近日，美国FDA批准Procysbi（cysteamine bitartrate，酒石酸半胱胺）缓释口服颗粒剂，用于一岁及以上儿童和成人治疗肾病型胱胺酸症（nephropathic cystinosis）。除了目前可用的Procysbi胶囊，这种新的剂型将为肾病型胱氨酸症患者提供另一种选择。
Procysbi胶囊和袋装均含有相同的Procysbi颗粒，也被称为微珠，可提供12小时的胱氨酸控制。对于有吞咽困难的胱氨酸症患者，袋装口服颗粒将提供一种可撕开的选择，可将颗粒撒在某些食物或液体上服用，或通过胃造口管（g-tube）进行给药。患有胱氨酸症的家庭通常面临着每天管理多种不同药物的挑战，而可撕包装袋中的口服颗粒剂将为日常使用Procysbi提供另一种选择。
批准日期：2020年2月14日 公司：Horizon Therapeutics USA, Inc.
PROCYSBI（酒石酸半胱胺[cysteamine bitartrate]）缓释胶囊，供口服使用
PROCYSBI（酒石酸半胱胺[cysteamine bitartrate]）缓释颗粒，供口服使用
最初的美国批准时间：1994年
最近的重大变化
剂量和用法：02/2020
作用机理
半胱胺是一种氨基硫醇，参与溶酶体中的硫醇-二硫键交换反应，将胱氨酸转化为半胱氨酸和半胱氨酸-半胱胺混合的二硫键，两者都可在胱氨酸病患者中退出溶酶体。
适应症和用途
PROCYSBI是一种胱氨酸消耗剂，可用于治疗成人和1岁及以上的小儿肾病性胱氨酸病。
用法用量
半胱胺初治患者的推荐剂量
有关基于剂量的剂量表的起始剂量和维持剂量，请参见完整的处方信息。
对于最初的耐受性，暂时中断治疗，然后以较低剂量重新启动PROCYSBI，然后逐渐增加至维持剂量。
从速释半胱胺切换到PROCYSBI
开始时，PROCYSBI的日总剂量等于速释半酒石酸酒石酸氢盐以前的日总剂量。
剂量滴定
调整剂量以达到治疗目标白细胞（WBC）胱氨酸浓度。
如果需要调整剂量，请将剂量增加10％。最大剂量为每天1.95克/平方米。
如果发生不良反应，请减少剂量。一些患者可能无法达到治疗目标。
准备和管理。
胶囊：整粒吞服；不要压碎或咀嚼胶囊或胶囊内容物。将胶囊与果汁（西柚汁除外）或水一起服用。
口服颗粒：请勿压碎或咀嚼颗粒。将这些颗粒撒在苹果酱，浆果果冻或果汁（葡萄柚汁除外）中并混合。
对于无法吞服胶囊或使用胃造口管的患者，请参阅有关如何制备和服用胶囊和口服颗粒的完整处方信息。
含碳酸氢盐或碳酸盐的药物治疗前至少1小时或之后1小时服用PROCYSBI。
服用PROCYSBI之前和之后至少30分钟不要进食。如果不能不进食而不能服用PROCYSBI，请随食物一起服用，但在服药前1小时至服药后1小时将食物量限制在约4盎司（1/2杯）。避免高脂食物接近剂量。
服用PROCYSBI时避免饮酒。
剂量形式和强度
延迟释放胶囊：25mg和75mg半胱胺。
延迟释放口服颗粒剂：一次性包装中的75mg和300mg半胱胺。
禁忌症
对青霉素胺或半胱胺过敏。
警告和注意事项
Ehlers-Danlos样综合症：如果发生皮肤和骨骼损伤，请减少剂量。
皮疹：如果发生严重的皮疹，例如多形红斑大疱或中毒性表皮坏死，则不连续。
胃肠道（GI）溃疡和出血：监测胃肠道症状，并在出现严重症状时考虑减少剂量。
中枢神经系统（CNS）症状：监测CNS症状；中断或降低严重症状或持续或进展的症状的剂量。
白细胞减少症和/或碱性磷酸酶水平升高：监测白细胞计数和碱性磷酸酶水平；降低或中止剂量，直至值恢复正常。
良性颅内高压：监测体征和症状；中断或减少持续存在的体征/症状的剂量，如果确诊则不连续。
不良反应
最常见的不良反应包括：
先前接受半胱胺（≥5％）治疗的6岁及以上的患者有：呕吐，恶心，腹痛，呼吸异味，腹泻，皮肤异味，疲劳，皮疹和头痛。
单纯接受半胱胺治疗1年至6年以下的患者（> 10％）为：呕吐，胃肠炎/病毒性胃肠炎，腹泻，呼吸异味，恶心，电解质失衡和头痛。
要报告可疑的不良反应，请联系Horizo​​n Therapeutics USA，Inc.。请致电1-866-479-6742或FDA请致电1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch。
在特定人群中的使用
哺乳期：不建议母乳喂养。
包装供应/存储和处理方式
供应方式
PROCYSBI（酒石酸半胱胺）缓释胶囊
25mg半胱胺：硬明胶胶囊，带有淡蓝色不透明盖，上面印有白色墨水中的“ PRO”，淡蓝色不透明体，上面印有白色墨水中的“ 25mg”，每瓶60胶囊（NDC 75987-100-04） 。每个瓶子包含一个干燥剂罐和一个氧气吸收罐。
75mg半胱胺：硬明胶胶囊，带有深蓝色不透明盖，上面印有白色墨水中的“ PRO”，浅蓝色不透明本体，上面印有白色墨水中的“ 75mg”，每瓶250胶囊（NDC 75987-101-08） 。每个瓶子包含一个干燥剂罐和两个氧气吸收罐。
PROCYSBI（酒石酸半胱胺）缓释口服颗粒
75mg半胱胺：包含白色至灰白色颗粒的一次性包装，每盒60包，每箱提供（NDC 75987-140-13）。
75mg半胱胺：包含白色至灰白色颗粒的一次性包装，以120包的纸箱形式提供（NDC 75987-140-14）。
300mg半胱胺：包含白色至灰白色颗粒的一次性包装，每盒60包，每箱提供（NDC 75987-145-13）。
300mg半胱胺：包含白色至灰白色颗粒的一次性包装，以120包的纸箱形式提供（NDC 75987-145-14）。
储存和处理
分配之前，将PROCYSBI缓释胶囊和PROCYSBI缓释口服颗粒保存在2°C至8°C（36°F至46°F）的冰箱中。
分配PROCYSBI缓释胶囊和PROCYSBI缓释口服颗粒剂，弃药日期为4个月。
用原包装分配。请勿细分或重新包装。
请勿从PROCYSBI延迟释放胶囊瓶中取出干燥剂或氧气吸收剂。将瓶子密封在干燥的地方。
避光和防潮。
病人须知
将PROCYSBI缓释胶囊和PROCYSBI缓释口服颗粒在室温，20°C至25°C（68°F至77°F）的原始包装中存储。请勿细分或重新包装。
避光和防潮。
不要将PROCYSBI延迟释放口服颗粒保存在打开的包装袋中。
完整说明资料附件：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=d3a3ec28-f746-463a-bb92-3bc8826db09e