ATC-kode
A16AB04
Enzym til behandling af Fabrys sygdom (α-galactosidase-A-mangel). Agalsidase-beta er fremstillet genteknologisk.
Læs mere om
» Midler mod Fabrys sygdom
Dispenseringsform
pulver til koncentrat til infusionsvæske, opløsning i hætteglas indeholdende 5 mg eller 35 mg agalsidase-beta. Hjælpestoffer: Dinatriumphosphat, mannitol og natriumdihydrogenphosphat. Beregnet til intravenøs infusion efter opløsning og yderligere fortynding.
Indikationer
Enzymsubstitutionsbehandling hos patienter med Fabrys sygdom (α-galactosidase-A-mangel).
Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til Fabrys sygdom.
Doseringsforslag
Voksne. 1 mg/kg legemsvægt som i.v. infusion over mindst 2 timer 1 gang hver 2. uge.
Bemærk: Erfaring er begrænset vedrørende behandling af patienter under 16 år og over 65 år, men behandlingen har været effekt- og sikkerhedsmæssigt sammenlignelig med andre alderskategorier.
Forsigtighedsregler
Patienter med milde til moderate infusionsrelaterede symptomer kan med god effekt præmedicineres med et antihistamin, paracetamol/ibuprofen og/eller kortikosteroid.
Bivirkninger
Initialt ses infusionsrelaterede reaktioner i form af feber og kulderystelser hos ca. 50% af patienterne. Ved længere tids behandling bliver denne fraktion mindre.
|
Meget almindelige (over 10%) |
Feber, kulderystelser.
Kvalme, opkastning.
Hovedpine, paræstesi.
|
|
Almindelige (1-10%) |
Træthed, kraftesløshed.
Abdominalsmerter, diarré.
Takykardi, bradykardi, brystsmerter, palpitationer, hypertension, hypotension, perifere ødemer, rødme, dyspnø, hoste.
Hedeture.
Myalgi, artralgi, smerter i ekstremiteter, muskelkramper.
Svimmelhed, synkope, dysæstesi, somnolens, apati.
Hudkløe, urticaria, hududslæt, makulopapuløst hududslæt, ansigtsødem.
Albuminuri.
Tåreflåd, tinnitus.
|
|
Sjældne (0,01-0,1%) |
Bronkospasme, rhinitis.
Synsforstyrrelser.
|
Der er set leukocytoklastisk vasculitis og anafylaktisk reaktion. Frekvens ukendt.
Interaktioner
Da chloroquin, amiodaron og gentamicin hæmmer den intracellulære aktivitet af α-galactosidase, bør disse stoffer ikke gives under enzymsubstitution.
Graviditet
Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data. » Diskrepans mellem medicin.dk og produktresumé.
» Klassifikation - graviditet
Amning
Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.
» Klassifikation - amning
Bloddonor
Må ikke tappes. (Udmeldes af bloddonorkorps).
Håndtering og holdbarhed
pH efter opløsning ca. 7,0.
Tilberedning af koncentrat til infusionsvæske 5 mg/ml: 5 mg og 35 mg opløses i henholdsvis 1,1 ml og 7,2 ml sterilt vand uden omrystning.
Advarsel: Koncentrat til infusionsvæske må ikke gives ufortyndet.
Tilberedning af infusionsvæske: Den beregnede mængde koncentrat til infusionsvæske sættes til (250-) 500 ml isotonisk natriumchlorid-infusionsvæske og blandes uden omrystning. Skal indgives gennem et infusionsfilter med 0,22 mikrometer porestørrelse.
Holdbarhed: Brugsfærdig infusionsvæske er kemisk holdbar i 24 timer ved 2-8°C, men bør anvendes inden for 3 timer efter fremstillingen.
Farmakodynamik
Agalsidase-beta er, bortset fra glycosyleringsmønsteret, identisk med det humane protein α-galactosidase-A, som katalyserer fraspaltning af galactose fra globotriaosylceramid (Gb3). Under enzymsubstitution af patienter med Fabrys sygdom observeres clearance af det ophobede Gb3 fra kroppens organer og vaskulære system.
Farmakokinetik
Metaboliseres ved peptidhydrolyse. Plasmahalveringstid 45-100 minutter.
Indholdsstoffer
» Agalsidase-beta pulv. t. konc. t. inf.væ., opl. 5 mg, pulv. t. konc. t. inf.væ., opl. 35 mg
Tilskud, udlevering, pakninger og priser
|
|
(BEGR) |
pulv. t. konc. t. inf.væ., opl.5 mg |
016930 |
1 htgl
|
|
|
(BEGR) |
pulv. t. konc. t. inf.væ., opl.35 mg |
006732 |
1 htgl.
|
