近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准加快批准Vanrafia®（atrasentan），以减少有快速疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成年人的蛋白尿，通常尿蛋白与肌酐比值（UPCR）大于或等于1.5g/g。
Vanrafia® (atrasentan)是一种每日一次的非甾体口服治疗药物，可添加到支持治疗中，包括肾素-血管紧张素系统(RAS)抑制剂，可联合或不联合钠-葡萄糖协同转运蛋白-2(SGLT2)抑制剂。
IgAN是一种渐进性罕见肾病，主要影响年轻人。据估计，美国约有11万人和10个欧洲国家的4.7万人患有IgAN，全球每年每百万人中约有25人新诊断为IgAN。
在IgAN中，对异常形式的IgA的自身免疫反应导致形成沉积在肾脏中的免疫复合物。这些免疫复合物引发炎症反应，导致渐进性肾损伤和肾功能丧失。高达30%的IgAN患者持续存在较高水平的蛋白尿（≥1g/天），在10年内进展为肾功能衰竭。 
Vanrafia以0.75mg片剂的形式供应。Vanrafia的处方信息包括胚胎-胎儿毒性的黑框警告；该产品禁止孕妇使用。治疗中最常见的不良反应是外周水肿和贫血。 
批准日期：2025年04月03日 公司：诺华
Vanrafia(阿曲生坦[atrasentan])片，口服
美国首次批准：2025年
警告：胚胎-胎儿毒性，请参阅完整的盒装警告的完整处方信息。
•如果在怀孕期间使用VANRAFIA，可能会导致严重的出生缺陷
•治疗开始前排除妊娠。
•在治疗开始前、治疗期间和治疗后两周使用有效的避孕措施。
•如果怀孕，停止服用VANRAFIA。
作用机制
阿曲生坦是一种ETA受体拮抗剂（Ki=0.034nM），对ETA受体的选择性是对照组的1800倍以上内皮素B型受体（Ki=63.3nM）。内皮素（ET）-1被认为通过ETAR参与IgAN的发病机制。
适应症
VANRAFIA是一种内皮素受体拮抗剂，可减少患有疾病进展迅速的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）的成年人的蛋白尿，通常是尿蛋白与肌酐的比值（UPCR）≥1.5g/g。
该适应症是在基于蛋白尿减少的加速批准下批准的。目前尚未确定VANRAFIA是否会减缓IgAN患者的肾功能下降。该适应症的持续批准可能取决于在确认性临床试验中对临床益处的验证和描述。
剂量与用法
•每天口服一次0.75mg，有或没有食物。
剂型和强度
•片剂：0.75mg。
禁忌症
•怀孕。
•超敏反应。
警告和注意事项
•肝毒性。
•流体滞留。
•精子数量减少。
不良反应
最常见的不良反应（发生率≥5%）是外周水肿和贫血。
如需报告疑似不良反应，请致电1-888-669-6682联系诺华制药公司，或致电1-800-FDA1088联系美国食品药品监督管理局，或访问www.FDA.gov/medwatch。
药物相互作用
•强效或中度CYP3A诱导剂：避免同时使用。
•OATP1B1/1B3抑制剂：避免同时使用。
在特定人群中使用
•哺乳期：建议不要母乳喂养。
包装供应/储存和处理
VANRAFIA的供应如下：
•0.75mg片剂为薄膜包衣、圆形、双凸、白色至灰白色片剂，一侧刻有“7”字样另一侧未标记，包装在含有干燥剂的高密度聚乙烯（HDPE）瓶中，带有感应密封和儿童安全帽。每瓶含30片（NDC 0078-1420-15）。
存储
储存温度为20°C至25°C（68°F至77°F）。允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间进行短途旅行。[见USP受控室温]。在原始容器中储存和分配VANRAFIA。

请参阅随附Vanrafia的完整处方信息：
https://www.novartis.com/us-en/sites/novartis_us/files/vanrafia.pdf