descrito hipotensión, náuseas, vómitos, disnea, broncospasmo, dolor retroesternal, dolor abdominal, cefalea, malestar general, estrés respiratorio, edema angioneurótico y artralgia. Presentaron resultados postivos de anticuerpos contra galsulfasa 52/54 pacientes (96%) tratados con Naglazyme en los ensayos. Se desconoce el significado clínico de los anticuerpos contra galsulfasa.
Manufacturer
BioMarin Europe Limited |
