近日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Ultomiris(ravulizumab-的新适应症，用于治疗抗水通道蛋白4(AQP4)抗体阳性（Ab+）视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)的成年患者。
Ultomiris (ravulizumab-cwvz) 是第一个也是唯一一款长效C5补体抑制剂，可提供即时、完全和持续的补体抑制。该药物通过抑制末端补体级联（人体免疫系统的一部分）中的C5蛋白发挥作用。当以不受控制的方式激活时，补体级联反应过度，导致身体攻击自身的健康细胞。成年患者在负荷剂量后每八周静脉注射一次 Ultomiris。
视神经脊髓谱系障碍（Neuromyelitis Optica spectrum disorder ，NMOSD）是一种罕见且使人衰弱的自身免疫性疾病，会影响中枢神经系统 (CNS)，包括脊柱和视神经。大多数患有NMOSD的人都会经历不可预测的复发，其特征是新出现神经系统症状或现有神经系统症状恶化，这些症状往往很严重且反复发作，并可能导致永久性残疾。美国 NMOSD 成人诊断患病率估计约为6000人。
批准日期：2024年03月25日  公司：亚力兄制药
ULTOMIRIS（雷夫利珠单抗[ravulizumab-cwvz]）注射液，用于静脉注射或皮下注射
美国首次批准：2018年
警告：严重脑膜炎球菌感染
有关完整的盒装警告，请参阅完整的处方信息。
ULTOMIRIS增加了严重和危及生命的感染风险
由脑膜炎奈瑟菌引起。
•在首次接种ULTOMIRIS前至少2周完成或更新脑膜炎球菌疫苗接种，除非延迟接种ULTOMIRIS的风险超过发生严重感染的风险。遵守免疫实践咨询委员会（ACIP）对接受补体抑制剂的患者进行脑膜炎球菌疫苗接种的最新建议。
•接受ULTOMIRIS治疗的患者患脑膜炎奈瑟菌引起的侵袭性疾病的风险增加，即使他们在接种疫苗后产生了抗体。监测患者脑膜炎球菌感染的早期体征和症状，并在检测到感染后立即进行评估。
ULTOMIRIS只能通过名为ULTOMIRIS和SOLIRIS REMS的受限程序使用。
最近的重大变化
剂量和用法：09/2025
剂型和强度：09/2025
作用机制
Ravulizumab cwvz是一种末端补体抑制剂，以高亲和力特异性结合补体蛋白C5，从而抑制其切割为C5a（促炎性过敏毒素）和C5b（膜攻击复合物[MAC或C5b-9]的起始亚基），从而防止MAC的形成。ULTOMIRIS抑制PNH患者补体介导的血管内溶血和aHUS患者补体介介导的血栓性微血管病（TMA）。
ravulizumab cwvz在gMG患者中发挥治疗作用的确切机制尚不清楚，但据推测，这涉及减少神经肌肉接头处的终末补体复合物C5b-9沉积。
ravulizumab cwvz在NMOSD中发挥治疗作用的确切机制尚不清楚，但据推测，这与抑制水通道蛋白-4抗体诱导的末端补体C5b-9沉积有关。
适应症与用途
ULTOMIRIS是一种补体抑制剂，适用于：
•治疗一个月及以上的成人和儿科患者
患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。
•治疗一个月及以上患有非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的成人和儿童患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。
使用限制：
ULTOMIRIS不适用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）患者。
•治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身性重症肌无力（gMG）成年患者。
•治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成年患者。
剂量与用法
•有关剂量、制备和给药的说明，请参阅完整的处方信息。
•使用前稀释ULTOMIRIS。
•仅通过0.2或0.22微滤器静脉输注。
剂型和强度
注射：
•单剂量小瓶中的300mg/3mL（100mg/mL）溶液。
•单剂量小瓶中的1100mg/11mL（100mg/mL）溶液。
禁忌症
ULTOMIRIS禁忌用于未解决的严重脑膜炎奈瑟菌感染患者。
警告和注意事项
•其他感染：对任何其他全身感染的患者服用ULTOMIRIS时请谨慎。
•输液相关反应：在输液过程中进行监测，中断反应，并采取适当的支持措施。
不良反应
PNH患者最常见的不良反应（发生率≥10%）是上呼吸道感染和头痛。
aHUS患者最常见的不良反应（发生率≥20%）是上呼吸道感染、腹泻、恶心、呕吐、头痛、高血压和发热。
成年gMG患者最常见的不良反应（发生率≥10%）是腹泻和上呼吸道感染。
成年NMOSD患者最常见的不良反应（发病率≥10%）为新冠肺炎、头痛、背痛、关节痛和尿路感染。
如需报告可疑的不良反应，请致电1-844-259-6783联系股份有限公司Alexion Pharmaceuticals，或致电1-800-FDA-1088或www.FDA.gov/medwatch联系FDA。
药物相互作用
•血浆置换、血浆置换或静脉注射免疫球蛋白：同时使用需要补充剂量的ULTOMIRIS。
•新生儿Fc受体阻断剂（FcRn）：密切监测ULTOMIRIS的缺陷减少情况。
包装供应/储存和处理
供货方式
ULTOMIRIS（ravulizumab cwvz）注射液为半透明、透明至淡黄色溶液，每箱装一个单剂量小瓶，如下所示：
•300毫克/3毫升（100毫克/毫升）（NDC 25682-025-01）
•1100毫克/11毫升（100毫克/毫升）（NDC 25682-028-01）
储存和处理
将ULTOMIRIS小瓶冷藏在2°C-8°C（36°F-46°F）的原始纸箱中，以防止光线照射。不要冻结。不要摇晃。有关ULTOMIRIS稀释溶液的稳定性和储存信息，请参阅剂量和用法。

请参阅随附的ULTOMIRIS完整处方信息：
https://alexion.us/-/media/alexion_global/documents/regulatory/north-america/usa/2025