近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准新配方Olpruva（sodium phenylbutyrate）口服混悬液，用于治疗某些患有尿素循环障碍（UCD）的患者，这些疾病包括缺乏氨甲酰磷酸合成酶（CPS）、鸟氨酸转羧酶（OTC）或精氨酸琥珀酸合成酶。
Olpruva是一种处方药，与某些疗法(包括改变饮食)一起使用，用于体重44磅(20千克)或以上、体表面积(BSA)为1.2平方米的成人和儿童的长期管理2或更大，患有尿素循环障碍(UCDs)，涉及氨甲酰磷酸合成酶(CPS)、鸟氨酸转氨甲酰酶(OTC)或精氨琥珀酸合成酶(AS)的缺乏。Olpruva不用于治疗血液中氨的快速增加(急性高氨血症)，这种情况可能危及生命，需要紧急医疗处理。
尿素循环是蛋白质代谢的一个组成部分，主要发生在人的肝脏中。当身体分解蛋白质时，会产生氨，氨是有毒的。尿素循环中的酶负责将氨转化为尿素的过程，然后尿素无害地从人体中排出。
批准日期：2022年12月27日 公司：Acer Therapeutics Inc.（“Acer”）
OLPRUVA（苯丁酸钠[sodium phenylbutyrate]）混悬剂，供口服使用
美国初始批准：1996
作用机制
苯丁酸钠是一种前药，代谢为苯乙酸。乙酸苯酯是一种代谢活性化合物，通过乙酰化与谷氨酰胺结合形成苯乙酰谷氨酰胺。苯基乙酰谷氨酰胺由肾脏排出，因此提供了替代废物氮排泄的载体。
适应症和用法
•OLPRUVA是一种氮结合剂，作为护理标准的辅助治疗，包括饮食管理，用于体重为20kg的成人和儿童患者的长期管理，或更大，体表面积（BSA）为1.2m2或更大，患有尿素循环障碍（UCDs），包括磷酸氨酰合成酶（CPS）、鸟氨酸转碳淀粉酶（OTC）或精氨酸琥珀酸合成酶（AS）缺乏。
使用限制：
OLPRUVA不适用于急性高氨血症的治疗。
剂量和给药
•OLPRUVA治疗应由具有UCD治疗经验的医疗机构监督。有关准备和用药，请参阅完整的处方信息。
•建议剂量为9.9-13g/m2/天。
•监测血浆氨水平，以确定剂量调整的需要。
•监测患者的潜在神经毒性。
•对于肝损害患者，从推荐剂量范围的下端开始。
剂型和强度
•对于口服混悬液：2g、3g、4g、5g、6g和6.67g苯丁酸钠，包装成丸，用于重组。
禁忌症
没有
警告和预防措施
•苯乙酸盐的神经毒性：暴露于苯乙酸盐（OLPRUVA的主要代谢产物）的增加可能与UCD患者的神经毒性有关。如果出现神经毒性症状，考虑减少剂量。
•低钾血症：苯乙酰谷氨酰胺的肾脏排泄可能导致尿钾流失。治疗期间监测血清钾，必要时开始适当治疗。
•与水肿相关的情况：根据患者的体表面积计算他们将接触的钠的总量。
如果患者在治疗期间出现新发水肿或水肿恶化，则停止服用OLPRUVA并开始适当的治疗。
不良反应
最常见的不良反应（发生率≥3%）是月经功能失调、食欲下降、体味和不良味觉或味觉减退。
如需报告可疑不良反应，请致电1-844-600-2237联系宏碁治疗公司，或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系FDA。
药物相互作用
•丙戊酸、氟哌啶醇或皮质类固醇：可能增加血浆氨水平；密切监测氨含量。
•丙磺舒：可抑制OLPRUVA代谢产物（包括苯乙酸盐和苯乙酰谷氨酰胺）的肾脏排泄；监测潜在的神经毒性。
包括供应/储存和处理
用于口服悬浮液的OLPRUVA（苯丁酸钠）的剂量强度为2g、3g、4g，5g、6g和6.67g苯丁酸钠，呈白色至灰白色颗粒。每一剂量包装在含有一包或两包用于口服混悬剂的苯丁酸钠和悬浮剂包（标记为Mix Aid）。
在套件中提供30天的OLPRUVA供应
包含90个剂量封套。
OLPRUVA可用剂量强度
剂量强度    每个OLPRUVA数据包          Envelope信封NDC   套件NDC
2克         2克一包(NDC 72542-002-01)  72542-200-02      72542-200-09
3克         3克一包(NDC 72542-003-01)  72542-300-02      72542-300-09
4克         2包 2克                    72542-400-02      72542-400-18
5克         1包2克包装和一包3克包装    72542-500-02      72542-500-18
6克         2包3克                     72542-600-02      72542-600-18
6.67克      1包3克和1包3.67克          72542-667-02      72542-667-18
             (NDC 72542-367-01)
将OLPRUVA储存在20°C至25°C（68°F至77°F）；允许在15°C和30°C（59°F和86°F）[见USP受控室温]。
请参阅随附的OLPRUVA完整处方信息：
https://www.acertx.com/wp-content/uploads/2022/12/OLPRUVA-Prescribing-Information.pdf