部份中文万扎卡福/特扎卡福/氘代卡福处方资料（仅供参考）
英文名：vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor
商品名：Alyftrek film-coated tablets
中文名：万扎卡福/特扎卡福/氘代卡福薄膜组合片
生产商：福泰制药
药品简介
Alyftrek™被批准用于6岁及以上至少有一个反应性突变的患者，包括31个对其他CFTR调节剂疗法没有反应的额外突变！
2025年7月2日，欧盟委员会已批准Alyftrek（deutivacaftor/tezachaftor/vanzacaftor）组合片，用于治疗6岁及以上囊性纤维化（CF）患者，这些患者在囊性纤维化跨膜电导调节器（CFTR）基因中至少有一个非I类突变。
Alyftrek（deutivacaftor/tezachaftor/vanzacaftor）在CF患者中，CFTR基因突变导致细胞表面CFTR蛋白通道的数量和/或功能降低。Vanzachaftor和tezacaftor旨在通过促进CFTR蛋白的加工和运输来增加细胞表面的CFTR蛋白量。Deutivacaftor是一种增效剂，旨在增加递送到细胞表面的CFTR蛋白的通道开放概率，以改善盐和水在细胞膜上的流动。
囊性纤维化(CF)是一种罕见的、缩短寿命的遗传性疾病，影响超过109000人，其中包括北美、欧洲和澳大利亚的94000人。CF是一种进行性多器官疾病，会影响肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致的CFTR蛋白缺陷和/或缺失引起的。孩子必须从父母双方各继承一个有缺陷的CFTR基因才会患上CF，这些突变可以通过基因检测识别。
作用机制
VNZ和TEZ是CFTR校正器，与CFTR蛋白上的不同位点结合，在促进选择性CFTR突变形式（包括F508del CFTR）的细胞加工和运输方面具有相加作用，与单独使用任何一种分子相比，可以增加递送到细胞表面的CFTR蛋白的量。D-IVA增强了细胞表面CFTR蛋白的通道开放概率（或门控）。
VNZ、TEZ和D-IVA的联合作用是细胞表面CFTR的数量和功能增加，导致CFTR活性增加，这可以通过CFTR介导的体外氯化物转运和CF患者的汗液氯化物（SwCl）来衡量。
适应症
Alyftrek适用于治疗6岁及以上囊性纤维化（CF）患者，这些患者在囊性纤维化跨膜电导调节器（CFTR）基因中至少有一个F508del突变或另一个反应性突变。
用法与用量
Alyftrek只能由具有治疗CF经验的医疗保健专业人员开具。如果CF患者的基因型未知，应采用准确且经过验证的基因分型方法，以确认是否存在至少一种F508del突变或另一种反应性突变。
建议所有患者在开始治疗前、治疗第一年内每3个月监测一次转氨酶（ALT和AST）和总胆红素，此后每年监测一次。对于有肝病史或转氨酶升高的患者，应考虑更频繁的监测。
剂量
成人和6岁及以上的儿科应按照表1给药。
6岁及以上CF患者的剂量建议
年龄         重量        每日剂量（每日一次）
6至<12岁     <40公斤     三片50毫克/特扎卡福或20毫克/万扎卡福或4mg（15
                         0毫克/特扎卡福或60毫克/万扎卡福的总剂量为12毫克）
6至<12岁     <40公斤
                         两片125毫克/特扎卡福50毫克/万扎卡福10毫克（总
                         剂量250毫克/特扎卡福100毫克/万扎卡福20毫克）
≥12岁       任何重量
每剂应与含脂肪食物一起服用，每天大约在同一时间服用一次（见给药方法）。
漏服剂量
如果漏服剂量后6小时或更短时间，应尽快服用漏服剂量，第二天应继续按原计划服用。
如果漏服剂量超过6小时，则应跳过漏服剂量，第二天应继续按原计划服药。
同时使用CYP3A抑制剂
当与中度CYP3A抑制剂（如氟康唑、红霉素）或强效CYP3A抑制剂共同给药时（如酮康唑、伊曲康唑、泊沙康唑、伏立康唑、替红霉素或克拉霉素），应按照表2的建议减少剂量。
同时使用环丙沙星预计不会对Alyftrek的暴露产生临床相关影响；因此，不建议在同时使用环丙沙星时调整剂量。
Alyftrek与中度或重度CYP3A抑制剂联合使用的给药方案
年龄         重量      中度CYP3A抑制剂                 强效CYP3A抑制剂
6至<12岁     <40公斤   每隔一天服用两片50毫克/特扎卡   每周一次服用两片50毫克/特扎卡
                       福或20毫克/万扎卡福4毫克的地塞  福或20毫克/万扎卡福4毫克的deuti
                       米松片（总剂量为100毫克/特扎卡  vacaftor（总剂量为100毫克/特扎
                       福或40毫克/万扎卡福8毫克）。    卡福或40毫克/万扎卡福8毫克）。
6至<12岁     <40公斤  
                       每隔一天服用一片125毫克/特扎    每周一次，每次125毫克/特扎卡福或
≥12岁       任何重量  卡福或50毫克/万扎卡福10毫克     50毫克/万扎卡福，每次10毫克。
                       的deutivacaftor。
特殊人群
老年人口
Alyftrek的临床研究没有包括足够数量的65岁及以上CF患者，以确定他们与年轻CF患者的反应是否不同。
肝损伤
•轻度肝损伤（Child-Pugh A级）：不建议调整剂量。应密切监测肝功能检查。
•中度肝功能损害（Child-Pugh B级）：不建议使用。只有在有明确的医疗需求，且益处超过风险时，才应考虑使用Alyftrek。如果使用，不建议调整剂量。应密切监测肝功能检查。
•严重肝损伤（Child-Pugh C级）：不应使用。Alyftrek尚未在患有严重肝损伤的CF患者中进行研究。
肾损害
对于轻度或中度肾功能损害的CF患者，不建议调整剂量。建议患有严重肾功能损害或终末期肾病的CF患者谨慎使用。
儿科人群
Alyftrek在6岁以下儿童中的安全性和有效性尚未确定。没有可用数据。
给药方法
用于口服。应指导CF患者将药片整片吞下。片剂在吞咽前不应咀嚼、压碎或破碎，因为目前没有临床数据支持其他给药方法。
Alyftrek片剂应与含脂肪食物一起服用。含有脂肪的膳食或零食包括用黄油或油制成的膳食或小吃，或含有鸡蛋、奶酪、坚果、全脂牛奶或肉类的膳食或点心。
在使用Alyftrek治疗期间，应避免食用含有葡萄柚的食物或饮料。
禁忌症
对活性物质或列出的任何赋形剂过敏。
保质期
2年
储存特别注意事项
这种药品不需要任何特殊的储存条件。
容器的性质和内容物
热成型泡罩由PCTFE（聚三氟氯乙烯）薄膜层压到PVC（聚氯乙烯）薄膜上，并用泡罩箔盖密封而成。
Alyftrek包装为56片（4个箔泡罩，每个有14片）
上市许可持证商
Vertex Pharmaceuticals(Europe)Limited

请参阅随附Alyftrek的完整处方信息：
https://www.medicines.org.uk/emc/product/100699/smpc