Drug Description
Ogni ml di soluzione contiene 1 mg di galsulfase. Un flaconcino da 5 ml contiene 5 mg di galsulfase.Galsulfase è una forma ricombinante della N-acetilgalattosammina-4-solfatasi umana ed è prodottocon tecnologia del DNA ricombinante attraverso linee cellulari di ovaio di criceto cinese (CHO).

Presentation
Concentrato per soluzione per infusione.Soluzione da limpida a lievemente opalescente, di colore da trasparente a giallo chiaro.

Indications
Naglazyme è indicato per la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine in pazienti con una diagnosi confermata di Mucopolisaccaridosi VI (MPS VI; deficit di N-acetilgalattosammina- 4-solfatasi; sindrome di Maroteaux-Lamy).Come per tutte le disfunzioni lisosomiali genetiche, è di fondamentale importanza, specialmente nelle forme più severe, intraprendere il trattamento il più precocemente possibile, prima della comparsa di manifestazioni cliniche non reversibili della malattia.E’ un punto chiave trattare i pazienti giovani, di età <5 anni affetti da una forme grave della malattia, sebbene i pazienti di questa fascia di età non siano stati compresi nello studio principale di fase 3.

Adult Dosage
Il trattamento con Naglazyme deve essere effettuato sotto il controllo di un medico esperto nel trattamento di pazienti affetti da MPS VI o da altre malattie metaboliche ereditate. La somministrazione di Naglazyme deve essere eseguita in un appropriata struttura clinica nella qualesiano prontamente disponibili attrezzature per la rianimazione in caso di emergenza.Il regime di dosaggio raccomandato per galsulfase è di 1 mg/kg di peso corporeo da somministrare una volta a settimana sotto forma di infusione endovenosa in un arco di 4 ore. La velocità di infusione iniziale dev'essere regolata in modo da somministrare circa il 2,5% dell’intera soluzione nella prima ora, e la parte rimanente (circa il 97,5%) nelle 3 ore successive.

Contra Indications
Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.

Special Precautions
E' necessario prestare particolare attenzione nel trattamento e nella cura di pazienti con compromissione della vie respiratorie, limitando o controllando attentamente l'uso degli antistaminici e di altri medicinali ad azione sedativa. Si deve anche considerare l'applicazione di una pressionepositiva nelle vie aeree durante il sonno oltre all’esecuzione di una tracheotomia in situazioni clinicamente appropriate.Si deve considerare anche di ritardare le infusioni di Naglazyme nei pazienti che presentano una malattia acuta febbrile o respiratoria.La sicurezza e l'efficacia di Naglazyme nei bambini di età inferiore a 5 anni e nei pazienti di età superiore a 65 anni non sono state stabilite.Non sono state valutate la sicurezza e l'efficacia di Naglazyme in pazienti con funzione renale o epatica compromessa.I pazienti trattati con Naglazyme hanno sviluppato reazioni associate all'infusione (IAR), definite come qualsiasi reazione avversa verificatasi durante un'infusione o entro la fine della giornata in cui è stata eseguita l'infusione stessa.Sulla base dei dati clinici ricavati durante le sperimentazioni cliniche con Naglazyme, è prevedibile che la maggior parte dei pazienti sviluppi anticorpi IgG verso galsulfase entro 4-8 settimane dall'inizio del trattamento. Nelle sperimentazioni cliniche con Naglazyme, le reazioni legate all'infusione sono generalmente state controllate interrompendo o rallentando la velocità dell'infusione e (pre-) trattando il paziente con antistaminici e/o antipiretici (paracetamolo), consentendo così la prosecuzione del trattamento.Poiché l'esperienza sulla ripresa del trattamento dopo un'interruzione prolungata è limitata, è necessario prestare particolare cautela in questi casi a causa di un possibile aumentato rischio di una reazione da ipersensibilità.Per ridurre al minimo la possibilità di reazioni legate all'infusione, con la somministrazione di Naglazyme si raccomanda di somministrare ai pazienti un pre-trattamento (antistaminici con o senza antipiretici) circa 30-60 minuti prima dell'inizio dell'infusione.In caso di una reazione legata all'infusione di grado lieve o moderato, si deve considerare un trattamento con antistaminici e paracetamolo e/o una diminuzione della velocità di infusione in misura della metà della velocità d'infusione alla quale si è verificata la reazione.In caso di una reazione grave singola, è necessario sospendere l'infusione fino alla risoluzione dei sintomi e si deve considerare un trattamento a base di antistaminici e paracetamolo. L'infusione potrà riprendere, diminuendo la sua velocità del 50% – 25% della velocità alla quale si è verificata la reazione.In caso di una reazione ricorrente moderata o di ripresa della somministrazione dopo una reazione grave singola, si deve considerare la somministrazione di un pretrattamento (antistaminici e paracetamolo e/o corticosteroidi) ed una riduzione della velocità dell'infusione in misura del 50% – 25% della velocità alla quale si è verificata la precedente reazione.Come per qualsiasi altro prodotto a base di proteine per uso endovenoso, esiste la possibilità che si manifestino gravi reazioni allergiche da ipersensibilità. In tale caso è necessario sospendere immediatamente la somministrazione di Naglazyme e iniziare una terapia medica appropriata.E' necessario osservare gli standard medici correnti per la terapia d'emergenza.

Interactions
Non sono stati effettuati studi di interazione.

Adverse Reactions
Non sono stati riportati casi di sovradosaggio con Naglazyme. Numerosi pazienti hanno ricevuto la loro dose complessiva di Naglazyme ad una velocità di quasi il doppio di quella raccomandata senza manifestare alcuna reazione avversa palese.

Manufacturer
Biomarin Europe Ltd.

Updated
02 November 2009