部份中文苯丁酸甘油酯处方资料（仅供参考）
英文名：Sodium phenylbutyrate
商品名：Buphenyl Powder
中文名：苯基丁酸钠粉末
生产商：ASD HEALTHCARE
药品简介
近日，美国食品药品管理局（FDA）批准 Ravicti(sodium phenylbutyrate，苯基丁酸钠)上市，用于一些2岁及以上患者的尿素循环障碍 (UCDs) 长期治疗。
尿素循环障碍是遗传性疾病，包括参与尿素循环的特定酶先天不足，尿素循环是一系列生化步骤，正常情况下人体通过尿素循环将血液中的氨移除。当蛋白质被吸收并被身体代谢时，会产生一种废弃物氮。尿素循环可以将氮从血液中移除，并把它转换成尿素，尿素又被身体通过尿排除体外。而在尿素循环障碍患者体内，氮以氨的形式在体内聚积而不能排出体外，然后它可以运行至大脑，引起脑损伤、昏迷或者死亡。
Ravicti是一种液体制剂，每天和食物一起服用三次，可以帮助处理体内的氨。该产品用于尿素循环障碍不能单纯通过蛋白质饮食控制或氨基酸补充方法进行控制的患者。Ravicti 必须与蛋白质饮食控制一起使用，在一些病例中还需要膳食补充品。
临床药理学
苯基丁酸钠是前药，并迅速代谢为乙酸苯酯。乙酸苯酯是一种代谢活性化合物，可通过乙酰化作用与谷氨酰胺结合形成苯乙酰基谷氨酰胺。 苯乙酰谷氨酰胺然后被肾脏排泄。 以摩尔计，它可与尿素（每个都含两摩尔的氮）相媲美。因此，苯乙酰基谷氨酰胺为排泄氮提供了另一种媒介。
适应症和用途
BUPHENYL在尿素循环疾病患者的慢性管理中被认为是辅助治疗，其中尿素循环疾病涉及氨基甲酸酯磷酸合成酶（CPS），鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）或精氨酸琥珀酸合成酶（AS）的缺乏。在所有新生儿发作缺乏症（完全的酶缺乏症，在生命的头28天之内出现）的所有患者中均适用。在患有高氨性脑病病史的迟发性疾病（部分酶缺乏症，在生命的第一个月后出现）的患者中也应指出。重要的是尽早进行诊断并立即开始治疗以提高生存率。任何急性高氨血症发作都应视为危及生命的紧急事件。
必须将BUPHENYL与限制饮食的蛋白质结合使用，在某些情况下还必须补充必需的氨基酸。（参见剂量和管理部分的营养补充部分）
以前，即使通过腹膜透析和必需氨基酸或其无氮类似物治疗，新生儿发作的疾病在生命的第一年内几乎都是致命的。但是，在进行血液透析时，使用其他的排泄氮的替代途径（苯丁酸钠，苯甲酸钠和苯乙酸钠），限制饮食中的蛋白质以及在某些情况下补充必需的氨基酸，可以确诊新生儿出生后但在胎儿体内的存活率。生命的第一个月几乎是80％。大多数死亡发生在急性高氨性脑病发作期间。新生儿疾病患者的智力低下发生率很高。接受IQ测试的人智力发育迟缓的发生率如下：鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症，100％（接受测试的14/14例患者）；精氨酸琥珀酸合成酶缺乏症，88％（接受测试的患者为15/17）；和氨基甲酰磷酸合成酶缺乏症，占57％（接受测试的患者为4/7）。在大多数智障患者中，重症监护病情严重。
在妊娠期间被诊断并在任何高氨血症性脑病发作之前接受治疗的患者中，存活率为100％，但即使在这些患者中，大多数患者随后也表现出认知障碍或其他神经系统缺陷。
在迟发性缺乏症患者中，包括因鸟氨酸转氨酶缺乏症而杂合的女性，他们从高氨血症性脑病中康复后，再长期接受苯基丁酸钠和饮食蛋白的限制治疗，存活率为98％。该组患者中的两例死亡发生在高氨血症性脑病发作期间。但是，没有足够的文献证明对治疗方案的依从性，无法评估对苯丙胺和饮食蛋白质的限制，以防止如果认真坚持就可以防止精神退化和高氨血症性脑病的复发。这些接受测试的大多数患者（30/46或65％）的智商处于中等至低水平/边界智障范围内。通过治疗不太可能逆转先前存在的神经系统损害，并且某些患者的神经系统恶化可能会继续。
即使在治疗上，大多数需要使用该药的患者也会复发急性高氨性脑病。
除非选择进行原位肝移植，否则可能需要终生使用BUPHENYL。
剂量和给药
仅用于口服。
BUPHENYL片剂适用于体重超过20公斤的儿童和成人。
体重不足20公斤的患者，尿素循环紊乱患者的通常BUPHENYL片剂和散剂的每日总剂量为450–600mg/kg/天，较大的患者为9.9–13.0g/m2 /天。每次用餐或进食时，应将片剂和散剂等分服用（即每天三至六次）。
BUPHENYL Powder仅用于口服（通过口腔，胃造口术或鼻胃管）。粉末应与食品（固体或液体）混合后立即使用；然而，已证明丁二酮粉末溶于水时在室温或冷藏下可稳定长达一周。苯基丁酸钠非常易溶于水（每10毫升5克）。当将BUPHENYL Powder添加到液体中时，只有苯基丁酸钠会溶解，而赋形剂则不会。尚未确定食物对苯基丁酸钠的影响。
每茶匙（封闭的）分配3.2克粉末和3.0克苯基丁酸钠。每汤匙汤匙（封闭）分配9.1克粉末和8.6克苯基丁酸钠。
使用前轻轻摇动。
每天剂量超过20克（40片）的安全性或疗效尚未确定。
包装供应方式
BUPHENYL片剂有250cc瓶装，其中包含250片苯丁酸钠片（NDC 75987-060-08）。瓶子配有防儿童进入的瓶盖。 每块药片均为灰白色，椭圆形，并浮雕有“ UCY 500”。 每片含500毫克苯基丁酸钠。 在室温下存储15°C–30°C（59°F–86°F）。 打开后，保持瓶紧紧关闭。
BUPHENYL粉末有500cc瓶装，可容纳266克粉末，其中包含250克苯基丁酸钠（NDC 75987-070-09）。瓶子配有防儿童进入的瓶盖。
提供测量器。 每茶匙（封闭的）分配3.2克粉末和3.0克苯基丁酸钠。每汤匙汤匙（封闭）分配9.1克粉末和8.6克苯基丁酸钠。
完整说明资料附件：
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=463a36fa-3eb2-4326-8bd0-c8c7a11bca3a
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包装和价格[注：以下产品价格不包括运费和发票，仅供药厂、医药研究单位的一次性进口业务]
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BUPHENYL POWDER 250GM DS      SODIUM PHENYLBUTYRATE 持证商：ASD HEALTHCARE NDC:75987-0070-09 参考价格（美元）：16565.59
BUPHENYL 500MG TAB 250 ASD DS SODIUM PHENYLBUTYRATE 持证商：ASD HEALTHCARE NDC:75987-0060-08 参考价格（美元）：8284.32
BUPHENYL 500MG TAB 250 ASD DS SODIUM PHENYLBUTYRATE 持证商：ASD HEALTHCARE NDC:62592-0496-03 参考价格（美元）：4210.69
BUPHENYL 500MG TAB 250 ASD DS SODIUM PHENYLBUTYRATE 持证商：ASD HEALTHCARE NDC:76325-0496-03 参考价格（美元）：7278.91
BUPHENYL POWDER 250GM ASD DS  SODIUM PHENYLBUTYRATE 持证商：ASD HEALTHCARE NDC:76325-0188-64 参考价格（美元）：14557.83
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SodiumPhenylbutyrate(sodium phenylbutyrate)
Sodiumphenylbutyrate was developed by Ucyclyd Pharma and HyperionTherapeutics.It was approved for marketing by the US FDA on April 30, 1996, and was approved for marketing by the European EMA on December 8, 1999.It was approved for marketing by Japan PMDA on September 28, 2012.The drug was approved by Ucyclyd Pharm, Pan Pacific Copper and Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI) are marketed in the United States, Japan and Europe, respectively, under the trade names Buphenyl(US and Japan)or Ammonaps®(Europe).
Sodium phenylbutyrate is an aromatic fatty acid salt, as well as a histone deacetylase inhibitor and chemical chaperone. It is used as an anticancer agent and research and development in protein misfolding diseases such as cystic fibrosis, respectively;It is suitable for adjuvant treatment of chronic urea cycle disorders caused by lack of carbamoyl phosphate synthase (CPS), ornithine carbamoyl transferase(OTC)or argininosuccinate synthase(AS).
Buphenyl® is an oral powder.1g of the powder contains 0.94g of sodium phenylbutyrate; the recommended dose is 450-600mg/kg per day for patients weighing less than 20kg, and 9.9-13.0g/m2 per day for other patients.
PRINCIPAL DISPLAY PANEL-250 GRAM BOTTLE CARTON
NDC 75987-0070-09
BUPHENYL®(sodium phenylbutyrate)
Powder
250Grams
Pharmacist: Dispense in this
unit-of-use Child Resistant container
with enclosed patient leaflet.
Rx Only