近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准将GATTEX（teduglutide）适应症扩展至儿科患者1岁及以上的短肠综合症（SBS），需要通过静脉内（IV）喂养（肠胃外支持）补充营养或体液。 在儿童中，SBS是一种威胁生命的慢性和罕见的吸收不良疾病，是由于外科手术切除了大部分肠道而导致的，这通常是由于新生儿的先天性或获得性疾病或外伤所致。2-4SBS儿童是2 SBS治疗的目标是恢复剩余肠道吸收营养的能力，并减少长期对肠胃外支持（PS）的依赖性。 洛杉矶儿童医院肠道康复和营养支持医学总监医学博士Beth Carter表示：“作为儿科胃肠病学家，我对SBS儿童的主要治疗目标之一是减少对肠胃外支持的依赖。” “我很高兴患者可以使用可以帮助他们实现该目标的药物。” 批准日期：2012年12月21日 公司：Shire US, Inc GATTEX（替度鲁肽[teduglutide]）注射，皮下注射用 美国初次批准：2012年 最近的重大变化 适应症和用法：05/2019 剂量和用法：05/2019 警告和注意事项：05/2019 作用机理 Teduglutide是天然存在的人胰高血糖素样肽2（GLP-2）的类似物，GLP-2是由远端肠L细胞分泌的肽。 已知GLP-2可增加肠道和门脉血流量并抑制胃酸分泌。 特度鲁肽与位于肠内分泌细胞，上皮肌成纤维细胞和粘膜下层和肌层丛的肠神经元肠亚群中的胰高血糖素样肽2受体结合。 这些受体的激活导致多种介质的局部释放，包括胰岛素样生长因子（IGF）-1，一氧化氮和角质形成细胞生长因子（KGF）。 适应症和用途 GATTEX®是一种胰高血糖素样肽2（GLP-2）类似物，适用于治疗依赖肠胃外支持的1岁及以上的短肠综合征（SBS）的成人和儿童患者。 剂量和给药 重要行政信息 GATTEX适用于成人自我管理或护理人员管理。 儿科患者的自我给药未经测试。不建议体重小于10 kg的小儿患者使用GATTEX 5mg试剂盒。 在开始使用GATTEX治疗之前的6个月内： •成人：进行结肠镜检查并去除息肉。 •小儿患者：进行粪便潜血测试；如果粪便中有不明原因的血液，请进行结肠镜检查/乙状结肠镜检查。 •获得基线实验室评估（胆红素，碱性磷酸酶，脂肪酶和淀粉酶）。 剂量和给药 •仅用于皮下使用。 成人和小儿患者的GATTEX推荐剂量为每天皮下注射一次0.05 mg / kg。 •腹部四个象限中的一个象限之间的交替位点，或进入大腿或臂的交替位置。 肾功能不全的剂量调整 •对于患有中度和重度肾功能不全且终末期肾脏疾病（估计肾小球滤过率低于60mL/min/1.73 m2）的成人和儿童患者，推荐剂量为每天一次0.025mg/kg。 停产 •中止治疗后，监测液体和电解质不平衡。 制备 •有关重新配制的说明，请参阅完整的处方信息。 剂量形式和强度 注射：在单剂量小瓶中加入5 mg的Teduglutide，并在单剂量预填充注射器中提供0.5mL无菌注射用水。 禁忌症 没有。 警告和注意事项 •促进肿瘤生长：在成人和小儿患者中，建议在治疗1年后进行结肠镜检查。进行随后的结肠镜检查的频率不少于每5年一次。 如果发生肠恶性肿瘤，请停用GATTEX。对于非胃肠道恶性肿瘤患者，应基于获益风险考虑做出继续使用GATTEX的决定。 •肠梗阻：在发生肠口气阻塞的患者中，请暂时停用GATTEX，以进行进一步的临床评估和处理。 •胆胰疾病：每6个月获取一次胆红素，碱性磷酸酶，脂肪酶，淀粉酶。如果发现具有临床意义的变化，建议进一步评估，包括影像学检查，并重新评估继续进行的GATTEX治疗。 •体液超负荷，包括充血性心力衰竭：如果发生体液超负荷，请调整肠胃外支持并重新评估继续的GATTEX治疗。 •口服药物吸收的潜力：监测患者同时服用口服药物（例如苯二氮卓类药物）与伴随药物有关的不良反应；可能需要减少其他药物的剂量。 不良反应 最常见的不良反应（≥10％）是：腹痛，恶心，上呼吸道感染，腹胀，注射部位反应，呕吐，体液超负荷和超敏反应。 要报告可疑的不良反应，请致电1-800-828-2088与Shire-NPS Pharmaceuticals，Inc.或致电1-800-FDA-1088与FDA联系或访问www.fda.gov/medwatch。 在特定人口中使用 哺乳期：不建议母乳喂养。 包装供应/存储和处理方式 注射用的GATTEX（泰度鲁肽）为5 mg的度德鲁肽，为白色冻干粉剂，用于在无菌的单剂量玻璃瓶中与0.5mL无菌注射用水在单剂量预填充注射器中重构。 要分配的产品是一个小瓶套件或一个30瓶套件。 单瓶试剂盒已预先组装好并可以使用： GATTEX 5毫克一瓶试剂盒（NDC 68875-0103-1）： •一瓶5毫克teduglutide的单剂量（NDC 68875-0101-1） •一支装有0.5 mL无菌注射用水USP的一次性预填充注射器，用于重建，并有一根单独的针头（22G x1½in）固定在注射器上 •一个带针头（26G x 5/8英寸）的无菌1mL一次性无菌注射器 •四支酒精棉签 一瓶试剂盒的储存和处理 分配之前： •存放在2°C至8°C（36°F至46°F）冷藏的5 mg强力GATTEX单瓶试剂盒。不要冻结。请勿在标签上的失效日期后使用。 在药剂师配药后： •在室温高达25°C（77°F）的温度下存储5 mg强度的GATTEX单瓶试剂盒。不要冻结。无需进行90天的“使用”约会。 GATTEX还以30小瓶的纸箱形式提供，由配药师将装有30小瓶的托盘从一瓶药瓶转移到一箱辅助用品中，以组装成30小瓶的试剂盒： GATTEX 5毫克纸盒药瓶（NDC 68875-0101-2）： •30个单剂量小瓶5 mg的GATTEX（NDC 68875-0101-1） •辅助用品箱： o三十种一次性预填充的syri无菌注射用水（USP）进行复原 o将三十个单独的针头（22G x1½英寸）固定在注射器上以进行重建 o 30个带针头的无菌一次性1毫升注射器（26Gx5/8in） o 60个酒精棉签 最终组装的30小瓶套件应包含以下物品： GATTEX 5毫克强度30瓶试剂盒（NDC 68875-0102-1）： •30支5毫克Teduglutide的单剂量小瓶（NDC 68875-0101-1） •装有0.5 mL无菌注射用水USP的三十个一次性预填充注射器用于重建，带有30个单独的针头（22G x1½in）可以连接到注射器上。 •三十个带有针头的无菌一次性1-mL注射器（26G x 5/8in）的剂量 •60个酒精棒 30小瓶纸箱和30小瓶套件的存储和处理 分配之前： •存放在2°C至8°C（36°F至46°F）冷藏的5 mg小瓶GATTEX。请勿冷冻。请勿在标签上的有效期之后使用。 •将辅助耗材的纸箱在室温下储存至25°C（77°F）。 在药剂师配药后： •将GATTEX 5 mg强度30样品瓶试剂盒在室温下保存，最高温度为25°C（77°F）。不要冻结。无需进行90天的“使用”约会。 完整说明资料附件： https://www.shirecontent.com/PI/PDFS/Gattex_USA_ENG.pdf
