部份中文鲁索利替尼处方资料（仅供参考）
商品名：Kalydeco
通用名：Ivacaftor
KALYDECOTM (ivacaftor)片  供口服使用
初次批准：2012年
作用机制
Ivacaftor是CFTR蛋白的一种增效剂。CFTR蛋白是在许多器官内上皮细胞表面存在的一种氯离子通道。Ivacaftor有利于增加氯离子运输通过增强G551D-CFTR蛋白的通道开放概率(或门控选通[gating])。
在体外，ivacaftor增加CFTR-介导的穿越上皮电流[transepithelial current, IT)在表达G551D-CFTR蛋白啮齿类细胞中加入一种环腺苷酸(cAMP)激动剂EC50为100 ± 47 nM后；然而，在缺乏cAMP激动剂时ivacaftor不增加IT。在表达G551D-CFTR蛋白的人支气管上皮细胞中加入一种有EC50为236 nM的cAMP激动剂后Ivacaftor也增加IT。在单通道膜片钳实验中用来自啮齿动物表达G551D-CFTR蛋白膜片钳Ivacaftor增加G551D-CFTR蛋白开放概率与加入PKA和ATP相比为10-倍。
适应证和用途
KALYDECO被分类为一种囊性纤维化跨膜电导调节器(cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR)增效剂。KALYDECO是适用于在年龄6岁和以上，CFTR基因有一种G551D突变患者的囊性纤维化(CF)的治疗。如果患者的基因型是未知，应使用FDA批准的CF突变试验检测G551D突变的存在。
使用的限制：
（1）对在CFTR基因中F508del突变纯合子CF患者无效。
（2）尚未研究在其它人群CF患者中研究KALYDECO。
剂量和给药方法
（1）年龄6岁和以上成年和儿童患者：每12小时与含脂肪食物口服1片150mg。
（2）在有中度和严重肝受损患者中减低剂量。
（3）当与中度或强CYP3A抑制剂药物共同给药时减低剂量。
剂型和规格
片：150mg
禁忌证
无。
警告和注意事项
（1）转氨酶升高(ALT或AST)：开始KALYDECO前，治疗头一年期间每3个月，和其后每年应评估转氨酶(ALT和AST)。发生增加转氨酶水平患者应严密监视直至异常解决。在有ALT或AST大于正常上限(ULN)的5倍患者应中断给药。转氨酶升高解决后，考虑恢复KALYDECO给药的获益和风险。
（2）与CYP3A诱导剂使用：与强CYP3A诱导剂同时使用(如，利福平[rifampin]，圣约翰草[St. John’s Wort]) 实质上减低ivacaftor的暴露可能减弱有效性。所以，不建议共同给药。
不良反应
最常见对KALYDECO药物不良反应(在CFTR基因中发生 ≥8%有一种G551D 突变CF患者)是头痛，口咽痛，上呼吸道感染，鼻充血，腹痛，鼻咽炎，腹泻，皮疹，恶心，和头晕。
药物相互作用
CYP3A抑制剂：当与强CYP3A抑制剂共同给药时，减低KALYDECO剂量至150mg一周2次(如，酮康唑[ketoconazole])。当与中度CYP3A抑制剂共同给药时(如，氟康唑[fluconazole])减低KALYDECO剂量至150 mg每天1次。避免食物含柚子汁或塞维利亚桔子。
KALYDECO®
KALYDECO® (ivacaftor) is a prescription medicine for the treatment of cystic fibrosis in patients ages six and older who have the specific G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D or G970R mutation, or ages 18 and older who have the R117H mutation in the Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator (CFTR) gene.
In Canada, the number of patients with these mutations is about 180. Kalydeco, a pill taken twice a day with fat-containing food, helps the protein made by the CFTR gene function better and, as a result, improves lung function and other aspects of cystic fibrosis such as increasing weight.