近日。美国食品药品监督管理局(FDA)批准Fabhalta（iptacopan）新适应症，用于治疗患有C3肾小球病(C3G)的成年人，以减少蛋白尿，使其成为第上个也是唯一一个获准治疗这种疾病的药物。
Fabhalta（Iptacopan）是一种口服的替代补体途径抑制剂，可选择性地针对被认为是该疾病的根本原因。在Fabhalta获批之前，患者必须依靠支持性护理、广泛的免疫抑制和症状管理。 
这是Fabhalta第3次在美国获得批准，也是自2024年8月以来该药物在诺华肾脏疾病产品组合中的第二次批准，当时FDA加速批准Fabhalta用于降低有快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病(IgAN)成人患者的蛋白尿。该适应症的继续批准取决于确凿证据。
C3肾小球病(C3 glomerulopathy，C3G)是一种渐进性且极为罕见的肾脏疾病，迄今为止尚无获批的治疗方法。诊断的平均年龄约为23岁。预后不良，大约一半的C3G患者在诊断后10年内发展为肾衰竭，需要终身透析和/或肾移植。患有C3G的人可能会出现高度疲劳、影响日常生活的行动问题以及心理健康症状，包括抑郁和焦虑。
批准日期：2025年03月20日 公司：诺华制药
Fabhalta（伊普可泮[Iptacopan]）胶囊，口服
美国首次批准：2023年
警告：由包囊细菌引起的严重感染，请参阅完整的盒装警告的完整处方信息。
FABHELTA增加了由包封细菌引起的严重和危及生命的感染的风险，包括肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌和b型流感嗜血杆菌。
在首次接种FABHELTA前至少2周完成或更新胶囊化细菌疫苗接种，除非延迟接种FABHLATA的风险大于发生严重感染的风险。遵循免疫实践咨询委员会（ACIP）的最新建议，为接受补体抑制剂治疗的患者接种胶囊化细菌疫苗。
接受FABHELTA治疗的患者患由包囊细菌引起的侵袭性疾病的风险增加，即使他们在接种疫苗后产生抗体。监测患者严重感染的早期体征和症状，并在怀疑感染时立即进行评估。
FABHELTA仅可通过风险评估和缓解策略（REMS）下的受限计划获得，该计划称为FABHELTA-REMS。
最近的重大变化
适应症和用法：8/2024
适应症和用法：3/2025
剂量和用法/：3/2024
作用机制
Iptacopan与选择性补体途径的因子B结合，调节C3的切割、下游效应器的产生和末端途径的扩增。在PNH中，血管内溶血（IVH）由下游膜攻击复合物（MAC）介导，而血管外溶血（EVH）则由C3b调理促进。Iptacopan在补体级联的替代途径中起近端作用，以控制C3b介导的EVH和末端补体介导的IVH。
在IgAN中，含有半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）的免疫复合物在肾脏中的沉积局部激活了另一种补体途径，这被认为有助于IgAN的发病机制。通过与因子B结合，iptacpan抑制了替代途径。
在C3G中，替代补体途径的过度激活导致肾小球内C3裂解，导致C3沉积和炎症，这被认为是C3G发病机制的一部分。通过与因子B结合，iptacpan抑制了替代途径。
适应症
FABHELTA是一种补体因子B抑制剂，适用于：
成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的治疗。
有快速疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成年人的蛋白尿减少，通常尿蛋白与肌酐比值（UPCR）≥1.5g/g。该适应症是在基于蛋白尿减少的加速批准下批准的。目前尚未确定FABHELTA是否会减缓IgAN患者的肾功能下降。
该适应症的持续批准可能取决于在验证性临床试验中对临床益处的验证和描述。
治疗成人补体3肾小球病（C3G），减少蛋白尿。
剂量与用法
200mg口服，每日两次，有或没有食物。
剂型和强度
胶囊：200毫克。
禁忌症
对依他康或任何赋形剂严重过敏。
由包囊细菌引起的未解决严重感染患者的启动。
警告和注意事项
FABHELTA停药后PNH表现的监测：停药后监测溶血迹象。
高脂血症：在治疗期间定期监测血脂参数，并在必要时开始服用降胆固醇药物。
不良反应
成人PNH最常见的不良反应（发生率≥10%）是头痛、鼻咽炎、腹泻、腹痛、细菌感染、病毒感染、恶心和皮疹。
成人IgAN最常见的不良反应（发生率≥5%）是上呼吸道感染、脂质紊乱和腹痛。
成人C3G患者最常见的不良反应（发生率≥10%）是鼻咽炎和病毒感染。
如需报告疑似不良反应，请致电1-888-669-6682联系诺华制药公司，或致电1-800-FDA-1088联系美国食品药品监督管理局，或致电WWW.FDA。政府/医疗观察。
药物相互作用
CYP2C8诱导剂（如利福平）：可能会减少埃他帕坦的暴露。监测疗效损失。
强效CYP2C8抑制剂（如吉非贝齐）：可能会增加埃他帕坦的暴露量。不建议联合用药。
在特定人群中使用
严重肝损伤：不建议使用。
包装供应/储存和处理
200mg胶囊：淡黄色不透明硬胶囊，一半印有“LNP200”，另一半印有“NVR”，包装在高密度聚乙烯（HDPE）瓶中，带有感应密封和儿童防护帽。每瓶含有60粒胶囊（NDC 0078-1189-20）。
储存温度为20°C至25°C（68°F至77°F）；允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间进行短途旅行[见USP受控室温]。

请参阅随附的FABHELTA完整处方信息：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=a76b5845-6e21-4d3b-ad07-cd8df1b60bee
----------------------------------------------
Novartis today announced that oral Fabhalta(iptacopan)has received U.S.Food and Drug Administration(FDA) approval for the treatment of adults with C3 glomerulopathy (C3G),to reduce proteinuria, making it the first and only treatment approved for this condition.
PRINCIPAL DISPLAY PANEL
NDC 0078-1189-20
Rx only
FABHALTA®
(iptacopan) capsules
200 mg
Dispense with accompanying Medication Guide.
60 capsules
Swallow the capsules whole. Do not open, break, or chew capsules.
NOVARTIS