部份中文诺西那生钠处方资料（仅供参考）
英文名：Nusinersen Sodium
商品名：SPINRAZA
中文名：诺西那生钠注射液 
生产商：百健制药
药品简介
脊髓性肌萎缩新药：Spinraza(nusinersen。スピンラザ髄注)是一种针对存活运动神经元-2(SMN2)反义寡核苷酸的药物。Spinraza专门用于治疗儿科和成人患者的脊髓性肌萎缩(SMA)。
脊髓性肌萎缩(SMA)是一种罕见的神经肌肉障碍疾病，该疾病会造成运动神经元退化、肌肉萎缩无力，甚至死亡。
Spinraza通过鞘内注射直接给药至中枢神经系统。该药的建议剂量为每次给药12mg(5mL)。以4次加载剂量开始Spinraza治疗。前三次加载剂量应以14天的间隔施用。第3次剂量后30天应施用第4次加载剂量。维持剂量应每4个月施用一次。 
スピンラザ髄注12mg
药用类别名称
脊髓肌肉萎缩治疗剂
批准日期：2017年8月
商標名
SPINRAZA Intrathecal injection 12mg
一般名
ヌシネルセンナトリウム
Nusinersen Sodium〔JAN〕
化学名
all-P-ambo-2'-O-（2-メトキシエチル）-5-メチル-P-チオウリジリル-（3'→5'）-2'-O-（2-メトキシエチル）-5-メチル-P-チオシチジリル-（3'→5'）-2'-O-（2-メトキシエチル）-P-チオアデニリル-（3'→5'）-2'-O-（2-メトキシエチル）-5-メチル-P-チオシチジリル-（3'→5'）-2'-O-（2-メトキシエチル）-5-メチル-P-チオウリジリル-（3'→5'）-2'-O-（2-メトキシエチル）-5-メチル-P-チオウリジリル-（3'→5'）-2'-O-（2-メトキシエチル）-5-メチル-P-チオウリジリル-（3'→5'）-2'-O-（2-メトキシエチル）-5-メチル-P-チオシチジリル-（3'→5'）-2'-O-（2-メトキシエチル）-P-チオアデニリル-（3'→5'）-2'-O-（2-メトキシエチル）-5-メチル-P-チオウリジリル-（3'→5'）-2'-O-（2-メトキシエチル）-P-チオアデニリル-（3'→5'）-2'-O-（2-メトキシエチル）-P-チオアデニリル-（3'→5'）-2'-O-（2-メトキシエチル）-5-メチル-P-チオウリジリル-（3'→5'）-2'-O-（2-メトキシエチル）-P-チオグアニリル-（3'→5'）-2'-O-（2-メトキシエチル）-5-メチル-P-チオシチジリル-（3'→5'）-2'-O-（2-メトキシエチル）-5-メチル-P-チオウリジリル-（3'→5'）-2'-O-（2-メトキシエチル）-P-チオグアニリル-（3'→5'）-2'-O-（2-メトキシエチル）グアノシン十七ナトリウム塩
分子式
C234H323N61 Na17O128P17S17
分子量
7500.89
構造式
性状
本产品为白色至黄色质量或粉末。
批准条件
1. 制定药品风险管理计划并予以适当实施。
2. 由于日本的临床试验病例极为有限, 在重新检查期间, 通过对所有病例进行使用结果调查, 可以掌握使用该制剂的患者的背景信息, 并在早期收集有关该制剂安全性和有效性的数据, 采取必要措施, 正确使用本制剂。
药用药理学
1. 作用机制
核子是一种反义寡核苷酸, 与 SMN2 mRNA 前体的内含子7结合, 通过抑制外显子7的跳过, 产生含有外显子7的 SMN2 mRNA, 它被认为是表现出的作用, 脊髓肌肉萎缩通过表达全长 SMN 蛋白。
2. 药理作用
在转基因小鼠转染的人 Smn2 基因上的内源性 smn 等, 延长全长 SMN 蛋白表达水平, 提高抓地力, 延长生存期。
适应症
脊髓肌肉萎缩
用法与用量
婴儿型脊髓肌肉萎缩
通常, 作为 Nuculsen, 每次给下表的剂量一次。第一次给药后2周, 在4周和9周内进行管理, 并在4周后每隔4个月进行一次管理, 在任何情况下都要在1至3分钟内在髓鞘中进行管理。
婴儿类型以外的脊髓肌肉萎缩
通常, 作为 Nuculsen, 每次给下表的剂量一次。第一次给药后, 在4周和12周内进行, 并在6个月后每隔6个月进行一次管理, 在任何情况下都要在1至3分钟内在髓鞘中进行管理。
临床结果
包括日本在内的国际联合试验
国际关节第三阶段试验 (出生前6个月发展的脊髓肌肉萎缩患者)
SMN2 基因拷贝数为2, 是在6个月前开发的, 对于营养不良患者121例少于7个月 (其中日本3例) 受, 1次12毫克等量的剂量根据使用和剂量的代理给药或虚假治疗, 第一次执行后, 15, 29, 并在第64天进行, 进行假治疗组控制双盲平行组比较试验, 4个月后维持一次。 主要评价项目, 哈默史密斯婴儿神经检查 (HINE) 第二部分 (7 项) 基于附注1的运动里程碑改进实例的比例如下表所示, 观察到代理组与暹罗治疗组之间的统计学显著差异 (P < 0.0001, 费舍尔准确概率试验)。
国际关节第三阶段试验 (6个月后发展的脊髓肌肉萎缩患者)
6个月后发展, 2 至9岁脊髓肌肉萎缩患者126例 (其中8例日本) (SMN2 基因副本为10例2例, 111 例3个副本, 3份, 3份, 3 例, 不明病例2例) 的靶点, 在首次实施后, 在29天和85天进行了一次性的12mg 或假治疗, 进行了假治疗组控制双盲并发组比较试验, 6个月后维持一次。 在中期分析中的主要评价项目----Hammersmith 功能电机 ScaleExpanded (HFMSE) 分数----的15个月变化见下表。 在统计学上观察到代理组与暹罗治疗组之间存在显著差异 (P = 0.00002, 协方差分析, 多重分配方法)。
包装
12mg 1vial/box
制造和销售来源
Biogen Japan k. k。
注：以上中文资料不够完整，使用者以原处方资料为准。
完整说明资料附件：
http://www.info.pmda.go.jp/go/pack/1190403A1022_1_03/