Spinraza（nusinersen）成为全球首个也是唯一一个获批治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物。
近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Spinraza（nusinersen）上市，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）儿科患者和成人患者的治疗。
Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变SMN2基因的剪接，以增加全功能性SMN蛋白的生产；在临床研究中，Spinraza治疗显著提高了SMA患者的运动机能。
SMA是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病，该病属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病，对患者周身上下的肌肉都会造成侵害，患者主要表现为全身肌肉萎缩无力，身体逐渐丧失各种运动功能，甚至是呼吸和吞咽。SMA是2岁以下婴幼儿群体中的头号遗传病杀手，该病是一种相对常见的“罕见病”，在新生儿中的患病率为1：6000-1:10000。
批准日期: 2016年12月23日；公司Biogen
Spinraza（诺西那生[nusinersen]）注射液，鞘内注射
美国首次批准：2016年
最近的重大变化
剂量和用法：02/2023
作用机制
SPINRAZA是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在治疗由导致SMN蛋白缺乏的染色体5q突变引起的SMA。通过对SMA转基因动物模型的体外分析和研究，SPINRAZ被证明可以增加SMN2信使核糖核酸（mRNA）转录物中的外显子7内含物和全长SMN蛋白的产生。
适应症和用法
SPINRAZA是一种生存运动神经元-2（SMN2）定向反义寡核苷酸，用于治疗儿童和成人患者的脊髓性肌萎缩（SMA）。
剂量和给药
SPINRAZA鞘内给药。
剂量信息。
推荐剂量为每次给药12mg（5mL）用4个负荷剂量开始SPINRAZA治疗：前三个负荷剂量应每隔14天给药；第4次负荷剂量应在第3次给药后30天给药。此后应每4个月给药一次维持剂量。
重要的准备和管理说明。
给药前将其加热至室温
从小瓶中取出后4小时内给药,给药前，取出5mL脑脊液鞘内推注给药1至3分钟评估安全性的实验室测试和监测。
在基线和每次给药前，进行血小板计数、凝血实验室检测和定量点尿蛋白检测剂型和强度注射：12mg/mL（2.4mg/mL），单剂量小瓶。
禁忌症
没有
警告和注意事项
血小板减少和凝血异常：出血并发症风险增加；在基线和每次给药前以及临床需要时所需的测试。
肾毒性：基线和每次给药前需要进行定量点尿蛋白检测。
不良反应
最常见的不良反应发生在至少20%的SPINRAZA治疗患者中，并且发生频率比对照患者高至少5%，这些不良反应是：
婴儿期SMA患者的下呼吸道感染和便秘。
晚发SMA患者的发热、头痛、呕吐和背痛。
如需报告疑似不良反应，请致电1-844-477-4672与Biogen联系，或致电1-800-FDA-1088与美国食品药品监督管理局联系，或访问www.FDA.gov/medwatch。
在特定人群中使用
怀孕：根据动物数据，可能会对胎儿造成伤害。
包装供应/储存和处理
供应方式
SPINRAZA注射液是一种无菌、透明、无色的溶液，以12mg/mL（2.4mg/mL）溶液的形式装在不含防腐剂的单剂量玻璃小瓶中。NDC为64406-058-01。
储存和处理
将原纸箱存放在2°C至8°C（36°F至46°F）的冰箱中，以防光线照射。不要冻结。
SPINRAZA应避光，并保存在原始纸箱中，直到使用为止。
如果没有制冷设备，SPINRAZA可以存放在其原始纸箱中，在30°C（86°F）或以下的温度下避光长达14天。
给药前，如有必要，可以将未开封的SPINRAZA小瓶从冰箱中取出并返回冰箱。如果从原纸箱中取出，在不超过25°C（77°F）的温度下，冷藏的总停止时间不应超过30小时。
请参阅随附的SPINRAZA完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=dd70cd5f-b0fc-4ba4-a5ea-89a34778bd94
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Spinraza(nusinersen)is a drug that targets survival motor neuron-2(SMN2)antisense oligonucleotides. Spinraza is specifically used to treat spinal muscular atrophy (SMA) in pediatric and adult patients.
Spinal muscular atrophy(SMA)is a rare neuromuscular disorder that causes motor neuron degeneration, muscle atrophy, and even death Spinraza is the first therapy approved for the treatment of infants, children and adults with SMA, and has been approved in more than 50 countries. As of March 31, 2020, more than 10,000 patients worldwide have received Spinraza treatment.This drug is the only SMA drug with unparalleled real-world experience and strong clinical evidence for a broad patient population
PRINCIPAL DISPLAY PANEL
Principal Display Panel - Spinraza 12mg/5ml Carton Label
NDC 64406-058-01
Spinraza™(nusinersen)Injection
12 mg/5mL(2.4mg/mL)
Sterile solution for
Intrathecal Injection Only
Rx Only
Single Use Vial
Discard Unused Portion